200
评论
查看更多
密码过期或已经不安全，请修改密码
修改密码
壹生身份认证协议书
同意
拒绝
同意
拒绝
同意
不同意并跳过
全新机制靶向药不断进入罕见病领域，但新药院内规范化使用、小样本条件下证据短板、高值药物支付压力仍是现实阻碍。北京大学第一医院药剂科主任周颖教授从药事流程建设、证据体系搭建、支付机制创新角度，探讨如何打通罕见病新药从临床应用到患者可及的关键环节。
周颖 教授
北京大学第一医院
Q3：全新机制罕见病靶向药上市，医院药事层面应建立哪些流程实现规范化用药与监测随访？
药事管理不能只做政策“传声筒”，临床科室也不能当“甩手掌柜”。新药引进前，申请科室要完成两项前置工作：梳理靶点机制、临床研究、疗效安全性资料并汇总；科室核心组集体讨论形成内部共识。之后临床药学团队输出四份核心配套文件：
1.安全用药关键提示：跳出说明书，面向真实临床场景，明确特殊人群禁忌、药物相互作用、临床观察要点。
2.管理预案：预设不良事件的观察频率、上报路径，明确停药、减量再挑战的判定标准与决策主体。
3.精准用量计算：药库与药师周度联动，根据在治及拟启动治疗患者动态调整采购量，规避高价药断供与过期报废双重风险。
4.使用权限管理：实施专家白名单制度，新药处方仅限该领域具备丰富经验的指定专家，不允许接诊即可开具。
Ⅲ期小样本是罕见病药物先天短板，需要打造一套“立体证据包”。我们组建跨学科药学研究团队，整合多维度证据：利用基因组学、蛋白组学解析靶点，提供分子层面疗效佐证；借助类器官模型完成体外药敏测试；依靠群体药动学建模解决小样本外推难题，支持个体化给药；临床药师收集真实世界长期疗效、患者报告结局、生活质量改善数据，把零散临床观察转化结构化证据链，支撑医保谈判经济学模型。 完整立体的证据，能够帮助评审专家理解药物的完整价值，也是对罕见病患者用药的负责。
支付逻辑需要从“为药品买单”转向“为价值付费”，并配套风险共担机制。 第一，推行按疗效付费协议：医保/医院和药企签约，先支付基础费用；达到预设临床指标再支付剩余费用；治疗无效由企业承担主要成本，兼顾基金效益与企业创新动力。 第二，设立罕见病高值药品风险共济基金，对年度药费超阈值部分予以兜底，缓解地方医保、医院压力，破除临床上“不敢收、不愿开”的困境。 第三，强化商业保险补充作用：开发罕见病专属保险产品，覆盖目录外孤儿药、康复照护服务；部分药物先由商保覆盖，待真实世界证据积累后，再启动医保谈判。 所有支付创新，都需要药师深度参与的“MDT审方 用药监测 真实世界反馈”闭环作为管控兜底，保障医保资金真正用于有价值的治疗。
罕见病新药可及，院内规范化流程是安全使用的第一道关口；小样本局限下，需要构建多元化立体证据包弥补传统临床试验不足；同时要突破传统支付模式，探索价值导向的创新支付方案。院内管理、证据建设、支付改革环环相扣，多方协同才能推动高价值罕见病新药真正惠及患者。
为响应国家全面推开公立医院综合改革的总体要求，落实国务院办公厅印发的《关于推动公立医院高质量发展的意见》精神，中国医学论坛报社发起“灯塔计划——公立医院管理水平提升行动”。“灯塔计划”以政策为导向，聚焦医院管理及学科发展，围绕医改热点政策、管理运营热点话题，结合临床医学、药学学科建设的焦点、难点，打造医院管理者与学科带头人双向联动机制，传经验，促交流，实现专科服务能力与医疗管理能力双提升，助力公立医院高质量发展。
END
审阅丨北京大学第一医院 周颖
整理丨中国医学论坛报社 陶苒
查看更多
中国医学论坛报
壹生
今日肿瘤
今日循环
今日糖尿病
今日口腔
全科周刊
脱贫地区农副产品网络销售平台
助扶塬
京公网安备 11010202008182号
| 互联网新闻信息服务许可证编号：10120190017