药物上市后临床研究是药物研发机构、医学研究者及临床医生最为关注的话题之一，这是因为所有药物的上市必须要经过严密的临床研究过程，我们称之为由申办方发起的临床研究。而只有在Ⅰ到Ⅲ期临床试验中获得较好结果的药物才能获批上市，并最终应用于临床。但受限于入组患者例数与严格的入排标准，上市前临床研究往往不能完全反映真实世界中的患者情况，一些较为少见或发病情况更为复杂的人群多被排除在上市前研究以外。少则二三百例，多则四五百例入组患者的药物Ⅲ期临床试验，与我国年发病例数百万的庞大肿瘤人群相比微乎其微。因此，在少数患者群体中证明药物的有效性与安全性，仅仅是对该问题的初步回答。那么如何解决这类问题？李进教授认为，应留待上市后临床研究回答。

药物上市后的临床研究分为两种，国家药监局规定的Ⅳ期临床试验和研究者自主发起的临床研究（IIT）。Ⅳ期临床试验的入组人群可能会进一步扩大至2000~3000例，方案设计与申办方发起的临床研究基本类似，但入组标准会相对宽松，研究者可依据实际情况适当豁免部分不满足入组要求的患者，给予他们接受治疗的机会。另一种扩大入组人群的IIT，是临床医生基于专业所长与兴趣所在自主开展的临床研究。如在为超适应证患者尝试性用药时，发现药物方案获得了可观的治疗效果，临床医生便可能针对该类人群自主发起IIT，纳入几十例左右的少量患者，探讨更大范围的用药疗效与安全性数据。而无论是国家药监局规定的Ⅳ期临床试验还是IIT，均是对药物上市前注册研究的有力补充。

事实上，药物上市后临床研究不仅仅是对药物有效性与安全性信息的补充，同时也肩负着在真实世界中扩大药物适应证、探索新治疗方案的重任。在此过程中，制药企业的专业医学团队将发挥举足轻重的作用。

医学团队与临床研究者合作，收集基于临床一线的实际治疗信息与需求，并对有效信息进行专业权衡，判断相关问题是否值得展开深入探索。以西妥昔单抗为例，其既往仅被推荐用于肠癌的二三线治疗，尚缺少一线应用证据。而我国研究者通过长期临床用药实践，发现西妥昔单抗联合FOLFOX一线治疗肠癌或可获得优于既往方案的疗效，在经过医学团队的分析与调研后，默克公司最终同意并积极支持了此项IIT的开展，而由南京金陵医院秦叔逵教授与李进教授共同牵头开展的TAILOR研究，即西妥昔单抗联合FOLFOX 4化疗与单用FOLFOX 4化疗一线治疗RAS 野生型转移性结直肠癌（mCRC）患者的前瞻性、开放标签、随机对照、多中心Ⅲ期临床研究也成功将西妥昔单抗联合FOLFOX方案推进了晚期肠癌的一线标准治疗的推荐之列。这说明了，上市后临床研究不仅仅是对上市前研究的信息补充，同时也涉及探索新适应证和新联合方案等目标。而医药公司医学团队的学术水平、与临床医生的沟通能力、调研评估能力和所能提供的资源，将为开展上市后临床试验的研究者提供宝贵支持。

一般情况下，医药公司不能直接支持研究者开展药物上市后的临床研究。此时医药公司可在医学团队的充分调研下，通过正规途径支持试验的进行；另外，对于一些相对小型的上市后临床研究，还可通过具备资质的相关学会或社会团体获得资金与技术支持，如CSCO、CSCO基金会和东方临床肿瘤中心等。

目前由医药公司提供资金支持，通过学会与医学研究者进行直接沟通，所共同发起的上市后临床研究较为多见。以往医药公司与研究者直接对接的上市后临床研究暴露了明显问题，即不仅挑战了医学研究的规范与合规性，同时还引发了业内对其研究目的的质疑与误解。但经过近些年的学习与发展，我国药物上市后的临床研究也正逐渐走向合规、合法、科学、规范的道路。

那么，通过CSCO基金会、CSCO或东方临床肿瘤中心等学会团体来开展药物上市后临床研究无疑是一种更好的方式，也是我们主张的方式。在过去十几年中，CSCO基金会在秦叔逵教授与马军教授的带领下已在国内成功树立了中国临床研究的标杆。而在李进教授接棒以后，CSCO基金会也将进一步发挥其积极推进国内临床研究规范化发展的带头作用。据李进教授介绍，仅2020年，CSCO基金会就设立了约7000万~8000万左右的资金，专款支持中国上市后临床研究。当医药公司的赞助款项到位以后，CSCO基金会将发布基金公告，通过限定瘤种与特点靶点等为研究者提供命题研究，研究者各抒己见，提出自己的设计方案，后续通过专家评审，将兼具科学性、可行性与先进性的优选方案筛选出来，为其提供资金与技术支持。

未来，CSCO基金会、临床研究者与医药公司将进行更紧密的合作，在扩展药物适应证、探索联合用药方案等方面获得更多突破，从而达到服务患者，推动社会进步与中国抗肿瘤事业发展的目标，这是我们的共同愿景！