上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授主持论坛开幕式。国家转化医学研究中心（上海）主任、上海广慈转化医学研究发展基金会理事长陈赛娟院士，良福制药董事长刘洪亮先生先后致开场辞。陈赛娟院士在致辞中表示，作为中国科学家的智慧结晶，ATRA开创了治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）诱导分化治疗的先河，期望诱导分化疗法能够在其他恶性肿瘤治疗方面取得新突破。刘洪亮董事长则表达了公司始终以满足患者用药需求为己任，未来将继续在诱导分化领域进行探索，为人类健康事业做出贡献。

赵维莅教授主持

陈赛娟院士致辞

刘洪亮先生致辞

会议第一个讲题是由浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授分享的地西他滨（DEC）联合ATRA治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的临床研究。作为一种髓系肿瘤性疾病，MDS患者症状表现多样，且预后较差。既往动物研究发现DEC联合ATRA能有效提高MDS细胞对治疗的敏感性，降低肿瘤负荷，延长小鼠生存。佟红艳教授团队开展了ATRA联合DEC治疗MDS伴原始细胞增多（MDS-EB）初治患者的有效性和安全性的随机对照临床研究。结果显示，DEC+ATRA联合治疗可以提高MDS-EB患者的总体反应率，而且方案安全性良好，不增加骨髓抑制。

佟红艳教授分享

第二个讲题是天津医科大学基础医学院刘志强教授带来的ATRA促进多发性骨髓瘤（MM）CD38抗原表达和嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗效的机制研究。刘志强教授阐述了ATRA促进MM细胞抗原表达的新的蛋白质相分离的调控机制，介绍了可根据其调控特点，筛选并设计不同种类的CD38抗原，制作新的CAR-T细胞，并已通过体内外研究验证其杀伤MM细胞的效果。未来在临床治疗中，有望根据不同的细胞遗传背景分类应用ATRA，提高对MM患者的精准治疗。

刘志强教授分享

海军军医大学东方肝胆外科医院程树群教授从文献和病例角度介绍了ATRA在肝细胞癌（HCC）治疗中的应用。既往体外研究发现，ATRA可通过诱导分化肝癌肿瘤干细胞与铂类化疗药物联用，提高化疗疗效。此外，也有回顾性研究、随机对照研究以及病例报告发现，与单独使用亚叶酸钙、氟尿嘧啶联合奥沙利铂（FOLFOX4）化疗方案相比，ATRA联合FOLFOX4方案能在提高中晚期 HCC患者生存获益的同时，减轻患者经济负担。因此，ATRA联合FOLFOX系统化疗可作为中晚期肝癌治疗手段的有效补充，有望开创ATRA联合治疗、诱导分化治疗实体肿瘤的新格局。

程树群教授分享

北京大学人民医院张晓辉教授分享了出凝血疾病发病新机制及其关键治疗的研究进展的主题报告。张晓辉教授团队在原发免疫性血小板减少症（ITP）发病机制与新靶点探索、出血性疾病医学算法AI模型建立、移植后血栓性微血管病治疗新方案等方面开展了系列研究。通过找出ITP发病新机制建立二线治疗新方法，发现ATRA治疗复发耐药ITP安全有效，可减少出血事件。此外，基于全国多中心临床研究探索一线ITP治疗新靶点，ATRA+大剂量地塞米松疗效良好。

张晓辉教授分享

上海交通大学医学院附属瑞金医院李军民教授分享会议最后一个讲题是APL早期死亡和复发。作为APL尚未攻克的难题，早期死亡是由多种因素，如年龄、白细胞数、凝血功能、肿瘤负荷等综合影响的结果。 APL治疗目标是减少早期死亡，保证疗效，减少治疗毒性。危险评估（Sanz危险分层）模型简便易行，可粗略识别早期死亡高风险患者。此外，APL0406研究结果证实，含砷剂(ATO) 较不含ATO的方案使非高危患者长期获益。另外，ATRA+ATO方案较ATRA+化疗方案的血液学毒性更低，可提高健康相关生活质量。

李军民教授分享

在多学科圆桌论坛环节，来自苏州大学附属第一医院陈苏宁教授、西安交通大学第二附属医院耿松梅教授、浙江大学医学院附属第二医院冯建华教授、南方医科大学皮肤病医院陈嵘祎教授、海军军医大学东方肝胆外科医院程树群教授和天津医科大学刘志强教授围绕ATRA作用机制，以及该药在血液肿瘤、非血液肿瘤、皮肤疾病等领域的应用展开了热烈讨论。陈赛娟院士在总结时表示ATRA诱导分化治疗APL已得到广泛验证，但该药的免疫调节等药理作用未被完全利用，在其他疾病领域的使用仍需进一步探索，以充分发挥该药的实际价值，促进基础和临床研究的成果快速转化。上海广慈转化医学研究发展基金会汪敏秘书长公布了基金会2024-2025年“诱导分化疗法转化医学研究基金”的申请公告，并欢迎各位专家学者关注，参与提名或申报项目。

圆桌会