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特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）是一种慢性、进行性纤维化疾病，使肺组织增厚、变硬并形成瘢痕组织，导致患者进行性呼吸困难和生活质量下降。随着纤维化的进展，肺部会越来越难以将氧气转运到血流，最终导致重要器官无法获得正常生理活动所必需的氧气。IPF目前影响大约14万美国人。
Pliant Therapeutics公司（Pliant Therapeutics, Inc.）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予公司抗纤维化领先化合物PLN-74809治疗特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）的孤儿药资格认定。
FDA孤儿药资格认定项目旨在激励和促进为罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）开发药物。该资格认定将为Pliant公司提供各种商业和激励措施，包括市场独占权和临床研究费用的税收减免，以解决IPF患者的未满足需求。
“在我们准备进行新药临床研究申请（IND）并计划PLN-74809首个人体试验的过程中，这一重要的监管里程碑为Pliant投出了早期信任票。我们渴望在明年初启动该候选产品的临床开发，作为IPF患者的潜在治疗选择，”Pliant公司首席医疗官Éric Lefebvre博士说道。
Pliant的治疗方法侧重于整合素的纤维化组织特异性抑制和TGF-β通路。该公司的领先小分子是αVβ1和αVβ6整合素的双重选择性抑制剂。
在临床前研究中，PLN-74809能够调节这些纤维化组织特异性整合素，选择性阻断TGF-β的激活，防止肺和肝内纤维化组织的生长。 Pliant公司还期望在原发性硬化性胆管炎（PSC）患者中评估PLN-74809。
Pliant公司多产的药物发现引擎正在产生的化合物可能解决各种器官和疾病中的纤维化问题，包括肌肉（杜氏和其他肌营养不良症）、肝脏（PSC、NASH和肝硬化）、肾脏（肾纤维化）、皮肤（硬皮病）和胃肠道（狭窄性克罗恩病）等。
文章标题：
Pliant Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for Lead Program PLN-74809 in Pulmonary Fibrosis
译：胡玲 校：曹文东
本文由罕见病信息网编译。
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