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发表期刊:《临床内分泌与代谢杂志》[J Clin Endocrinol Metab,IF(2022):5.8]
通讯作者:罗小平
主要作者单位:华中科技大学同济医学院附属同济医院
关于聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)在儿科生长激素缺乏症(GHD)中长期使用的证据有限。华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授团队开展一项研究,旨在考察PEG-rhGH在真实世界中针对GHD患儿的长期有效性和安全性,同时探讨剂量对患者疗效的影响。论文2023年7月发表在J Clin Endocrinol Metab。
这是一项前瞻性、观察性、试验后研究,从中国81个中心招募GHD患儿,参与4项独立的临床试验,并接受每周0.2 mg/(kg·w)(高剂量组)或0.1~<0.2 mg/(kg·w)(低剂量组)的PEG-rhGH治疗,为期30个月。主要结局指标是治疗12、24和36个月后的身高标准差分数(Ht SDS)。
结果显示,本研究共纳入1170名儿童,其中高剂量组642名,低剂量组528名。总体而言,治疗后Ht SDS显著改善(P < 0.0001),在治疗6个月、12个月、24个月和36个月时,平均变化分别为0.53 ± 0.30、0.89 ± 0.48、1.35 ± 0.63和1.63 ± 0.75。此外,与低剂量组相比,高剂量组在治疗6个月、12个月、24个月和36个月后的Ht SDS变化均有显著改善(所有P < 0.05)。共有12例(1.03%)患者出现严重不良事件。未发生与治疗相关的严重不良事件,也未发生导致治疗中断或死亡的AE。
结论为,PEG-rhGH在治疗GHD患儿方面显示出长期的有效性和安全性。两个剂量组均显示出良好的疗效,而每周0.2 mg/(kg·w)的PEG-rhGH剂量可能具有额外的益处。
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