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作者：西安交通大学第一附属医院 热依
抗肿瘤药物治疗的临床试验判断治疗疗效主要观察总生存期，无病生存期，无进展生存期，疾病进展时间，客观缓解率等指标，下面一一简单介绍。
（1）总生存（overall survival，OS）
总生存是指从随机化开始至因任何原因引起死亡的时间（对于死亡之前就已经失访的受试者，通常将最后一次随访时间计算为死亡时间），是抗肿瘤药物最可靠的疗效评价指标。总生存的延长可以体现确切的临床获益，而且因为在研究过程中可以充分评估，可精确测量，并有死亡证明来提供依据，在终点评估上不会出现偏性，常作为Ⅲ期临床试验首选的主要观察指标。同时具有临床意义和统计学意义的总生存期的显著延长通常能支持新药的批准。
但观察总生存通常需要足够大的样本量和足够长的时间，后续治疗往往会干扰对药物疗效的测定，且有时包括了部分非肿瘤原因的死亡，观察不到治疗过程中临床症状的受益情况，这些都可能导致研究和评价的难度。
（2）无病生存（disease free survival，DFS)
无病生存期指从随机化开始至肿瘤复发或由于任何原因导致受试者死亡的时间，常用做根治性手术或放疗后的辅助治疗的主要疗效指标。相对OS而言，DFS所需时间更短且样本量更少。但其缺点是，终点难以记录，因为它要求认真随访，及时发现疾病复发，而且肿瘤患者的死亡原因也很难确定。肿瘤患者常有并发症（如心血管病），这些并发症可能会干扰对DFS的判断。
（3）无进展生存（progress free survival，PFS）
无进展生存指从随机分组开始到肿瘤进展或死亡时间，该指标的优点是比OS观察所需时间短且样本量少，既反映肿瘤的生长，又可以在证实生存受益以前进行评价，不会使现有治疗受到潜在的其他治疗的混淆，目前认为可以接受作为可能预测OS临床获益的替代指标。其缺点是，目前对无进展生存期存在不同的定义，不同研究者在判断疾病进展时容易产生偏倚，因此，在试验设计中对其进行明确的定义是非常重要的。
（4）疾病进展时间(time to progression，TTP)
疾病进展时间指从随机分组开始到肿瘤客观进展的时间。任何一个临床试验如果用作为评价指标，在试验方案中都要对疾病进展给出明确定义。疾病进展时间是抗肿瘤治疗Ⅱ期临床试验的主要观察和评价指标，因为抗肿瘤治疗Ⅱ期临床试验的时间较短，随访资料有时不足以对总生存期进行总结评估。相对PPS而言，TTP在预测临床受益方面更差。因其仅考虑抗肿瘤活性，在分析时较早时期的死亡情况被删失，导致一些重要信息的丢失。在导致死亡的非肿瘤原因多于肿瘤原因的情况下，TTP也可以是一个合适的指标。
（5）客观缓解率（objective response rate，ORR)
客观缓解率是指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的患者的比例（主要针对实体瘤而言）。缓解一般定义为在治疗后肿瘤比开始治疗时缩小，且缩小达到一定比例，同时维持缓解状况达到一定时间。根据肿瘤缩小的程度分为完全缓解（complete response，CR)和部分缓解（partial response，PR)的病例。客观缓解率作为近期疗效指标常被用作Ⅱ期临床试验的主要疗效评价指标，可以提供药物具有生物活性的初步证据，并提供了进一步进行Ⅲ期试验的可信证据。但一般不作为Ⅲ期临床试验的主要疗效指标。
来源：西交一附院妇产科
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