汪鸿浩教授：MS的治疗可根据DMT药物进入中国临床的时间而分为2个阶段。自DMT药物进入中国临床以前，MS患者缓解期主要以β干扰素为主要治疗手段；自2018年特立氟胺进入中国，正式开启了中国MS的DMT规范化治疗。迄今为止，已有多款DMT药物落地中国临床实践，如芬戈莫德、西尼莫德、富马酸二甲酯等，为中国MS患者带来诸多DMT药物选择。

不同DMT药物作用原理有一定程度的差异。特立氟胺抑制外周T与B细胞增殖，具有抗炎和抗增殖特性；芬戈莫德与西尼莫德主要作用于S1P受体调节剂，主要影响CD4+、CD8+T细胞及B细胞，使之保留于次级淋巴组织，减少循环中淋巴细胞数量，阻止其募集至炎症位点，减少CNS炎性反应；富马酸二甲酯具有抗炎、抗氧化及神经保护作用，调节免疫细胞分化，对于育龄期女性具有一定优势；奥法妥木单抗特异性结合CD20 B细胞，导致B细胞裂解与耗竭。

除此之外，多种新型DMT药物正在研发中，期待未来能有更多药物满足MS患者的治疗需求。

王丽华教授：在MS中，神经元发生进行性脱髓鞘，导致动作电位沿脱髓鞘轴突的传播慢于有髓鞘轴突，出现神经功能缺损，最终导致步行功能障碍。

氨吡啶缓释片通过阻滞脱髓鞘后暴露的钾离子通道，减少钾离子外流，从而恢复动作电位在脱髓鞘区域的传导，并且氨吡啶可以透过血脑屏障直接作用于中枢，达到改善步行障碍的目的。

在疗效方面，氨吡啶缓释片主要通过改善患者的步行速度跟平衡能力，使用2周及以上可进行疗效评估，坚持使用可持续改善症状。在安全性方面，氨吡啶缓释片治疗的患者中大多数不良反应的严重程度为轻度至中度，耐受性良好，总体而言安全性可控。

汪鸿浩教授：研究表明，氨吡啶缓释片能够显著改善患者25英尺步行实验的行走速率。在临床研究与真实世界中，应用氨吡啶缓释片12个月可明显改善步行障碍评分，且不良反应发生频率及严重程度相对较低。

此外，视神经脊髓炎与MS同为神经免疫疾病，在病灶部位与步行功能障碍的发病机制上具有一定相似之处。未来，期待氨吡啶缓释片推进更多临床研究，探索更多适应症，为更多患者带来获益。

王丽华教授：在MS的诊断方面，基层医院医生对MS仍然认识不足，以致目前MS在我国的误诊情况时有发生，延误患者诊疗时机。因此，通过相关学术活动以及专业培训，提升MS在基层医务工作中的普及程度十分重要。

在MS的治疗药物方面，目前欧美应用于临床的DMT药物大约有20种，而我国目前可选择的疾病修饰治疗药物仅5-6种，如特立氟胺、富马酸二甲酯、西尼莫徳、芬戈莫徳、奥法妥木单抗等。我国自主研发的药物匮乏，并且这些进口药价格偏高，医保覆盖范围少、力度小，对于患者来说负担较重，药物可及性差，因此导致一部分患者不能坚持长期治疗。期待能有更多国产药物通过研究落地临床、进入国家医保，能使更多患者从治疗中获益。

金鹏飞教授：由于生理功能等各种问题，老年人是步行功能障碍的主要群体，除医疗机构外，还需要家庭看护、养老体系等全社会共同关注来改善老年人步行障碍现状，并构建健全的防治体系。

北京医院作为老年病特色医院，在老年医学方面有丰富经验，其老年服务建设包括硬件建设及软件建设两大方面。硬件方面可以从医院环境设施方面体现。本院门急诊均设立轮椅相关服务，且在出入口设立坡道方便老年患者出行。同时，在标志与提示方面，本院采用大号字体与图示标识方便老年患者辨认。软件方面，本院老年医学科经验丰富，对门诊及病房患者进行老年综合评估与干预，同时展开老年高风险因素相关研究等。

