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经过数月的策划筹备与精心组织，“中国之声，创新力量——中国原创优秀临床研究展播第一季”活动圆满落幕。本次活动汇聚了全国 150余家知名医院、20 个国家级中心的顶尖力量，共 650 余项中国优秀原创临床研究脱颖而出，展现了我国医学领域的深厚底蕴与蓬勃创新。
这些研究凝结了无数医学工作者的智慧与汗水。从探索疾病的新机制，到创新治疗方法的研发，每一个研究背后都蕴含着一段段令人动容的创新故事。我们精选了部分优秀的创新背后的故事进行详细介绍。这期故事的主人公是中国医学科学院北京协和医院徐凯峰教授团队。
中国医学科学院北京协和医院徐凯峰教授团队在《胸》（Chest）杂志发表了一项探究影响淋巴管肌瘤病（LAM）进展及预后关键因素的研究。本研究最突出的亮点是在国际上首次证明了西罗莫司能够降低LAM患者的死亡风险，死亡风险在治疗后大幅下降85%，对中国和全球的LAM患者带来重要的启示，西罗莫司成为LAM治疗中最核心的环节。
LAM是一种主要发生在女性的呼吸系统罕见病，人群患病率约在5~24/100万成年女性。LAM的平均诊断年龄在40岁左右，主要表现为肺部弥漫性囊状病变。患者肺功能进行性降低，容易发生气胸和乳糜胸等并发症。很多患者会发展到低氧和呼吸衰竭，晚期患者需要肺移植治疗。在自然病程中，10年生存率约85%。给患者和家庭带来沉重的负担。
LAM患者主要面临的问题是呼吸困难、气胸、乳糜胸、肺功能进行性下降。由于LAM是一种罕见病，对于患者预后因素的研究比较缺乏。目前在国际上主要有两项研究对疾病进展和预后进行了分析。一项研究对西罗莫司治疗LAM的随机安慰剂对照研究数据（MILES）进行了疾病进展分析。另外一项是美国LAM注册登记研究，该研究对患者进行了长期随访，对影响疾病进展和死亡风险的因素进行了分析。这两项研究共同的局限性主要有两个：①样本量较少，分别为89例和230例；②美国LAM注册登记研究没有纳入西罗莫司的治疗数据和血液生物标志物血管内皮生长因子D（VEGF-D）的检验数据，而西罗莫司和VEGF-D是近年来LAM诊疗中对患者影响最大的两个方面。而徐凯峰教授团队的这项研究病例数为574例，包含了大量珍贵的西罗莫司治疗病例，且大部分患者均有VEGF-D数据。
徐凯峰教授对西罗莫司在LAM的疗效和影响因素开展了长期系统的研究，在国际上首次报告了使用4年西罗莫司疗效和安全性以及西罗莫司降低LAM患者气胸复发风险80%的研究结果。这两项研究以及此项“西罗莫司降低死亡风险85%”的研究均入选美国LAM基金会评选的“对LAM患者最重要的研究文献”，具有重要的临床意义。中国数据对全球的LAM研究有极大的推动作用，并使全球LAM患者受益，LAM患者的生活状态得到重要改善，生活质量有所提高，气胸复发风险极大改善，死亡风险大幅下降。
中国罕见病资源丰富，徐凯峰教授团队在过去20年，对极罕见病LAM开展了长期的跟踪观察，建立了全球最大的单中心LAM临床队列，也是使用西罗莫司病例数最多的单中心。对揭示LAM的自然病程以及西罗莫司的干预作用均有重要的贡献。同时，团队对VEGF-D的诊断学研究被国际LAM指南采纳，为VEGF-D纳入诊断学标准起到重要支撑作用。徐凯峰教授在北京协和医院建立了LAM和结节性硬化症的多学科团队，在全国建立了LAM及呼吸罕见病的诊疗协作网。开展全国呼吸罕见病注册登记研究。从LAM研究开始，发展到弥漫性囊性肺疾病的相关疾病的研究，推动了呼吸罕见病的发展。
徐凯峰教授团队合影
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