GWAS研究已经深入到了各个疾病领域，其中肾病领域已经鉴定出了1000余个肾病相关的基因组位点，但是这些位点的具体靶基因以及调控的细胞类型尚不清楚。来自宾夕法尼亚大学的Katalin Susztak团队在Science Translational Medicine杂志发表了题为Glutathione-specific gamma–glutamylcyclotransferase 1 (CHAC1) increases kidney disease risk by modulating ferroptosis的文章。研究发现CHAC1这一基因受到GWAS变异的影响，并且这一基因在LOH细胞中高表达。小鼠中敲除这一基因会降低肾脏细胞的脂质过氧化和铁死亡水平。这项研究也为肾病的治疗提供了一个潜在的治疗靶点。

阮蛋白PrP^C是一种主要在大脑中表达的蛋白质，参与到了神经系统的发育过程。虽然已经有研究发现阮蛋白在包括肾脏在内的多种外周器官中表达，但是其中的具体机制尚不清楚。来自南方医科大学南方医院的聂静和来自天津医科大学的陈宇鹏联合团队在Science Translational Medicine杂志发表了题为Condensation of cellular prion protein promotes renal fibrosis through the TBK1-IRF3 signaling axis的文章。本研究在大量的人组织标本中发现PrP^C的表达与患者肾功能呈负相关，与肾脏纤维化进程呈正相关。接着在Prnp特异性敲除小鼠及多个肾脏纤维化小鼠模型中，发现TBK1-IRF3信号轴可促进纤维化相关基因表达，活化成纤维细胞，从而促进疾病进展。这一工作不仅解析了PrP^C通过相分离能力激活TBK1-IRF3信号轴，促进肾脏纤维化进展的分子机制，同时TBK1抑制剂Amlexanox在多个肾脏纤维化模型中的缓解作用为该疾病的治疗提供了新的治疗方案，提示针对PrP^C-TBK1-IRF3信号轴的阻断可作为肾脏纤维化治疗的新靶点。

肾脏纤维化是肾脏受到损伤后的重要过程。受到了损伤的肾脏细胞外基质和健康肾脏的细胞外基质的胶原蛋白组成有所不同，但是不同的胶原组分对于肾脏稳态的调节功能尚不清楚。来自加州大学洛杉矶分校的Arjun Deb团队在Science Translational Medicine杂志发表了题为Collagen V regulates renal function after kidney injury and can be pharmacologically targeted to enhance kidney repair in mice的文章。研究鉴定出了COL5A1这一调节肾损伤的关键蛋白，小鼠条件性敲除Col5a1会加重腺嘌呤饮食或UUO后的肾脏损伤。进一步的研究发现，条件性敲除Col5a1会导致αvβ3这一促纤维化整合素的高表达，而使用西仑吉肽抑制αvβ3的活性可以显著缓解Col5a1条件性敲除小鼠的肾脏损伤。研究者进一步在包含100种小鼠品系的多品系集合中进行了筛选了，发现高表达Col5a1的小鼠损伤情况显著低于低表达Col5a1的小鼠，并且对低表达Col5a1小鼠施用西仑吉肽有显著的治疗效果。提示靶向COL5A1进行精准治疗是一种有前景的治疗策略。

干细胞治疗在很多疾病中都被发现具有治疗潜力，但是在肾病领域，研究还存在很大的空白，仅有AKI的干细胞治疗被报道具有显著疗效，而CKD中尚无相关报道。并且疾病治疗需要大量的肾脏前体细胞，获取大量仍然很困难。来自京都大学iPSC研究与应用中心的Kenji Osafune团队在Science Translational Medicine杂志发表了题为Human iPSC–derived nephron progenitor cells treat acute kidney injury and chronic kidney disease in mouse models的文章。研究首先开发了一种可以大量扩增hiPSC来源的肾脏前体细胞，可以将肾脏前体细胞扩增100倍；并且该种类型的细胞和培养过该种类型细胞的培养基对于AKI和CKD小鼠模型均有显著的治疗效果。而进一步的研究发现，这一治疗效果的重要因素是血管内皮细胞生长因子VEGFA。这项研究为肾脏的前体细胞治疗方案提供了基石。

奥比妥珠单抗是一种人源化Ⅱ型抗CD20单克隆抗体，在接受标准疗法的狼疮性肾炎患者Ⅱ期试验中，其肾脏反应明显优于安慰剂。来自诺斯韦尔医疗中心的Richard A. Furie团队在NEJM杂志上发表了题为Efficacy and Safety of Obinutuzumab in Active Lupus Nephritis的Ⅲ期临床研究文章。在271例狼疮性肾炎的患者中，135例患者使用奥比妥珠单抗联合标准治疗；136例患者使用安慰剂联合标准治疗。研究发现，奥妥珠单抗联合标准治疗比安慰剂联合标准治疗可显著提高活动性LN的完全肾脏缓解率。

抗体介导的排斥（ABMR）是导致长期肾脏移植失败的主要原因。ABMR主要包括肾小管周围毛细血管炎、肾小球炎和微血管炎。根据之前的研究，抗CD38单克隆抗体菲泽妥单抗有望成为有效的ABMR治疗手段，但仍有部分患者对于菲泽妥单抗不敏感，ABMR复发。来自艾伯塔大学的Philip F. Halloran和维也纳医科大学Georg A. Böhmig联合团队在Nature Medicine杂志发表了题为Effect of felzartamab on the molecular phenotype of antibody-mediated rejection in kidney transplant biopsies的临床研究文章。研究发现菲泽妥单抗能够有效降低ABMR评分；但是由于部分患者的ABMR评分水平较高，菲泽妥单抗对于ABMR的抑制不够完全，导致在第52周时ABMR复发。这项研究为菲泽妥单抗的ABMR治疗提供了初步的分子生物学解释。