药学方面，本院设立专门窗口方便坐轮椅的老年人进行缴费、取药等操作；对于老年患者常用的慢性病药物允许3个月的处方量，减少老年患者往返医院次数；提供中药代煎及邮寄服务，方便老年患者用药；此外，在门急诊均设立志愿者相关的药学服务，对于住院患者的易跌倒药品进行标识，防止老年患者服药期间意外跌倒等。

通过这些方面的努力，能够为老年患者提供更优的医疗与药学服务。

金鹏飞教授：多种疾病均可能引起步行障碍，包括神经系统疾病如脑卒中、帕金森病等，除此之外，关节疾病、脊柱疾病、退行性疾病、下肢血管栓塞等疾病也可能引起步行功能障碍。

相较于其他疾病，MS等神经免疫疾病较为罕见，大众认知度并不高。对于罕见病的管理，国家给予了诸多特殊的政策支持，如2018年5月，由国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局等多部门联合发出了《第一批罕见病目录》，涵盖了脊髓性肌肉萎缩症和多发性硬化症等121种罕见病，2019年2月国家卫健委又制定印发了《罕见病诊疗指南（2019年版）》，同年3月1日起，我国对21个罕见病药品和4个原料药给予增值税优惠，近年来，国家也一直在加强罕见病用药保障。

以MS为例，多种DMT药物通过国家医保谈判进入医保目录，提高药物可及性，极大地降低患者负担。氨吡啶缓释片作为目前唯一获批用于改善MS合并步行障碍的药物，已在国内上市且进入医保目录，为这类患者带来切实获益，对于改善多发性硬化导致的步行障碍具有重要意义。对于药师而言，罕见病用药也应给予特别关注，积极指导罕见病药物在临床的安全、合理使用。

卢晓阳教授：多发性硬化导致的功能障碍一直是临床亟待突破的难题。氨吡啶缓释片在中国获批上市填补了这一领域的空白，实现了国内MS合并步行功能障碍对症治疗领域零的突破。

相关研究显示，氨吡啶缓释片能够显著改善患者步行功能，且可单独使用或与DMT联合应用进行病因及对症治疗，为患者带来获益。同时，氨吡啶缓释片在2021年通过国家医保谈判进入医保目录，极大提高了药物可及性。

然而，在多发性硬化的对症治疗领域仍有极大未满足的临床需求，期待能有更多药企在罕见病领域进一步创新突破，研发更多药物，服务于临床。

卢晓阳教授：基于“每一个小群体都不应该被放弃”的人文理念，国家采取了系列的措施维护罕见病患者的健康权益，提升罕见病患者的支持力度。国家卫健委成立了罕见病诊疗与保障专家委员会，其目的在于加强罕见病的管理，促进罕见病规范化治疗，保障罕见病用药的基本的需求，维护罕见病患者的基本权益。

在临床方面，通过建立畅通完善的协作机制，对罕见病患者进行集中整治和双向转诊，充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，提高我国罕见病诊疗、诊断的能力，逐步实现罕见病能够早发现早诊断、能治疗能管理的目标。

在药学方面，罕见病药物具有优先审评及审批政策，鼓励创新药物研发。目前国内上市的罕见病用药当中已有40余种纳入国家医保目录，极大提高了药物可及性。期待在DRG/DIP支付途径中能够将罕见病药物从中剔除，减轻临床用药的考核顾虑，打通罕见病用药的最后“一公里”。

江艳 教授

中国科学技术大学附属第一医院神经内科 副主任医师

安徽省医学会神经病学分会委员兼免疫学组副组长

安徽省医学会临床神经电生理学分会委员

金鹏飞 主任药师

北京医院药学部副主任

国家药典委员会委员

中国医药教育协会老年药学专委会主任委员

卢晓阳 主任药师

浙江大学医学院附属第一医院药事管理科主任

中国医院协会药事专业委员会副主任委员

中国药学会医院药学专业委员会委员

汪鸿浩  教授

广州市第一人民医院神经内科主任

 广东省神经病学会神经免疫学组副组长

中华医学会神经病学分会神经免疫学组委员

王丽华 教授

哈尔滨医科大学附属第二医院主任 

中国卒中专科联盟副主席

国家卫健委脑防委督导专家组组长

张艳林 副教授

苏州大学附属第二医院神经内科 主任医师

中国卒中学会免疫分会第一届委员会委员

江苏省医学会神经病学分会神经感染与免疫疾病学组副组长

（按姓氏拼音顺序排列）

Biogen-184004-CHN-09.2022

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