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在第四届中国血液学科发展大会上，华中科技大学同济医学院附属协和医院院长胡豫教授接受本报记者采访，分享了我国血液系统疾病领域的突破性进展以及未来发展趋势，并为未来的临床科研工作指明方向。
胡豫 教授
近几年，我国基础和临床研究取得了很多令人瞩目的进展，如下几个令人印象深刻。
第一是CAR-T研究，我国自主研发的靶向白血病的CAR-T细胞治疗产品已经上市，成功地将一个产品开发为临床可用，这是里程碑式的进展。相信今后会有更多相关产品将陆续上市，中国血液科研领域已经进入新的以转化研究为重点的阶段。
第二，在淋巴瘤方面，上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授对淋巴瘤进行遗传学分层，根据分层和遗传学特点采用不同的药物和治疗方案，这种个体化、精准化的治疗正是临床所需。
第三，在骨髓瘤方面，新技术应用较快、较多。我国的CAR-T研究与美国并驾齐驱，甚至在一些方面我们有新的突破。2023年，我们进行的双靶点CS1-BCMA治疗复发难治性多发性骨髓瘤研究在1年生存率方面取得了良好的效果。
第四，在出凝血疾病方面，南方医科大学南方医院孙竞教授使用siRNA疗法降低体内抗凝血酶Ⅲ的水平，使A型血友病和B型血友病患者出血减少。这一探索很有意义，有望成为出凝血领域的重要进展。
胡豫 教授
血液学领域目前中心和医院有很多，但全国性统计数据相对较少。因此，一个重要发展方向是针对血液疾病的病种搭建数据平台，将各个中心的有效数据汇聚成大的数据，通过大数据分析找到适合中国人的个体化治疗方案。在这方面，上海交通大学医学院附属瑞金医院陈赛娟院士牵头的“白血病临床大数据”做出了很好的示范。
2024年，基因治疗很值得关注，CAR-T细胞治疗本身就是基因治疗。国外血友病相关的基因治疗产品已经进入临床。目前我们在与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）合作进行血友病基因治疗的Ⅱ期研究，开发出的产品将有望使血友病A和血友病B得到根治。目前尽管基因治疗还存在一些问题，但这一定是一个重要方向。
在血栓病方面，我们已开展了遗传性血栓形成的研究，基因编辑技术的动物试验已经取得成功，下一步就是考虑将其应用于人体。基因编辑技术在美国已被批准用于临床，我国在这方面要加大研究力度，这也是血液学未来的热点和方向之一。
此外，尽管CAR-T产品已经上市，但克服CAR-T治疗后的复发问题、探寻其在实体瘤的有效抗原靶点、改造抗体使其更具杀伤力、降低通用型CAR-T的成本等，皆是未来的研究重点。未来，在免疫治疗技术方面，也将不断有新的单克隆抗体，会带来治疗上的新进展。
胡豫 教授
首先，希望临床医生能够平衡基础和临床的关系，一味地做临床研究，对机制的理解就不深，而很多大的科研进展，都是在机制研究突破后才取得明显的成果。目前针对CAR-T相关产品可以做很多临床研究，但如果不从结构上改变其性能、不降低成本，其推广也将受到限制。因此，基础研究和临床研究不可偏废，二者要进行融合，才能出现更多的创新性成果。
其次，临床医生做研究要以问题为导向。如王建祥教授的研究，使一种产品能解决难治复发性急性白血病的治疗。未来，我们要针对临床存在的问题如CAR-T耐药和复发的问题等，提出解决方案，以临床问题为导向，才能不断获得进步，创新新技术、新方法、新原理。
最后是注重转化，中国现在已经到了转化研究最好的时间点，已经有人做了很好的榜样，践行“由实验室走向病床（From bench to bedside）”，打破界限，实现技术和临床的融合，产学研一体化融合发展，将有更多的好产品供临床解决患者的疑难问题。
胡豫 教授
华中科技大学同济医学院附属协和医院 院长
华中科技大学血液病学研究所 所长
中华医学会血液学分会候任主委（血栓与止血学组组长）
中华医学会内科学分会 副主委
中国医师协会血液科医师分会 副会长
中国病理生理学会实验血液学会副主委
国际血栓与止血学会教育委员会委员
湖北省医学会血液病分会主委
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