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3月19日，美国FDA批准了强生（J&J）旗下的杨森（Janssen）公司研发的Ponvory，一种口服治疗复发型多发性硬化症的新药。Ponvory是一种选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1调节剂，用于治疗该病的临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。
多发性硬化症（MS）是一种发生于中枢神经系统的慢性自身免疫性疾病，累及全球230万人，患者之中女性多于男性。在多发性硬化症中，免疫系统攻击覆盖神经纤维的保护层——髓鞘。在MS患者中，髓鞘受到免疫细胞的攻击而受损。进而导致了大脑和身体多个器官出现病变。
MS有四种主要类型：复发型多发性硬化症（RMS）（占MS患者的85%）、临床孤立综合征（CIS）、复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）及活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）。
随着复发次数的增加，大部分患者的病情会逐渐加重。美国多发性硬化症协会最新发现，美国约有近100万人患MS，全世界共有280万人患有MS。与一般健康人群相比，MS人群的预期寿命减少了7至14年。
Ponvory（ponesimod）是一款特异性S1P1调节剂。这类药物能够通过抑制S1P1受体的活性，将淋巴细胞束缚在淋巴结中，从而降低了循环中淋巴细胞的数量。因此，更少的炎症细胞能够进入CNS系统来伤害髓鞘。
FDA批准的这一新药是基于一项为期两年的3期临床试验。在复发性MS患者中，Ponvory与对照药物Aubagio相比，年复发率（ARR）显著降低30.5%。这一试验结果证实了Ponvory更优的有效性。
在研究期内，71%接受Ponvory 治疗的患者没有出现疾病复发。而在对照组为61％。Ponvory 在减少新发T1病原细胞数量和T2病原细胞数量方面也优于对照药，分别降低59%和56%。常见的不良反应为丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、鼻咽炎和头痛等。目前尚不清楚Ponvory是否对儿童也安全有效。
“MS是一种复杂的疾病，任何个体对MS疾病修饰疗法的反应都会有所不同，”美国国家MS学会研究执行副总裁Bruce Bebo博士说：“此次MS患者获得有效的治疗选择非常重要。我们很高兴有一种新疗法获批用于治疗复发性MS。”
笔者认为，对于MS这一严重威胁人类健康复杂疾病，几种药品是不能治疗全部病人的。作为一种疗效明显，使用方便的口服药，Ponvory治疗的优势在于其能够满足病人的临床需求。
首发于同写意公众号
作者：前FDA药品审评官杜涛博士
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