郑雪平教授：据统计，全球MS发病率约为1-10/10万，而我国MS发病率整体低于国外，约为0.28/10万人，被纳入《第一批罕见病目录》。近期，中山大学附属第三医院邱伟教授牵头的研究显示，广东省MS发病率为0.77/10万，由此可见，我国MS发病率整体偏低。

脱髓鞘疾病，如多发性硬化与视神经脊髓等，可以引起步行功能障碍，是引起青年人致残的主要原因之一。多发性硬化引起的步行功能障碍表现多样，包括无力、麻木、步长缩短、步频减少等引起行走速度下降及耐力降低，同时还可能影响小脑导致共济失调，或影响视野导致食物不清等情况。

步行功能障碍严重影响着患者的生活与工作，显著降低患者独立活动与社交能力，特别是疾病急性发作或进展至需要使用轮椅辅助行走的状态时，将会对患者的生活质量与心理健康产生极大影响。

梁辉教授：人类正常步行动作并非是一个简单的运动过程，需要运动、视觉、感觉以及平衡的有效协调。

MS作为中枢的脱髓鞘疾病，可能累及到感觉传导系统、运动传导系统、小脑以及脊髓等部位，以上部位的病变均可能造成步行功能障碍，故步行功能障碍是MS患者常见的功能障碍之一。

伴有步行功能障碍的MS患者，其症状可能随着MS疾病进展与病程延长而加重。相关研究显示，自患病起至10年随访发现，近9成MS患者均会出现不同程度的步行功能障碍，且症状逐渐累积。

一项调研表明，步行障碍是MS患者最关注的功能障碍，不仅影响患者运动功能，还可影响患者日常生活、工作以及心理健康，并使患者产生自卑感、无力感等。由此可见，MS伴有步行功能障碍可使患者及其看护者的生活质量严重下降。

刘洪波教授：DMT是MS缓解期的标准治疗，在欧美国家已有20余年的应用历史。然而，我国MS的DMT治疗自2018年特立氟胺进入市场才正式开启，近年来，多款DMT药物落地临床，丰富了MS患者的治疗手段。

对于MS患者的DMT而言，明确疾病分期、分型及药物治疗的适应症尤为重要，如临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型MS、继发进展型MS、原发进展型MS等。对于不同分期及分型，应深入了解疾病特征及药物治疗适应症，选择适宜的药物进行治疗。

除此之外，在MS患者的DMT中，也需要与患者进行积极沟通，提高患者依从性；关注药物安全性，密切监测药物治疗的不良反应，为患者提供个体化治疗。

冯娟教授：步行功能障碍是MS患者常见的功能障碍，其症状可能随着病程延长而逐渐加重，严重影响患者生活质量。

氨吡啶缓释片是唯一获批用于改善MS合并步行障碍的药物，通过阻滞脱髓鞘后暴露的钾离子通道，减少钾离子外流，从而恢复动作电位在脱髓鞘区域的传导。且氨吡啶可透过血脑屏障直接作用于中枢，达到改善步行功能障碍的目的。

相关研究表明，在疗效方面，氨吡啶缓释片主要通过改善患者的步行速度跟平衡能力，使用2周及以上可进行疗效评估后应答的患者，坚持使用可持续改善症状。在安全性方面，氨吡啶缓释片治疗的患者中大多数不良反应的严重程度为轻度至中度，如失眠、焦虑、头晕等，通常患者可耐受，不会中断治疗，总体而言安全性可控。

郑雪平教授：既往，MS伴步行功能障碍的患者对症治疗方案主要为康复治疗。氨吡啶缓释片能够显著改善症状，为患者提供了全新的药物治疗方案。

相关研究表明，氨吡啶缓释片能够显著改善患者25英尺步行（T25FW）应答及MSWS-12评分，提高患者步行速度。安全性方面，肾功能受损的老年患者应用氨吡啶时应慎重考虑。除此之外，说明书中提到的惊厥发作等不良反应在用药中应给予监测及重视。

