历时七年研究，复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科胡夕春教授、罗志国教授领衔团队，于近日发布了全球首个针对原发不明肿瘤的前瞻性随机对照临床研究成果，在国际上首次证实了原发不明肿瘤进行“部位特异性治疗”的有效性。

研究表明，通过基因检测技术预测原发不明肿瘤患者的肿瘤组织起源，并进行“部位特异性治疗”的患者，中位无进展生存期达到9.6个月，显著优于“传统经验性化疗”方案的6.6个月，疾病进展风险降低32%，中位总生存期延长9个月，有望成为原发不明肿瘤患者的治疗新选择。国际权威肿瘤学期刊《柳叶刀·肿瘤学》在线发表了这项重要临床研究。

据介绍，原发不明肿瘤因原发病灶无法确认而得名，患者常常表现为“诊断时仅发现转移灶却无法发现原发病灶”，是一类经临床、影像、病理和实验室指标等全面检查后仍难以确定原发病灶部位或组织起源的恶性肿瘤。这类肿瘤约占所有恶性肿瘤的2%~5%，但其死亡率高，数十年以来疗效停滞不前。由于相关研究缺少，凭借主诊医生经验的“经验性化疗”目前仍然是原发不明肿瘤患者的标准治疗方法。

复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科胡夕春教授表示，这种“眉毛胡子一起抓”的治疗方法已经严重滞后于当前的肿瘤学发展，无法实现对肿瘤的更精准、个性化打击。尽管基因表达谱检测已被用于推断原发不明肿瘤患者的肿瘤组织起源，但其在指导临床治疗中的价值尚未得到证实。

在胡夕春教授、罗志国教授的领衔下，复旦大学附属肿瘤医院多原发和不明原发肿瘤诊治中心自2017年成立以来，聚焦多原发肿瘤患者和原发不明肿瘤患者群体，帮助这些“无从诊断”的肿瘤患者找到诊断的方向和适合的治疗方案。

2017年，胡夕春教授、罗志国教授团队开展了名为“Fudan CUP-001”的临床研究，旨在通过基因检测技术，更精准推断原发不明肿瘤患者的原发灶，并实现临床治疗的个性化、精准化，突破既往治疗的“瓶颈”。

根据研究设计，研究团队借助基因检测技术通过检测肿瘤基因表达推测肿瘤原发灶来源，进而评估基因检测技术指导的部位特异性治疗，对比“经验性化疗”在原发不明肿瘤患者中的疗效和安全性。

该项历时七年的研究，共纳入182名原发不明肿瘤患者，随机分配，并接受“部位特异性治疗”或“经验性化疗”。“部位特异性治疗”组的患者首先接受基因检测，然后根据相关技术推测的原发灶来源进行相应原发灶的标准治疗；“经验性化疗”组的患者，接受紫杉醇或吉西他滨联合铂的双药联合标准治疗方案。

研究结果显示，接受“部位特异性治疗”的原发不明肿瘤患者中位无进展生存期达到9.6个月，显著长于“经验性化疗”组6.6个月的生存期，疾病进展风险降低32%。由于受样本量的限制，中位总生存时间无统计学意义，但延长了9个月，具有重要的临床价值。

“七年磨一剑”，这项单中心随机对照临床研究表明，“部位特异性治疗”相比“经验性化疗”能够显著改善初治原发不明肿瘤患者的无进展生存期，可成为未来原发不明肿瘤患者精准治疗的新选择。

为精准打击原发不明肿瘤和多原发肿瘤，2017年9月，复旦大学附属肿瘤医院成立了国内首个多原发和不明原发肿瘤诊治中心，汇集肿瘤内科、外科、放疗科、妇科、放射诊断科、核医学科、介入科、内镜科、病理科、细胞室等多个肿瘤学科专家团队资源，通过“多兵种”联合作战、全方位覆盖检查，制定原发不明肿瘤诊治“复旦方案”，共同揭开“看不见的肿瘤”的真面目。

此外，2019年，胡夕春教授还牵头成立了中国抗癌协会多原发和不明原发肿瘤专业委员会，带领全国肿瘤学专家，就多原发和不明原发肿瘤制定共识和治疗规范，并于2022年发布了中国首部《多原发和不明原发肿瘤》诊治指南。

胡夕春教授表示，依托复旦大学附属肿瘤医院多原发和不明原发肿瘤诊治中心，在“Fudan CUP-001研究”的基础上，系列研究项目正在开展中，团队还将不断推出更多创新科研成果，希望能够给予原发不明肿瘤患者更多治疗选择。

作者简介

胡夕春 教授

复旦大学附属肿瘤医院

主任医师，教授，博士研究生导师 

复旦大学附属肿瘤医院大内科首席专家

复旦大学附属肿瘤医院福建医院（福建省肿瘤医院）大内科主任

欧洲临床肿瘤学会（European Society for Medical Oncology，ESMO）乳腺癌Faculty Member

国际ABC5-7 Panelist

中华医学会肿瘤学分会肿瘤内科专家委员会副主任委员

原国家食品药品监督管理总局审评中心审评专家

主编《肿瘤内科方案的药物不良反应及对策》和《肿瘤科常见诊疗问题问答—胡夕春医师查房实录》等专著

罗志国 教授

复旦大学附属肿瘤医院

医学博士 主任医师 硕士生导师

复旦大学附属肿瘤医院大内科 副主任

复旦大学附属肿瘤医院恶性黑色素瘤诊治中心 副主任

上海市抗癌协会多原发和不明原发肿瘤专业委员会 主任委员

中国抗癌协会多原发和不明原发肿瘤专业委员会 候任主任委员

中国抗癌协会恶性间皮瘤专业委员会 副主任委员

上海市抗癌协会肉瘤专业委员会 副主任委员

上海市抗癌协会黑色素瘤专业委员会 副主任委员

上海市抗癌协会脑转移瘤专业委员会 副主任委员

中国抗癌协会肉瘤专业委员会黑色素瘤学组 副组长

中国抗癌协会肉瘤专业委员会 委员

中国临床肿瘤学会肉瘤专家委员会 常务委员

中国抗癌协会肿瘤临床化疗专业委员会 常务委员

中国临床肿瘤学会恶性黑色素瘤专家委员会 常务委员

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中国医学论坛报 黄琳琳整理