密码过期或已经不安全，请修改密码
修改密码
壹生身份认证协议书
同意
拒绝
同意
拒绝
同意
不同意并跳过
成果名称：托法替布治疗风湿性多肌痛患者的疗效和安全性：Ⅱ期研究
发表期刊：《风湿病年鉴》（Annals of the Rheumatic Diseases，IF：27.4）
通讯作者：吕良敬、李挺
主要作者单位：上海交通大学医学院附属仁济医院
本研究是第一项应用JAK抑制剂治疗风湿性多肌痛（PMR）的临床试验，结果显示出显著的临床获益、激素助减和安全性，为后续随机双盲安慰剂对照试验奠定了基础。
PMR是仅次于类风湿关节炎（RA）的第二大老年炎症性风湿病，以肩部、颈部及骨盆带疼痛和晨僵为主要特征。PMR发病机制复杂，目前尚未完全明确。糖皮质激素（GC）是治疗PMR的主要药物，但考虑到长期激素治疗的副作用，PMR的治疗中显然需要添加其他药物以替代激素。
托法替布作为一种JAK抑制剂，可抑制JAK-STAT通路，从而减轻PMR的活性。为了探索其在PMR治疗中的有效性和安全性，研究者开展了这项Ⅱ期临床试验。
在本项研究中，入选标准为患者在入组前2周内炎症指标升高，且根据PMR活动量表（PMR-AS）评估为高活动度（PMR-AS >17）的巨细胞动脉炎（PMR）患者。研究设计为患者接受托法替布10 mg/天的治疗，并在基线时以泼尼松15 mg/天的剂量开始，随后在20周内逐步减少至≤2.5 mg/天。主要研究终点设定为治疗24周时的疾病缓解，定义为从第20周起连续4周维持低疾病活动度（LDA）（PMR-AS <7）且不依赖于激素治疗（泼尼松 ≤2.5 mg/天）。
研究共纳入14例患者，其中11例为新诊断病例，3例为复发病例。患者平均病程为9.7（±3.9）个月。基线时PMR-AS评分为50.9 (±25），平均视觉模拟量表（VAS）疼痛评分为71.8 (±16)。至24周研究终点时，12例患者达到疾病缓解（p=0.014）。从第2周开始即可观察到PMR-AS及其组成评分较基线有显著降低，并在整个研究期间维持稳定。所有患者在第24周均达到LDA，VAS疼痛评分中位数为5 (0~17.5)，泼尼松剂量为2.2 (±1.1) mg/天。此外，患者的生活质量得到显著改善（p<0.001）。白细胞介素（IL）-6、肿瘤坏死因子-α、BAFF和IL-1Ra的水平显著降低（p<0.05）。患者在48周内持续缓解，糖皮质激素（GC）和托法替布进一步减量。至第48周时，泼尼松的平均剂量降至1.3 (±1.2) mg，其中6例（42.9%）患者已停药；6例托法替布剂量减半，3例停药。共有5例（35.7%）患者报告了12例不良事件，但未记录到心血管疾病、恶性肿瘤或带状疱疹感染的情况。
上海交通大学医学院附属仁济医院风湿科常务副主任，主任医师，博士生导师，国家重点研发计划“精准医学研究”重点专项（2017）首席科学家，上海市风湿病研究所副所长。2001年获上海第二医科大学内科风湿病专业博士学位。美国Cedars Sinai医学中心访问学者（2008.3-2009.3）。现任中国医师协会风湿病分会常委，上海医师协会风湿病分会副会长，亚太医学生物免疫学会风湿病学会副主任委员，海峡两岸医药卫生交流协会风湿免疫病学专业委员会常委，中国研究型医院学会风湿病分会常务委员，中华风湿免疫学会常委，中国中药协会风湿免疫病药物研究专业委员会委员，全国卫生产业企业管理协会生殖免疫专业委员会委员，上海市医学会妊娠免疫专科分会副主任委员，上海市风湿病学会委员，上海市中西医结合学会风湿病专业委员会系统性红斑狼疮学组副组长，上海市医学会罕见病专委会委员，上海药学会合理用药分会委员。国家健康科普专家库专家，上海市妇婴安全专家库专家。
医学博士，副主任医师。中国医师协会风湿分会影像学分组副组长上海市医学会风湿病分会青年委员上海市医师协会风湿病分会委员上海市医师协会科普分会委员上海市中西医结合学会风湿病专业委员会委员海峡两岸医药卫生交流协会风湿病专委会影像学分会副组长
仁济医院风湿病学科创建于1979年，是我院的传统优势学科之一。作为国内最早的风湿病学科之一，科室拥有全国重点专科、上海市重中之重临床医学中心、上海市风湿免疫科临床质量控制中心、国家药品临床研究基地(风湿和免疫专业)、内科住院医师和风湿病专科医师规范化培训基地等多项荣誉，在国内外均具有重要的学术影响力。学科在系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿性关节炎（RA）、白塞病等风湿性疾病的流行病学、发病机理、诊治策略等方面进行了30多年的持续探索，使得广大风湿性疾病患者的生存率大大提高，死亡率显著下降，生活质量得到了极大的提高。连续5年为国内门诊量最大的风湿病专科。学科综合实力强，辐射面广，医疗技术水平高，其中系统性红斑狼疮的诊治水平已走在国际领先行列。
查看更多
中国医学论坛报
壹生
今日肿瘤
今日循环
今日糖尿病
今日口腔
全科周刊
脱贫地区农副产品网络销售平台
京公网安备 11010202008182号
| 互联网新闻信息服务许可证编号：10120190017
