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作者：深圳市儿童医院 姚强
朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）治疗原则是根据不同的受累部位进行分组、分层治疗；合理评估，根据评估结果调整化疗方案；注意控制和预防感染；长期随访，后遗症的治疗，并及时发现病情复发。
①单器官受累组（single system LCH，SS-LCH），包括骨（单发或多发）、皮肤、淋巴结、肺、中枢神经系统、肝、脾或少见部位（如胸腺、甲状腺等）；②多器官受累组（multisystem LCH，MS-LCH），病变累及一个以上器官。
①造血系统受累：可以伴或不伴BM受累，符合以下3条中的2条及以上：Ⅰ贫血：Hb<100 g/L，婴儿Hb<90 g/L（除外缺铁性贫血）；Ⅱ白细胞下降：<4.0×109/L；Ⅲ血小板下降：<100×109/L。骨髓受累：骨髓涂片中组织细胞CD1a或Langerin阳性为明确的骨髓受累。骨髓低增生，噬血细胞增多，骨髓病态造血和（或）骨髓纤维化被认为是继发的现象。
②脾脏受累：左锁中线肋下>2 cm。③肝脏受累：右锁中线肋下>3 cm和（或）肝功能不良，其中包括低蛋白（<55 g/L）、低白蛋白血症（<25 g/L）和（或）组织病理诊断。
对于单发骨（除外中枢神经系统危险部位）受累或单纯皮肤受累患者，可先不予化疗，每3个月评估，根据评估情况酌情予继续观察或开始化疗。
对于脊柱受累（如颈椎、胸椎、腰椎）的单发骨破坏，易出现脊髓损伤，建议佩戴相关支具并限制活动，若合并脊髓受压需要化疗。
目前一线化疗方案应用比较多的是基于国际组织细胞协会的LCH-Ⅲ方案。
具体方案如下：诱导治疗1（1～6周）：长春碱（VBL）6 mg/m2，静脉注射，每周1次，共6次；醋酸泼尼松（PRED）40 mg/(m2·d)，口服，足量4周后2周减停；评估病情好转可直接进入维持治疗。诱导治疗2（7～12周）： PRED为每周口服3 d，VBL用法不变。
维持治疗：VBL每3周1次，PRED每3周口服5 天（剂量和用法同诱导治疗），至总疗程1年（部分单系统受累患儿总疗程半年），多系统或有危险器官受累患儿同时予6-巯基嘌呤片（6-MP）口服至疗程结束，剂量50 mg/(m2·d)。
治疗调整：①若无VBL可用长春新碱（VCR）或长春地辛（VDS）代替，VCR1.5 mg/m2，最大量2 mg，VDS 3 mg/m2，最大量4 mg。②6-MP的剂量需根据患儿具体耐受情况进行调整。③体重小于10 kg剂量调整：VBL 0.2 mg/kg，VDS 0.1 mg/kg。
患儿在化疗第6、12、25、52周、停药后3个月、6个月、1年、2年和3年均需行病情评估，根据评估结果酌情调整治疗方案以及了解疾病复发情况。
部分难治及复发LCH患者需行二线或补救治疗，目前缺乏此类患者治疗的随机对照研究数据，只有病例报告和小型病例系列研究可指导这些患者的治疗。
一些复发或难治性LCH患儿对小剂量阿糖胞苷联合长春碱和糖皮质激素的方案有治疗反应。同时，克拉屈滨联合大剂量阿糖胞苷已被用于治疗难治性高危LCH患者。强化疗缓解率高，但要注意化疗后骨髓抑制时间长，容易导致严重感染、出血等并发症。
目前在研的国际组织细胞协会IV方案正在进行关于异基因造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)治疗难治LCH的多中心的临床试验。病例报告及小型病例系列研究提示，HSCT对于难治性高危LCH治疗有效。
基于LCH发病机制的最新认识，目前已有多项研究证明了BRAF V600E抑制剂治疗难治复发LCH的有效性。但目前这些研究的随访时间都很短，大部分患者的随访时间不足1年，远期预后及不良反应尚不确定。临床使用需谨慎。
化疗期间口服复方磺胺甲噁唑预防肺孢子菌肺炎；使用激素期间应注意补充钙剂；化疗过程中合并骨髓抑制予粒细胞刺激因子、输注红细胞或血小板治疗；合并缺铁性贫血的患儿予补充铁剂治疗；对继发尿崩症的予垂体后叶激素治疗。
来源：血液病综合诊断学术交流
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