【儒亮时评】天价救命药，往往指孤儿药。天价救命药，降价+进医保，大惊喜也！但这远不是尽头，面对孤儿药，面对救命药，如何激励企业更多研制、社会更多的捐助、国家更多的关爱，等等，更需制度建设。推进制度建设，让这些“更多”变得简单，如雪中送炭，珍贵啊！

来源：健康时报    时间：2021-12-04

（人民日报健康客户端 邱越）12月3日上午9点左右，身患SMA罕见病（脊髓性肌肉萎缩症）的石头正在奶奶的辅助下，在山东省济南市一家康复医院进行着康复训练。就在这时，石头奶奶的手机响了。

“妈，国家宣布了，石头的药进医保了。”

“真的吗？”石头奶奶声音颤抖地说出这三个字后，电话里是长长的沉默，双方无人说话也无人挂机。

3日上午，国家医疗保障局召开新闻发布会公布2021年国家医保药品目录调整结果，被称为“天价药”的SMA治疗药物诺西那生钠注射液成功进入目录。

“从70万一针到现在的3万多一针，医保还能报销一大部分。很多病友和家属得知这一消息时直接泪奔了。我也曾经无数次幻想过这一天，本以为会大哭一场，没想到这一天到来了我却激动到语塞。现在我只想说，感谢国家、感谢为罕见病患者奔走疾呼的专家、学者、公益人士和热心网友，是因为他们，像石头这样的孩子才有机会重获新生。”采访中，石头的父亲马恒祥反复要求一定要着重地表达他的谢意。

确诊：孩子可能活不过2岁

马恒祥告诉记者，很多小宝宝6个月大时已经能自己稳稳坐着了，可石头到8个月仍然像没有骨头一样，一坐就歪，两条腿也完全不能动，只有脚丫能轻微晃动。石头所患的SMA即脊髓性肌萎缩症，是一种因基因异常导致的罕见病，这种病的患者全身的肌肉会陷于无力和萎缩，各种运动功能会逐渐丧失，直到最后不能呼吸。

回想2018年石头确诊SMA的那一天，马恒祥至今历历在目，“下午还秋高气爽的，晚上就电闪雷鸣了，就在这一天，医生告诉我，石头可能活不过2岁。”

遭遇打击的石头一家从未向命运低头。由于当时SMA特效药尚未在国内上市，治疗只能以康复训练为主，石头每天上午9：00-10：00以及下午3:00-4:30的康复训练雷打不动。

抓杆儿、站墙根儿、蹲起、扔球球……这一系列复健动作4岁的石头做起来虽然并不容易，但流程已经谙熟于心。

“康复训练是我对石头唯一称得上严格的一件事，每天必须保质保量完成，不能偷懒，否则就要被‘打屁屁’。石头也很懂事，将近3年了，每天都在坚持。”马恒祥说。

转机：70万一针的特效药上市

2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，成为了中国首个能治疗SMA的药物。而最初高达69.97万一针的报价，让患者和家属刚被点燃的希望瞬间又熄灭了。

“我们有一个山东SMA患者的交流群，当时得知药品上市的消息时，群里一下子就沸腾了，可当大家看到价格后，又瞬间沉默了。”马恒祥告诉记者，患者在接受诺西那生钠注射液治疗时，前2个月要打4针，之后每120天打一针，且需要终身用药。这意味着，在治疗的第一年患者就需要注射6针，往后是每年3针。在有慈善赠药的情况下，平均年化费用约110万。“对绝大多数家庭来说，这个天价药费我们攒足了劲儿，踮高了脚也够不着，有药，也用不起。”

2021年，幸运第一次眷顾了石头。今年年初，诺西那生钠注射液报价调整，药费降至了55万一针。再加上企业慈善赠药，石头获得了55万注射6针的机会。

“我们拿出了家里全部的积蓄，爷爷奶奶又支援了一部分，我单位的领导和同事捐助了一部分，抖音上关心石头的爱心网友又资助了一部分，但仍然不够，我们又借了商贷，终于把这55万凑齐了。”马恒祥掰着指头一条一条数着自己的“外债”。

5月8日，三岁半的石头在注射完第四针诺西那生钠注射液后，身体机能有了明显的进步——石头可以靠在沙发上站起来了，这在以前是从未发生过的。

马恒祥用手机全程记录了石头这次“里程碑”式的站立：石头妈妈双手环绕在石头身边，生怕他跌倒，而石头却安慰妈妈说：“没事，我用脚丫撑着呢。”

重生：天价药进医保！药价或降至3万多一针

“请问这是你们确认的最终报价吗？请确认。”

“是的。”

“好的，成交。”

12月3日，央视新闻披露了今年医保谈判中，国家医保局谈判代表和企业代表双方围绕诺西那生钠注射液的8轮报价，随着国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮的一声“成交”，诺西那生钠注射液的价格最终定格在33000左右（具体金额暂未公开披露）。

不到4岁的石头并不懂医保谈判对他而言意味着什么，甚至还不太明白自己的身体与其他孩子有什么不一样。但马恒祥感到，石头最近似乎突然长大了，“可能药物的帮助给了他信心，他开始对站立、对未来有了期待。”

面对每天陪自己康复、照顾自己的奶奶，石头暖心地说出了最甜的告白：“奶奶，等我以后有力气了，我一定帮你把家务全部做完。”