总体而言，氨吡啶缓释片具有良好的安全性与有效性，目前已于国外广泛应用。期待国内能有更多数据，为临床治疗提供支持。

梁辉教授：MS的临床诊疗及管理体系的建立可从以下3个方面着手：

一、推动广大医务人员对MS的认知。我国MS发病率低，约为2-3/10万人，且临床表现多样，许多医生对其认识不足，因此误诊及漏诊的几率较高，延误治疗时机。因此，通过系统培训及学术交流，增加医务工作者对MS的认识程度，减少疾病的误诊及漏诊率，尽早开始治疗，为患者带来更多获益。

二、提高MS的大众普及度。由于多发性硬化好发于青壮年群体，许多患者难以融入正常的社会工作与生活中，从而产生心理负担，严重影响身心健康。因此，提高大众对MS的了解、对MS群体释放更多善意，能够帮助MS患者更好地融入社会，呼吁社会更加关心、重视罕见病群体。

三、政策支持。随着我国对罕见病的重视程度增加、国家医保政策的科学调整与持续完善，罕见病患者的药物可及性得到了显著改善。多款DMT药物进入市场并通过国家谈判进入医保目录，极大地降低了MS患者的经济负担，也为患者带来更多治疗希望。

王谨教授：MS具有慢性、复发缓解的特点，长期、规范化的病因治疗尤其重要。疾病修正治疗（DMT）是MS缓解期的标准治疗。与发达国家MS患者DMT使用率达86%相比，我国MS患者的DMT使用率仅约18%，且药物可及性相对较差。因此，MS规范化诊疗体系建立应提高DMT使用率。

其次，规范化治疗与随访能够降低患者复发率，保留更多神经功能，提高患者生活质量，故建立标准规范化全病程管理模式可作为着力点之一。

最后，除关注MS患者的长期疾病管理外，症状与功能障碍的改善也可为患者带来获益，改善患者生活质量。因此，MS患者的治疗应从全程、对因、对症治疗多方面着手，建立完善的诊疗体系。

苏方华教授：三九脑科医院作为大型三级公立脑专科医疗机构，在神经系统感染、神经免疫疾病以及神经系统罕见病方面有丰富的诊疗经验。

在罕见病用药保障方面，药剂科作为临床执行部门，通过召开药事会来规范用药及引进新药。对于有临床需求且市场紧缺的新药，药剂科设立快速通道确保临床用药。除此之外，还有特殊的零购渠道，在零购政策下，对于需求达到一定程度的药物，可通过药事会讨论转入常规采购。

除院内用药保障，广东省卫健委还组织成立了药学会罕见病专委会，通过定期会议、资源整合等方式，进一步保障罕见病患者药物可及性。

苏方华教授：目前我院治疗多发性硬化药物有富马酸二甲酯，该药物在今年年初通过药事会由零购渠道转入常规采购，正式进入我院，目前已有多位患者接受该药持续治疗中。对于改善步行功能障碍的氨吡啶缓释片，目前尚未纳入我院外购及零购药品目录，然而通过临床医生的反馈与沟通，患者对该药的治疗需求较大。因此，在全面评估药物的有效性、安全性数据与药事会充分讨论下，期待能够将氨吡啶缓释片纳入目录，顺利进入临床，提高患者用药的可及性。

陈晟 副教授

上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科 科副主任

第八届中华医学会神经病学分会神经免疫学组委员

第四、第五届中国医师协会神经内科医师分会神经免疫疾病专业委员会委员

冯娟  教授

中国医师协会神经内科医师分会委员、神经免疫学组委员

  中华医学会神经病学分会神经免疫学组委员

  中华医学会神经病学分会肌萎缩侧索硬化协作组委员

梁辉  教授

浙江大学医学院附属第一医院神经内科副主任

浙江省神经病学学会常务委员

中国卒中学会青年理事会常务理事

刘洪波   教授

郑州大学一附院神经内科副主任

    中华医学会神经病学分会神经免疫学组委员  

    中国医师协会神经内科分会神经免疫学组委员

苏方华 主任药师

广东三九脑科医院药剂科主任  

广州市白云区医学会药学分会 副主任委员 

广东省卫生经济学会第七届药学管理专业委员会 常务委员

王谨 教授

（按姓氏拼音顺序排列）

Biogen-184003-CHN-09.2022

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