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1型糖尿病（T1DM）是一种以胰岛β细胞破坏为特征的自身免疫性疾病，患者需要终身依赖胰岛素治疗。
近年来，全球T1DM患者数量激增，中国更成为患者数排名前5的国家。然而，疾病认知不足、诊断延迟、血糖控制不佳及并发症高发等问题，使T1DM成为重大公共卫生挑战。
在南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）举办的胰岛代谢学术会议上，顾愹教授结合最新指南与临床研究，深入探讨了T1DM的高危筛查策略与早期干预意义。
全球趋势：2024年全球T1DM患者达915万，预计到2040年患病率增长60%~107%，患者数将达1350万至1740万。成年患者占比大，年龄≥20岁者占新发T1DM人群的65%。中国儿童青少年T1DM绝对患病人数居世界第4位，＜15岁人群发病率在过去20年间增加了近4倍，呈现低龄化趋势。
急性并发症高发：52.7%的中国患儿诊断时合并糖尿病酮症酸中毒（DKA），5岁以下儿童比例更高达56.9%。DKA不仅增加死亡风险，还与远期血糖控制不良、神经认知缺陷密切相关。
慢性并发症威胁：病程进展中，视网膜病变、肾脏病变等微血管并发症及心脑血管疾病风险显著增加，严重影响患者生存质量。
胰岛素治疗的局限性：尽管胰岛素是T1DM的基石治疗，但我国患者HbA1c达标率仅为12.1%，低血糖、注射负担及心理问题成为管理难点。
未被满足的临床需求：现有治疗无法逆转自身免疫进程，亟需早期干预手段延缓疾病进展。
在1~2期识别高危人群，可延缓β细胞破坏，推迟胰岛素依赖时间，减少高血糖暴露时间，降低并发症风险。
目标人群：T1DM/LADA患者一级亲属、自身免疫性疾病患者、携带HLA易感基因或遗传风险评分（GRS）高危者。
检测手段：推荐联合检测IAA、GADA、IA-2A、ZnT8A，以放射配体法或标准化化学发光法为“金标准”。
2024版《中国T1DM高危人群筛查共识》强调对1~45岁高危人群定期监测，首次抗体阳性者需要3个月内复核确认。
Teplizumab是全球首个且唯一一个于2022年获FDA批准延缓T1DM进展的免疫调节药物，适用于8岁及以上儿童和成人2期患者。
Teplizumab治疗组进展至3期的中位时间为59.6个月（安慰剂组24.4个月），发生3期T1DM的风险降低59%。
Teplizumab疗效持久，不仅治疗1年内进展风险能降低87%，而且长期随访（超过80个月的中位随访期）显示近40%患者未进展至3期（安慰剂组12.5%）。
T1DM的早筛早诊是改善预后的关键突破口。随着筛查技术的普及和疾病修饰疗法的应用，未来有望改写T1DM自然病程，助力患者实现“带病高质量生存”。
期待通过对T1DM高危人群开展早期筛查，促使患者及时接受疾病修饰免疫治疗以延缓疾病进展，为患者未来接受新型治疗争取到宝贵时间，以期等待到治愈的机会。
这一领域的发展，不仅需要临床医生的关注，更需全社会共同参与，为“健康中国”目标的实现注入新动能。
南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）内分泌科
国家“万人计划”青年拔尖人才
中华医学会内分泌学分会免疫内分泌学组委员
中华医学会糖尿病学分会胰岛Beta细胞学组委员
江苏省医学会糖尿病学分会委员、1型糖尿病学组委员
江苏免疫学会自身免疫专业委员会委员
主要从事自身免疫性糖尿病的基础和临床研究
主持“国家科技创新2030-四大慢病”青年科学家 项目1项，主持“国家自然科学基金”项目3项
发表SCI论文30余篇(Diabetes Care、J Autoimmun、Diabetologia、EBioMedcine、JCEM等)
获江苏省医学科学技术奖一等奖、江苏省医学新技术引进奖一等奖2项、江苏省科学技术进步奖三等奖
授权国家发明专利6项
来源：中国医学论坛报今日内分泌
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