2026年2月，我国自主研发的TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往接受过内分泌治疗且在晚期疾病阶段接受过至少一线化疗的不可切除或转移性的激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2(HER2)阴性(IHC0、IHC1+或IHC2+/ISH-)乳腺癌成人患者。该获批标志着对于此类后线治疗选择匮乏的患者群体，迎来了关键性的治疗突破。

值此里程碑时刻，我们特别邀请OptiTROP-Breast02研究PI、中国医学科学院肿瘤医院樊英教授，深入解读其获批所依据的高级别循证证据，回溯其在三阴性乳腺癌（TNBC）领域已奠定的坚实疗效基础，并从分子机制层面剖析其卓越临床表现背后的创新结构逻辑，以期全面阐释芦康沙妥珠单抗如何凭借其独特的科学价值与临床优势，为晚期乳腺癌的治疗格局注入新的核心动力。

芦康沙妥珠单抗在HR+/HER2-晚期乳腺癌领域成功获批，其核心依据源于针对中国人群开展的关键III期临床研究OptiTROP-Breast02所提供的高级别循证证据。该项研究是一项多中心、随机、开放标签的III期临床试验，旨在头对头比较芦康沙妥珠单抗与研究者选择的化疗方案，在经治的不可切除局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌患者中的疗效与安全性。

研究结果确证了芦康沙妥珠单抗带来的显著临床获益。在主要终点无进展生存期（PFS）方面，芦康沙妥珠单抗展现出显著优势：其中位PFS达到8.3个月，较化疗组（4.1个月）延长一倍以上，并将疾病进展或死亡风险显著降低了65%（HR=0.35）。亚组分析进一步显示，无论患者的HER2表达状态如何，其PFS获益保持一致，这证明了该药物疗效的广泛性与稳健性，降低了因肿瘤异质性导致的疗效不确定性。尽管总生存期（OS）数据尚未完全成熟，但早期分析已显示出令人鼓舞的生存改善趋势（HR=0.33），为其潜在的长期生存获益奠定了积极基调。在诱导肿瘤缓解方面，芦康沙妥珠单抗组的客观缓解率（ORR）达到41.5%，显著优于化疗组的24.1%，提示该药物能够驱动更深度的肿瘤消退，有望为患者带来症状与生活质量的实质性改善。

良好的安全性是保障患者长期治疗与生活质量的基石。OptiTROP-Breast02研究显示，芦康沙妥珠单抗整体耐受性良好，其安全性特征可控且临床管理路径成熟。最常见的治疗相关不良事件为血液学毒性，此类毒性在肿瘤临床中已具备完善的监测与支持治疗策略。尤为关键的是，芦康沙妥珠单抗展现出优化的安全性特征：其≥3级腹泻的发生率极低（仅1.0%），任何级别的肺炎/间质性肺病发生率也仅为1.5%，且均为1~2级。这一有利的安全性谱显著降低了对特定严重毒副反应的顾虑，为药物在真实世界中的长期、规范应用提供了重要保障，从而确保其疗效优势能够最大程度地转化为患者的净获益。

从药物研发者的视角审视，芦康沙妥珠单抗在HR+/HER2-乳腺癌领域的获批，其深层意义在于完成了一次从靶点验证到临床解决方案的成功闭环。这不仅是增加了一个药物，更是证实了针对TROP2这一靶点的差异化设计，能够精准破解CDK4/6抑制剂耐药后的临床困境，将基础研究的洞察转化为切实的生存获益，标志着我国在实体瘤ADC自主研发的精准性与成熟度上达到了新的高度。

本次成功进一步强化了ADC平台技术的战略价值，示范了其向最大乳腺癌患者群体拓展的巨大潜力。该药物所建立的从分子设计到临床验证的完整证据链，不仅为治疗指南提供了关键更新依据，也为未来探索更具挑战性的适应证与联合策略奠定了坚实的研发范本，推动了整个领域向更深、更广的维度发展。

