偏头痛具有高患病率、高失能性、高疾病负担的特点，是全球排名第2位的失能性疾病。中国偏头痛年患病率约为9.3%，全国有约1.32亿患者。本研究是中国自2008年以来最大规模的偏头痛急性期治疗RCT研究，旨在观察CGRP小分子受体拮抗剂在偏头痛急性治疗中的疗效和安全性。

解放军总医院第一医学中心神经内科医学部于生元教授团队领衔，联合中韩两国86家医疗机构共同开展的国际多中心、随机、对照、双盲临床试验BHV3000-310研究结果在《The Lancet Neurology》期刊上发表（影响因子：48）。

该研究结果显示，小分子降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂瑞美吉泮（rimegepant）用于治疗偏头痛急性发作，可显著增加服药后2小时消除疼痛和偏头痛最困扰的相关症状（MBS）患者比例，并促进功能障碍恢复，起效迅速疗效持久。此研究首次在亚洲人群观察小分子CGRP受体拮抗剂对偏头痛急性期治疗的疗效，也是中国自2008年以来规模最大的偏头痛急性期治疗的RCT研究。

该研究重点围绕目前针对偏头痛靶点CGRP研发的小分子受体拮抗剂口崩片（ODT）——瑞美吉泮，观察其急性期治疗偏头痛的疗效及安全性。1431 名参与者被随机分配，1340 名参与者被纳入 mITT 分析（瑞美吉泮组 666 人，安慰剂组 674 人）。

主要终点方面，单次口服瑞美吉泮75mg ODT 2小时后疼痛消除患者比例为20%，服药后2小时MBS（恶心、呕吐、畏光、畏声）消除的患者比例为50%，均显著高于安慰剂（分别为11%，36%，P<0.0001）；关键次要终点方面，无论是服药后2小时疼痛缓解的患者比例、服药后2小时功能障碍恢复正常的患者比例、服药24小时内使用挽救药物的患者比例，还是服药后2-24小时持续无痛患者比例及服药后2-48小时持续无痛的患者比例，瑞美吉泮在全部5项关键次要终点指标均显示出较安慰剂的显著性优势。最常见（≥1%）的不良反应是蛋白尿（瑞美吉泮组 668 人中有 8 人[1%]，安慰剂组 674 人中有 7 人[1%]）、恶心（668 人中有 7 人[1%]，674 人中有 18 人[3%]）和尿路感染（668 人中有 5 人[1%]，674 人中有 8 人[1%]）。没有发生与瑞美吉泮相关的严重不良事件。

偏头痛是常见的神经系统疾病，是原发性头痛的一种。可表现为反复发作、持续性、一侧或双侧的搏动性、中至重度头痛，症状可持续4-72小时，日常体力活动可以加重头痛；除了疼痛之外，偏头痛的另一组特征性症状被称为“最困扰的症状 （MBS）”，常被报告为恶心、呕吐、畏光、畏声等，这些症状给患者在发作期间带来最沉重的负担。

偏头痛作为全球范围内第二大失能性疾病，严重影响患者生活质量，给社会带来巨大的疾病负担。目前，中国偏头痛急性治疗药物可选择的种类少，且现有药物的疗效和安全性欠佳。因此，在国内偏头痛治疗领域存在着大量未满足的临床需求。

CGRP受体拮抗剂代表了近几十年来偏头痛治疗领域的第一个真正的创新性疗法，它们是唯一特异性针对在偏头痛中发挥关键作用的三叉神经血管系统的药物。推进以CGRP受体拮抗剂为代表的偏头痛创新疗法对于减轻偏头痛患者和社会的巨大负担尤为重要。

本研究数据表明：瑞美吉泮对于偏头痛急性治疗疗效显著，且具有起效快、疗效持续、疗效一致的优势，能迅速且持久地恢复患者功能，减少重复用药和挽救用药的需求，耐受性和安全性良好。本研究作为关键注册研究用于在中国申请新药上市，并于2024年1月23日获得国家药品监督管理局批准，用于成人有或无先兆偏头痛的急性治疗。这一获批将惠及我国偏头痛患者，有望提高患者生活质量，极大减轻社会负担和经济损失。