壹生资讯-革命性的变化？首个肥厚型心肌病新药获FDA批准！

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2022-06-13作者：论坛报沐雨资讯

心肌病非原创

近日，首个选择性心肌肌球蛋白抑制剂mavacamten，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准治疗NYHA心功能Ⅱ ~ Ⅲ级的症状性梗阻性肥厚型心肌病，以改善心功能和症状。

美国印第安纳大学医学院Maya E. Guglin在新闻发布会上称，mavacamten可谓使得梗阻性肥厚型心肌病治疗发生了“几乎革命性的变化”。

mavacamten获批主要依据EXPLORER-HCM和EXPLORER-LTE试验的数据。

EXPLORER-HCM 试验显示，使用mavacamten治疗超过 30 周可显著改善运动能力、左心室流出道阻塞、NYHA心功能分级和健康状况。

在随机、盲法EXPLORER-LTE研究中，初始 30 周治疗阶段结束时的安全性和有效性结果，在平均持续治疗约 62 周患者中仍得到维持。

使用mavacamten要注意黑框警告，提示潜存的心衰风险。

建议mavacamten 在治疗前和治疗期间均需要应用超声心动图评估左心室射血分数。

不建议在左心室射血分数低于55%的患者中启动mavacamten 治疗，此外，如果患者在治疗过程中出现心力衰竭整张或临床状况恶化，则应中断治疗。

来源：Medscape网站

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