循证突破

INDIGO研究奠定靶向治疗基石地位

从作用机制来看，伏昔尼布通过抑制突变型IDH酶的活性，降低致癌代谢物2-HG的水平，从源头干预肿瘤的异常代谢和表观遗传紊乱，引导肿瘤细胞重新走向分化。在INDIGO研究中，伏昔尼布组的肿瘤体积表现为持续而缓慢的缩小，而安慰剂组则呈现持续增长态势。2026年ASCO年会公布的最新长期随访数据显示，中位随访41.6个月时，伏昔尼布组的中位无进展生存期达到44.1个月，而安慰剂组仅为11.4个月。更为关键的是，至下一次干预时间在伏昔尼布组尚未达到；在中位随访48个月时，仍有约四分之三的患者未接受后续放化疗或再次手术，这一数据揭示了靶向治疗在延缓疾病进程方面的独特价值。

刘艳辉教授发言

症状控制层面，癫痫是IDH突变胶质瘤患者最常见的临床症状之一，严重影响患者生活质量。INDIGO研究的探索性分析显示，伏昔尼布组患者的癫痫发作频率较安慰剂组显著降低，其中少突胶质细胞瘤患者的获益尤为突出。这一获益对于正值青壮年的患者群体具有特殊意义。安全性方面，伏昔尼布整体耐受性良好，长期用药的安全性特征可控。长期随访未观察到新的安全信号，也未见累积性肝毒性证据。健康相关生活质量方面，伏昔尼布组患者的癌症治疗功能评估量表-脑肿瘤模块（FACT-Br）评分在治疗期间维持稳定，与安慰剂组无显著差异，神经认知功能亦未受到负面影响。

INDIGO研究填补了IDH突变型2级胶质瘤术后管理的“空白地带”。在传统观察等待和早期放化疗之间，靶向治疗提供了一条能够安全推迟放化疗启动的新路径，为患者争取更长的高质量无疾病进展窗口期。国内首部《星形细胞瘤与少突胶质细胞瘤（IDH突变型胶质瘤）诊疗及全程管理专家共识》已将IDH抑制剂作为基石性靶向治疗策略，A级推荐IDH抑制剂（首选伏昔尼布）用于2级患者术后治疗及复发进展的治疗。其次，伏昔尼布的应用进一步强化了分子检测在诊疗流程中的核心地位。IDH突变状态是IDH突变胶质瘤分型的首要依据，而伏昔尼布的适用人群明确限定为携带IDH1和/或IDH2突变的患者，因此，规范化的IDH检测成为精准治疗不可或缺的前提。此外，这一方案促使临床重新审视IDH突变胶质瘤的治疗目标。对于好发于青壮年、生存期较长的患者群体，治疗的目的不仅是延长生存时间，更在于维持认知功能、保留社会角色、实现有质量的长期生存。伏昔尼布所代表的“疾病修饰”策略，对于推动IDH突变胶质瘤从单纯的疾病控制走向系统化的全程管理，具有重要的启示意义。