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多发性骨髓瘤(MM)作为第二常见的血液系统恶性肿瘤,约占所有血液癌症的10%,好发于40岁以上人群。其年发病率约为4.5~6/10万,全球每年约导致10万人死亡。临床表现以溶骨性病变、贫血、高钙血症、肾功能衰竭以及恶性浆细胞的积聚为主要特征。该病的发病机制复杂,涉及遗传异常、细胞因子产生、抑制性骨髓微环境(BMME)与信号通路异常等多种因素。骨髓瘤细胞与BMME之间的相互作用可激活多条关键信号通路,包括PI3K/AKT/mTOR、RAS/MAPK、JAK/STAT、Wnt/β-连环蛋白及NF-κB通路。这些通路的异常激活促进了骨髓瘤细胞的增殖、存活、迁移及耐药,使其成为治疗干预的重要靶点1。
在过去几十年中,多种非靶向药物获批用于治疗MM,包括烷化剂、皮质类固醇、免疫调节剂(IMiDs)、蛋白酶体抑制剂(PIs)、组蛋白去乙酰化酶(iHDACs)抑制剂和XPO1抑制剂等。这些药物通过有效杀伤骨髓瘤细胞、控制疾病进展,显著延长了多发性骨髓瘤患者的生存期,但由于其作用缺乏特异性,常伴随严重不良反应1。近年来,靶向 BMME 的治疗策略取得重要突破,以单克隆抗体、嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)、双特异性T细胞衔接器(BiTE)及双特异性抗体(BsAbs)为代表的治疗策略,为提升疗效并降低毒性提供了新的方向2。在众多潜在靶点中,B细胞成熟抗原(BCMA)因其高度且几乎特异性表达于浆细胞而备受瞩目3。研究显示,靶向BCMA的CAR-T疗法在MM治疗中展现出显著疗效,总缓解率为80.5%,完全缓解率(CR)为44.8%,中位无进展生存期(PFS)为12.2个月,显著优于预期中位PFS(1.9个月)4。
基于当前MM治疗领域取得的突破性进展,为进一步推动精准诊疗体系构建,中国医学论坛报策划并发起“髓愈视界——多发性骨髓瘤临床管理与进展交流”系列会议。本期会议将于11月10日线上举行,聚焦CAR-T、BsAbs及抗体药物偶联物(ADC)疗法的临床分层应用策略,系统解析眼部毒性及其他治疗相关不良事件的监测与干预要点,通过前沿研究解读与多学科诊疗经验互鉴,优化靶向药物的个体化应用路径,助力提升疗效、降低治疗风险,最终改善患者治疗结局。
会议日程
会议时间:2025年11月10日 19:00-20:35
会议形式:线上直播
观看方式:扫描海报下方二维码
参考文献
1. Lu Q, Yang D, Li H, Niu T, Tong A. Multiple myeloma: Signaling pathways and targeted therapy. Mol Biomed. 2024;5:25. doi:10.1186/s43556-024-00188-w
2. 程皓, 刘志强. 多发性骨髓瘤骨髓微环境及其靶向治疗策略. 中国生物化学与分子生物学报. 2025;41(8):1085-1095. doi:10.13865/j.cnki.cjbmb.2025.06.1492
3. Scheller L, Tebuka E, Rambau PF, et al. BCMA CAR-T cells in multiple myeloma–ready for take-off? Leukemia & Lymphoma. 2024;65(2):143-157. doi:10.1080/10428194.2023.2276676
4. Roex G, Timmers M, Wouters K, et al. Safety and clinical efficacy of BCMA CAR-T-cell therapy in multiple myeloma. J Hematol Oncol. 2020;13:164. doi:10.1186/s13045-020-01001-1
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有效期至2027年 11月
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