芦康沙妥珠单抗在HR+/HER2-领域的突破性进展，其价值体系的构建根植于其在TNBC这一治疗选择极为有限的领域中所奠定的卓越成就与实践验证。

这一基石由关键III期临床研究OptiTROP-Breast01的确证性数据所构筑。该研究针对既往接受过至少2线标准化疗（包括至少一种用于转移性阶段的治疗）的局部晚期、复发或转移性TNBC患者展开。研究结果显示，与化疗相比，芦康沙妥珠单抗将患者的中位PFS从2.5个月显著延长至6.7个月（HR 0.32，95% CI：0.24-0.44，P<0.00001），并将死亡风险降低了47%（HR 0.53，95%CI：0.36-0.78，P=0.0005）；ORR从化疗组的12.0%提升至45.4%。尤为重要的是，无论患者的年龄、既往治疗线数、是否伴有内脏转移、既往是否接受过PD-(L)1抑制剂治疗以及TROP2表达水平如何，芦康沙妥珠单抗均展现出普遍且一致的获益趋势。药物的安全性特征亦以临床可预测及管理的血液学毒性为主，治疗相关不良事件导致的永久停药率极低（1.5%）。

基于明确的生存获益与良好的风险效益比，芦康沙妥珠单抗已获得《CSCO乳腺癌诊疗指南（2025版）》《2025年CBCS&CSOBO乳腺癌诊治指南与规范精要本》和《中国晚期乳腺癌规范诊疗指南（2024版）》等多个权威指南推荐，并成功纳入《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》。

医保准入具有多重战略意义：它显著提升了创新疗法的可及性与公平性，使更广泛的TNBC患者能够及时获得有效治疗，将科学进展切实转化为普惠性的健康福祉；同时，TNBC适应证在临床中的广泛应用，为HR+/HER2-新适应证的迅速落地积累了不可或缺的本土实践经验。医疗体系通过前期应用，已对该药物的全程管理，包括处方规范、药学配置、不良反应监测与处理流程建立了成熟体系，这使得新适应证得以在获批后更高效、更平稳地整合进入全国诊疗路径，从而确保其临床价值能够快速、规范地惠及目标患者群体。

芦康沙妥珠单抗在TNBC领域确立的治疗地位与医保覆盖，与其在HR+/HER2-领域的新近获批，共同构建了相互印证、协同深化的“双域拓展”战略格局。前者证明了其在攻克“治疗荒漠”中的核心武器地位，后者则展现了其突破“耐药困局”的强大潜力。这种跨越不同乳腺癌亚型的持续成功，不仅深刻印证了该药物自身的广泛临床价值，更折射出一种基于高级别循证证据、系统化解决未满足需求的成熟药物研发与转化路径。

芦康沙妥珠单抗在HR+/HER2-与TNBC两大领域展现出的“高效低毒”特性，其根源深植于其精妙的分子设计之中。

首先，该药物采用具有高亲和力与靶向特异性的人源化抗TROP2单抗（Sacituzumab），可精准识别并锚定肿瘤细胞，为后续载荷的有效递送奠定了靶向基础。其次，其所采用优化的CL2A连接子实现了与抗体端的不可逆偶联，同时保持毒素端的可裂解性，并具备胞外pH敏感裂解与细胞内酶解的双重释放机制。这一设计不仅增强了药物的整体稳定性，也确保了载荷在肿瘤部位的高效释放。第三，其有效载荷新型拓扑异构酶I抑制剂T030通过引入甲基砜修饰结构，提升了与连接子的结合稳定性。芦康沙妥珠单抗的药物抗体比（DAR）平均高达7.4，显著增强了其肿瘤杀伤潜能。这种基于深刻生物学理解与先进技术的整合性设计，构成了芦康沙妥珠单抗卓越临床表现的分子基础，是“中国智造”在生物医药高技术层面的集中体现。

展望未来，征程未有穷期。芦康沙妥珠单抗在更前线治疗、新辅助/辅助治疗场景中的应用潜力，以及其在其他实体瘤中的研究，正在逐步展开更为宏伟的临床研究图景。这一切科学探索与临床实践的终极指向，始终在于切实改善患者的长期生存与生活质量。我们期待，在精准医学理念的持续引领下，更多晚期乳腺癌患者能够凭借这些不断进步的医学成果，迎来更长、更有质量的生存期许，这既是现代肿瘤学发展的根本使命，也是生命在面对疾病时展现坚韧力量的深刻见证。