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成果名称：MDS和MDS继发AML患者G-DAC-Bucy和Bucy两种移植预处理方案比较：一项多中心随机3期试验
发表期刊：《柳叶刀·血液学》[Lancet Haematology，IF（2022）：24.7]
通讯作者：刘启发
第一作者：宣丽
主要作者单位：南方医科大学南方医院血液科
MDS是严重危害人类生命健康的重大疾病，异基因造血干细胞移植是治愈MDS的唯一方法，复发是移植失败的主要原因。复发与移植预处理强度密切相关，特别是高危MDS和MDS继发AML，对于这类患者，仍然缺乏最佳移植预处理方案。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性克隆性造血疾病，其特征为无效造血、血细胞减少和高风险向急性髓性白血病（AML）转化。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治愈MDS患者的唯一方法，复发是移植失败的主要原因。
除了移植时的预后分层和疾病状态外，复发与预处理方案的强度密切相关，特别是对于高危MDS和MDS继发AML患者。一些研究表明，对于高危MDS和MDS继发AML患者，与减低强度预处理相比，清髓性预处理的复发率较低，但非复发死亡率较高，使得两种预处理方案的总生存率相似。对于高危MDS和MDS继发AML患者，目前仍然缺乏最佳的移植预处理方案。
为进一步优化精准移植预处理体系，本研究团队发起了国际首个Ⅲ期开放、随机对照研究，比较两种清髓预处理方案对该人群的疗效和安全性。在2016年4月18日至2019年9月30日，本研究共纳入了297例患者，最终共202例患者符合标准、随机分组。
研究结果发现：粒细胞集落刺激因子联合地西他滨与白消安和环磷酰胺（G-DAC-BuCy）的新型移植预处理方案组的2年复发率为10.9%，白消安和环磷酰胺（BuCy）方案组为24.6%；G-DAC-BuCy 预处理方案组2年总生存为72.3%，BuCy预处理方案组为57.3%。
移植后100天内，G-DAC-BuCy预处理方案组和BuCy预处理方案组最常见的3-4级不良事件是感染[34例（34%）和32例（32%）]、急性移植物抗宿主病[30例（30%）和30例（30%）]和胃肠道毒性[28例（28%）和29例（29%）]。G-DAC-BuCy预处理方案组中11例（11%）患者和BuCy预处理方案组中13例（13%）患者死于不良事件。无治疗相关死亡。
本研究结果证实：对于接受allo-HSCT的高危MDS和MDS继发AML患者，G-DAC-BuCy较BuCy方案可降低复发、改善生存，且不增加非复发死亡率和不良事件。
骨髓增生异常综合征（MDS）是严重危害人类生命健康的重大疾病，其临床表现和治疗预后有很大异质性，其特征为无效造血、血细胞减少和高风险向急性髓性白血病（AML）转化。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治愈MDS的唯一方法，移植后复发和相关并发症是影响移植疗效的主要因素。疾病类型、疾病预后分层、不同治疗时机及预处理强度是影响血液肿瘤患者移植预后的重要因素，选择合适的预处理方案对于改善患者预后具有至关重要的作用。然而，对于高危MDS和MDS继发AML患者，目前仍然缺乏最佳的移植预处理方案。
为进一步优化精准移植预处理体系，该研究团队发起了国际首个比较两种清髓预处理方案对高危MDS和MDS继发AML人群的疗效和安全性的Ⅲ期RCT。研究发现粒细胞集落刺激因子联合地西他滨与白消安和环磷酰胺（G-DAC-BuCy）的新型移植预处理方案组的2年复发率为10.9%，白消安和环磷酰胺（BuCy）方案组为24.6%；G-DAC-BuCy 预处理方案组2年总生存为72.3%，BuCy预处理方案组为57.3%。研究结论：G-DAC-BuCy较 BuCy 方案可降低复发、改善生存，且不增加非复发死亡率和不良事件。
研究结果发表在Lancet Haematology（IF 24.7），被选为 2022 年美国血液学年会口头报告。Zhang X教授在同期Lancet Haematology对该研究进行评述，认为该研究为高危 MDS 和 MDS 继发 AML 患者移植预处理体系的优化提供了重要的理论与实践依据。
南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长；南方医院血液科学术带头人，教授、主任医师、博士生导师。中华医学会血液学分会副主任委员，中华医学会血液学分会感染学组组长，中国老年医学会血液学分会副会长，中国研究型医院学会细胞研究与治疗分会副主任委员，中国医师协会血液医师分会常委，广东省医学会血液学分会主任委员和细胞治疗学会副主任委员，广东省血液肿瘤首席专家。从事造血干细胞移植和恶性血液病诊治的基础及临床应用研究30余年，在白血病的分子发病机理、肿瘤免疫治疗、造血干细胞移植和免疫功能低下人群感染防治等领域做出较大成绩。曾先后主持3项国家重点研发计划，3项863计划，10项国家自然科学包括重大/重点项目和20余项省部级课题的研究。相关研究成果获国家科技进步奖二等奖1项、省部级科技成果一等奖3项和二等奖5项。在国内外核心期刊发表论文300余篇包括：Lancet Oncol/Haematol, JCO，PNAS, Blood 和Leukemia等SCI期刊200余篇。
南方医科大学南方医院血液内科副主任（主持工作），教授、副主任医师、博士生导师，主要从事造血干细胞移植与恶性血液病诊治相关基础与临床研究。在国内外核心期刊以第一或通讯作者发表论文32篇，其中在Lancet Oncology、Journal of Clinical Oncology、Signal Transduction and Targeted Therapy、Lancet Haematology、Nature Cell Biology、Journal of Hematology & Oncology、Leukemia、American Journal of hematology和BMC Medicine等期刊发表SCI论文27篇。主持国家重点研发计划课题1项、国家自然科学基金3项、广东省自然科学基金3项和广州市科技计划项目珠江科技新星专题1项，并以主要参与人参与国家重点研发计划课题2项以及多项国家自然科学基金。以第二完成人获得广东省科技进步奖一等奖、二等奖和中国抗癌协会科技奖二等奖各一项，以第十三完成人获得高等学校科学技术进步奖一等奖和中华医学科技奖一等奖各一项，参与编写血液病中国专家共识12项。2023年获教育部青年长江学者，2022年获“广东特支计划”科技创新青年拔尖人才，2018年获广州市珠江科技新星，2023年获“羊城好医生”，2019年获“羊城青年好医生”，2021年获南方医院建院80周年突出贡献奖。学术兼职：中华医学会血液学分会第十届、第十一届委员会青年委员会委员、中华医学会血液学分会第十一届委员会造血干细胞应用学组委员和广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会第五届委员会副主任委员等。
本团队是刘启发教授领导的血液病学研究团队，由多名从事血液病学临床及基础研究的杰出医生和科研人员组成，人才团队中拥有教育部青年长江1名、“广东特支计划”科技创新青年拔尖人才1名、青年珠江学者 1 名、广东省杰出青年医学人才3名和广州市珠江科技新星3 名，已建立起较完整的梯队和明确的职责分工，形成良性循环，具备良好的学术影响力。研究方向主要聚焦造血干细胞移植和急性白血病精准防治。研究成果发表在Lancet Oncol/Haematol, JCO，PNAS, Blood 和Leukemia等国际权威期刊，相关研究成果获国家科技进步奖二等奖1项、省部级科技成果一等奖3项和二等奖5项，为我国血液病学的发展做出了重要贡献。
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