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罕见病药物因患者群体小众、疾病进展复杂，其价值评判、医保准入以及慢病化时代的药学全程管理，一直是行业热议焦点。北京大学第一医院药剂科主任周颖教授围绕药物综合价值评估、医保差异化准入、罕见病慢病化药学服务三大维度，剖析当前实践中的痛点与解决思路。
周颖 教授
北京大学第一医院
Q1：评估罕见病创新药价值，除临床疗效、安全性外，还应纳入哪些患者与社会层面获益？
有效性和安全性是药物治疗的基础，但仅以此作为评判标准，会低估罕见病药物真实价值。 在患者层面，要重视传统体系难以量化的“无形价值”。一是释放家庭照护负担：药物帮助患者获得部分生活自理、就学能力，可解放全职照护的家庭劳动力，使其回归社会。二是生命尊严与生命质量的深度改良。传统评价多依靠质量调整生命年，但是对进行性罕见病，患者从卧床到自主进食、从持续呼吸机支持到可短时脱机这类功能飞跃，带来的生存获益，无法被量表分数简单衡量。
社会层面，罕见病药品具备准公共品属性，获益辐射整个社会。除家属劳动力回归外，药物可保留患者就学、工作、创造社会财富的能力，这部分生产力回流，应当纳入成本 效益分析作为社会回馈项。疗效与安全性是准入的基础入场券；而患者照护解放、社会生产力回流等间接效益，可作为价格动态调整的依据，需要探索适配罕见病的多准则决策分析框架。
我院构建“预约-诊疗-随访”一体化闭环管理模式，让临床药师成为全程管理的连接器，主要依托四大关键举措开展工作。 第一，搭建医药联合门诊，药师联合医师、护士、社工，开展用药管理、患者教育、方案优化，参与功能评估，深度嵌入一线诊疗。 第二，承担多学科协调角色，针对跨系统复杂病情，协调院内专家开展会诊，减少患者就医成本，通过长周期预约降低失访率。 第三，开设专属罕见病药学门诊，面向新药使用者、不良反应高风险、紧急进口药的患者独立随访，直至用药风险解除。 第四，参与制定《罕见病超说明书用药专家共识》，把本土临床实践转化为行业规范，为临床、监管、研发提供参考。 这套体系落地，离不开患者及家属理解与配合，推动全社会看见临床药师在罕见病诊疗中的价值，同样十分关键。
罕见病药物价值不能局限于临床试验硬指标，要看见患者个体、家庭及社会的综合获益。医保差异化评审需要把握好需求与基金可持续之间的平衡。进入慢病时代，临床药师深度参与的全流程药学服务，是实现罕见病长期安全治疗的重要抓手，三者协同，才能让罕见病治疗走得更稳。
为响应国家全面推开公立医院综合改革的总体要求，落实国务院办公厅印发的《关于推动公立医院高质量发展的意见》精神，中国医学论坛报社发起“灯塔计划——公立医院管理水平提升行动”。“灯塔计划”以政策为导向，聚焦医院管理及学科发展，围绕医改热点政策、管理运营热点话题，结合临床医学、药学学科建设的焦点、难点，打造医院管理者与学科带头人双向联动机制，传经验，促交流，实现专科服务能力与医疗管理能力双提升，助力公立医院高质量发展。
END
审阅丨北京大学第一医院 周颖
整理丨中国医学论坛报社 陶苒
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