普遍认为，新辅助化疗疗效是评估及预测骨肉瘤患者生存的重要指标之一。目前新辅助化疗效果的评估主要通过临床、影像、病理三结合的方式进行评估。临床评估主要是依据患者主观症状是否通过新辅助化疗得以减轻，特别是疼痛缓解和一般身体情况的改善，临床检查肿瘤体积是否缩小，与正常组织界限是否清楚，肿瘤周围水肿反应带是否缩小，皮温的改善，邻近关节活动度是否改善。

影像学方面，化疗前后X线平片对比，肿瘤的钙化、骨化是否增加，软组织肿块影的界限是否清楚，肿块的大小是否缩小、与正常骨之间的界限是否清楚，是否形成明显的骨壳。增强CT及血管造影检查显示肿瘤新生血管是否减少或消失是观察疗效的客观指标。

MRI检查可显示肿瘤软组织体积是否缩小、与周围组织的边界及坏死情况，是否有液化区形成。PET%～CT判断肿瘤代谢活性，即SUV值是否有降低，能否降低到一定水平。在骨肉瘤实验室检查中，碱性磷酸酶、乳酸脱氢酶是否下降也是观察疗效的指标之一，见图1。

图1 骨肉瘤新辅助治疗疗效的临床评估

对术前化疗疗效还有一项评估标准是手术切除标本肿瘤对化疗药物的组织学坏死率。一般来说，化疗反应好的，肿瘤坏死率高；化疗反应差的，肿瘤坏死率低。对于肿瘤坏死率的测定需要严格的操作，首先要精确地判断肿瘤的切除缘，应包括上下髓腔，残留皮质骨、周围软组织，然后将标本分割成2cm2的组织块，根据标本大小分成20~40个不等的组织块，每个组织块至少制作2张病理切片，确定各个组织断面对新辅助化疗疗效的镜下评估，见图2。

图2 手术标本坏死率的评估

断面数取决于肿瘤的大小、评估标准按Huvos等制定的肿瘤对化疗反应的组织学分级。Ⅰ级：几乎没有肿瘤细胞坏死；Ⅱ级：化疗轻度有效，肿瘤细胞数减少，坏死率＞60％，部分区域尚存肿瘤活细胞；Ⅲ级：化疗有效，肿瘤细胞坏死率＞90％，尚存极少肿瘤活细胞；Ⅳ级：肿瘤细胞全部坏死，未见活的肿瘤细胞。临床医生认为I级和Ⅱ级是化疗反应差，患者可能存在原发或是继发耐药情况，远期预后可能不良。如果能早期筛选出对化疗应答不佳的患者，就可以及时调整化疗方案或提早手术，同时可以监测术后化疗的应答情况，尽可能提高生存率。

以上这些是评估术前化疗效果的指标，用来帮助调整术后化疗方案，并不一定代表患者的预后情况，因为肿瘤患者的预后还受到其他许多因素影响，如病理亚型、化疗耐受情况、心理因素等。所以新辅助化疗效果的评估要倚靠专业医生的综合评价，术后化疗用药的调整要根据个体化进行。

北京大学人民医院（PKUPH）骨与软组织肿瘤中心总结了既往收治的肢体原发初治高级别普通型骨肉瘤患者接受多柔比星联合顺铂、大剂量氨甲蝶呤和异环磷酰胺四药联合术前新辅助化疗、手术和术后辅助化疗。术前评估临床疗效，平均分5.78；术后肿瘤标本根据Huvos法进行肿瘤坏死率检查，以肿瘤坏死率≥90%作为评估疗效有效的界值。41.22%坏死率超过或等于90%，58.78小于90%。采用Kaplan～Meier方法计算患者无病生存期及总生存期。经过完整随访，统计患者1、2、5年无病生存期分别为82.4%（95%CI:78.4～86.6%）、69.3%（95%CI:64.4%%～74.6%）、63.2（95%CI:57.6%～69.4%，见图3）；1、2、5年总生存期分别为97.6%（95%CI:95.9～99.2%）、86.8%（95%CI:83.1%～90.6%）、79.8（95%CI:74.5%～85.4%，见图4）。从这些数据可以看出，这些骨肉瘤患者无论从辅助治疗效果，还是治疗后生存情况都是令人满意的；本中心对于骨肉瘤的整体治疗水平也居于国内甚至国际的前列。