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【ASH 2024】吴德沛教授团队：VA联合改良BuCy预处理方案后行allo-HSCT治疗高危或R/R ALL安全性和有效性

2024-12-25作者：论坛报沐雨资讯

原创

2024年第66届美国血液学会年会(以下简称“ASH年会”)于2024年12月7日至10日在美国圣迭戈举行。当地时间12月7日，苏州大学附属第一医院吴德沛教授团队在第66届美国血液学年会（ASH 2024）发表口头报告，Xiaoqian Chen在大会分享了：VA联合改良BuCy预处理方案行异基因造血干细胞移植治疗高危或难治/复发急性淋巴细胞白血病的安全性和有效性。

背景

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是高危或难治/复发（r/r）急性淋巴细胞白血病（ALL）的唯一治愈性治疗选择。然而，移植后复发仍导致患者死亡的主要原因，其累积复发率（CIR）高达30%-50%。因此，预防复发对于改善高危或r/r ALL患者allo-HSCT的预后至关重要。清髓性预处理（MAC）可最大限度地减少残留的白血病细胞，以降低移植后的复发风险。维奈克拉联合阿扎胞苷（VA方案）已显示出对多种恶性血液肿瘤，特别是新诊断和高危ALL的协同抗肿瘤效应。此外，VA方案还能够破坏能量代谢并消除白血病干细胞。因此，本研究旨在评估VA方案联合改良BuCy预处理方案用于高危或r/r ALL患者进行allo-HSCT的安全性和有效性。

方法

2021年12月至2024年4月，共纳入了20例高危或r/r ALL患者。所有患者均接受为期7天的维奈克拉（第11-17天，200mg/d）和为期7天的阿扎胞苷（第11-17天，75mg/m²/d）治疗，联合改良BuCy预处理方案，包括第10天给予司莫司汀250mg/m²/d，第8-9天每12小时给予阿糖胞苷2g/m²，第5-7天每6小时给予白消安0.8mg/kg，以及第3-4天给予环磷酰胺1.8g/m²/d。对于同胞全相合和无关供体，第9天给予阿糖胞苷2g/m²/d。除同胞全相合供体外，第2-5天给予兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白2.5mg/kg/d。

结果

截至2024年4月，本研究共纳入了20例患者，中位年龄为30.5岁（范围：12-56岁）。所有患者均检测到高危细胞遗传学或分子学异常，如KMT2A重排、Ph样ALL、低二倍体以及睾丸白血病。ALL患者在移植前均达到形态学完全缓解，其中19例（95%）患者维实现小残留病灶（MRD）阴性。大多数患者（85%）接受了来自单倍体相合供体的移植。所有患者均实现了造血恢复，中性粒细胞绝对计数（ANC）植入的中位时间为12天（范围：9-13天），血小板（PLT）植入的中位时间为17天（范围：8-30天）。经过中位随访时间14.5个月（范围：2.6-31.1个月）的观察，1例患者在移植后9个月出现复发，另1例患者因严重败血症在移植后第222天死亡。

统计结果显示，1年总生存率（OS）为94.1%（95%置信区间[CI]，83.6%-100%）。1年无白血病生存率（LFS）为87.8%（95% CI，73.4%-100%）。1年CIR为6.7%（95% CI，6.7%-61.6%）。1年非复发死亡率（NRM）为5.9%（95% CI，0-17.4%）。30%的患者发生Ⅰ-Ⅱ级急性移植物抗宿主病（aGVHD），无Ⅲ、Ⅳ级aGVHD病例。3例患者观察到轻度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。

最常见的非血液学不良事件（AE）为Ⅰ-Ⅱ级胃肠道问题，其中腹泻影响了45%的患者，恶心影响了30%的患者。未观察到更高级别的AE或肝静脉闭塞病（VOD）。至随访期末，巨细胞病毒（CMV）和EB病毒（EBV）再激活的发生率分别为25%（20例中5例）和40%（20例中8例）。

本研究表明，VA方案联合改良BuCy预处理方案在高危或难治/复发ALL患者中表现出良好的耐受性，可显著降低复发率并延长长期生存率。

（侯良宇摘译）

来源：中国医学论坛报今日血液

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