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免疫性血小板减少症（ITP）是最常见的自身免疫性出血性疾病，以血小板破坏加速和生成受损为特征[1]。难治性ITP是指多种治疗（包括血小板生成素受体激动剂和利妥昔单抗）失败和/或脾切除术后无效或复发的患者。此类患者对现有的疗法反应有限，常面临严重的出血风险，生活质量严重下降，死亡率增加，迫切需要新的治疗方法来解决这一困境[2]。脐带来源间充质干细胞（UC-MSCs）具有低免疫原性和较强的免疫调节作用，有可能为多种自身免疫性疾病的治疗提供新的可能[3]。
2024年4月23日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病学研究所）张磊/杨仁池团队在《Signal Transduction and Targeted Therapy》（IF=39.3）在线发布了题为“Efficacy and Safety of Human Umbilical Cord-Derived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Refractory Immune Thrombocytopenia: A Prospective, Single Arm, Phase I Trial”的文章，在国际上首次前瞻性地评估了UC-MSCs治疗难治性ITP的疗效和安全性，为难治性ITP患者提供了一种极具应用前景的新型治疗选择。
该研究按照“3+3剂量递增”设计，前瞻性纳入了共18例ITP患者，以探讨UC-MSCs治疗难治性ITP的安全性和疗效。在剂量递增阶段共入组12例ITP患者，其依次入组至3个剂量组，每组UC-MSCs给药剂量分别为0.5×106细胞/kg（n=3）、1.0×106细胞/kg（n=3）和2.0×106细胞/kg（n=6），每周给药，连续给药4周；在随后的剂量扩展阶段共入组6例ITP患者，选择给药剂量为2.0×106细胞/kg，每周给药，连续给药4周。在整个给药和随访期间监测并记录不良事件、血小板计数和外周血免疫指标变化。结果显示，13例（13/18，72.2%）患者出现1种及以上不良事件，4例（4/18，22.2%）患者出现消化道出血、月经过多和急性心肌梗死，经常见不良事件评价标准（CTCAE）评级为3级。在剂量递增阶段和剂量扩展阶段，治疗有效率分别为41.7%（5/12）和50.0%（3/6），总有效率为44.4%（8/18）。另外，研究进一步评估了UC-MSCs治疗难治性ITP患者的免疫功能变化，探索了UC-MSCs治疗ITP的可能机制。结果表明，UC-MSCs治疗难治性ITP有效且安全性良好，为ITP患者的治疗提供了新的治疗方案。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊主任医师为通讯作者。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）陈云飞副主任医师、博士生徐艳梅、池颖助理研究员、孙婷主治医师和博士生高聿琛为共同第一作者。该项目获得了中国医学科学院医学与健康科技创新工程、国家重点研发计划、国家自然科学基金等的支持。
撰稿：孙婷 徐艳梅 陈云飞
编辑：李炳轩
校对：柴子越
审核：祁健伟 张磊
来源：血液病医院血液学研究所
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