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作者：浙江大学医学院附属第二医院 王建安 谢小洁
除HCM外，关于其他心肌病的研究也有较大的进展。
在扩张型心肌病（DCM）预后评估方面，Shuang Li研究团队发现对于左室射血分数（LVEF）≥35%的DCM患者，延迟钆增强（LGE）≥左心室总面积的7.1%（HR：4.4，95%CI：2.4~8.3，P＜0.001）与心源性猝死（SCD）有关，是心血管不良事件的独立危险因素。
Yangjie Li等人的研究表明心脏增强磁共振中的LGE、T1WI、细胞外容积分数等参数是非缺血性扩张型心肌病患者SCD相关事件的独立预测因子，也可用于DCM患者的危险分层。
上述两个研究再次强调了心脏磁共振在不同心肌病预后评估中的重要地位，但由于两者均为单中心研究，样本量较少，仍有待进一步评估。
在对基因与DCM严重程度关系的研究中，Mark Hofmeyer等研究者发现，相比于未接受左室辅助装置（LVAD）、心脏移植（HT）或植入ICD的患者，接受LVAD/HT的患者更有可能携带P/LP（OR：1.9，95%CI：1.2~2.8），表明含有P/LP基因的DCM患者的疾病严重程度相较于无P/LP基因的DCM患者更甚，这对于DCM患者的预后评估也有着重要的警示意义。
在转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病（ATTR-CM）治疗方面，2018年Maurer MS、Elliott等研究者进行了一项多中心、双盲、安慰剂对照的三期临床试验（ATTR-ACT）。结果显示，氯苯唑酸对NYHA心功能Ⅰ~Ⅱ级的ATTR-CM患者的功能和症状均有显著的改善，而对于合并严重心力衰竭症状（NYHA心功能Ⅲ~Ⅳ级）患者，氯苯唑酸的价值仍存在争议。
为进一步评估氯苯唑酸在合并严重心力衰竭的ATTR-CM患者中的治疗作用，Elliott等研究者在ATTR-ACT临床试验基础上进行了延长研究（即ATTR-ACT-LTE研究），结果发现与ATTR-ACT中的安慰剂组和LTE研究（中位随访时间56个月）中接受氯苯唑酸治疗的受试者相比，在ATTR-ACT-LTE研究（中位随访时间60个月）中接受持续氯苯唑酸治疗的NYHA心功能Ⅲ级患者的全因死亡率更低（HR：0.64，95%CI：0.41~0.99），经校正生存偏差后，使用氯苯唑酸治疗的NYHA心功能Ⅲ级患者的心血管相关住院次数减少24%，提示氯苯唑酸对于合并严重心力衰竭的ATTR-CM患者也有较好的治疗价值。然而，住院数据和生活质量指标的缺乏限制了其向临床实践的转化。ATTR-ACT-LTE研究最终结果和晚期ATTR-CM患者使用氯苯唑酸治疗的真实世界结果可能会在晚期ATTR-CM患者使用氯苯唑酸治疗的临床价值显得尤为重要。
2023年见证了心肌病的多项突破，临床研究的长足发展，离不开长期深耕的临床科学者和研究人员的持之以恒和辛勤付出。此刻，在2024年伊始，愿从“心”开始，聚沙成塔，勇攀新高。
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