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迅速！首款CAR-T疗法新适应症获优先审评资格

2018-01-18作者：小姗资讯

淋巴瘤

诺华（Novartis）公司今日宣布，其为CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）递交的补充生物制剂许可申请（sBLA）已获美国FDA的优先审评资格，用于治疗罹患复发性或难治性（r/r）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者，这些患者不适合或在接受自体干细胞移植（ASCT）后疾病复发。此外，欧洲药品管理局（EMA）授予Kymriah的营销授权申请（MAA）加速评估，用于治疗罹患r/r B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和青年患者，以及不适合进行ASCT的r/r DLBCL成人患者。如果该疗法获批，它将是首款可用于非霍奇金淋巴瘤和B细胞ALL两种不同适应症的CAR-T疗法。

2017年是CAR-T疗法的元年，两款CAR-T疗法先后问世。其中首款疗法Kymriah于2017年8月获得FDA批准，用于治疗25岁及以下患有难治性B细胞前体ALL或疾病第二次复发的患者。

Kymriah是一种新型的免疫细胞疗法，是使用患者自身T细胞来对抗癌症的一次性疗法。它在嵌合抗原受体中使用4-1BB共刺激结构域来增强细胞的扩增和持久性。2012年，诺华与宾夕法尼亚大学进行全球合作，进一步研发和商业化包括Kymriah在内的CAR-T细胞疗法，用于癌症治疗的研究。

此次在美国和欧盟的监管申请是基于由诺华赞助的Kymriah全球临床试验计划的数据，它评估了Kymriah在r/r B细胞ALL儿童和青年患者及r/r DLBCL成人患者中的有效性和安全性，结果分别来自关键2期临床试验ELIANA和JULIET。

JULIET是首个针对r/r DLBCL成人患者的多中心全球注册研究，纳入了来自美国、加拿大、澳大利亚、日本和欧洲10个国家27个地区的患者。诺华在去年12月美国血液学会（ASH）年会上公布的数据显示，在6个月时间内，接受该疗法治疗的r/r DLBCL患者实现持续缓解，总体缓解率（ORR）为53%。

“CAR-T疗法的首次批准真正重新定义了癌症治疗领域的未来，而我们只是在这个癌症治疗新时代的开始，”诺华肿瘤全球药物开发主管Samit Hirawat博士说：“优先审评资格和加速评估表明，FDA和EMA已经认识到Kymriah为这些复发性或难治性B细胞ALL和DLBCL患者提供急需的治疗选择的可能性。现在我们将关注在与监管机构一起将这种潜在的变革性治疗带给更多的患者。”

参考资料：

[1] Novartis' Kymriah Snags Speedy Review From the FDA, EMA

[2] Novartis官方网站

转自药明康德

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