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罕见病患病人数少、临床证据有限、疾病负担沉重，创新药的价值评判与医保准入一直是行业关注的热点。中南大学湘雅医院药学部副主任邓晟教授围绕罕见病创新药的综合价值评估、临床缺口突出疾病的医保差异化评审、罕见肿瘤慢病化下院内药学配套管理展开分享，从患者获益、社会现实、临床实践等角度，探讨罕见病药物如何实现更加科学的评价与落地。
邓晟 教授
中南大学湘雅医院
Q：当前我国对罕见病创新药的价值评估，更多还是聚焦在临床疗效和安全性。从药物经济学和医保准入角度，您觉得除了这两点，还应该把哪些患者层面、社会层面的获益放进去，才能更全面地体现一个药的真实价值？
不同国家对罕见病的定义存在差异，我国单病种罕见病发病人数少，但罕见病总体人群规模不小。国家卫健委先后发布两版罕见病目录，医保局也通过国家药品谈判，每年将数个至十余个罕见病创新药纳入医保，药品价格大幅下降，切实提升了患者用药可及性。
政策层面还有配套保障，公立医院绩效监测药学相关37-41条指标允许对罕见病药物、国谈药品予以剔除，打消医疗机构考核顾虑，调动公立医院引进这类药物的积极性，保障药品落地医院。
多数国谈罕见病创新药依托充足循证证据，或是通过优先审评、孤儿药审评等特殊路径获批，填补对应领域治疗空白，也兼顾患者用药依从性。不过，特殊审批路径上市的罕见病药物，受限于患病人群少，前期临床试验数据不如慢病药物充分，因此设置5年上市后再评审机制，持续评估疗效与临床价值，进一步守护患者用药安全。
这里要区分两类“罕见”：一类是病种本身罕见；另一类是病种并不属于罕见病，但特定基因突变靶点对应的患者人群十分有限。部分靶向药、基因编辑药物仅对这一小部分人群有效，同样具备罕见属性。
罕见肿瘤药物的价值评价存在现实争议：部分药物可以从根本上改变患者疾病状态，获益显著；但也有部分药物，对比原有生存期，绝对生存获益有限，即便生存期百分比提升可观，实际延长生存时长较短，加之药物价格高昂，其临床价值如何界定成为难题。
在临床工作中，我们会充分尊重患者意愿，向患者及家属客观告知疾病预后、药物疗效以及治疗成本，帮助患者充分权衡。
总体来看，特异性强的靶点抗肿瘤药物临床价值较大。药物选择性越强，疗效往往越确切、不良反应越少。尤其国产创新药，临床试验更多纳入中国人群。不同种族甚至亚洲不同国家人群基因位点均存在差异，国产药物基于本土人群得到的疗效、安全性数据更加精准，治疗效果的可预测性也更高。
湘雅医院作为挂靠湖南省罕见病研究中心的单位，承接湖南省约70%罕见病患者，同时接收贵州、江西等周边省份大量患者。针对罕见肿瘤慢病长期管理，我们药学团队有一套完整落地举措。
第一，保障药品供给。医院每年较早召开药事会，及时引进国谈罕见病药品；针对发病率极低、常规暂不采购的品种，开通绿色通道零购流程，临床有需求即可快速审批。在引进、零购表单中标注药品政策属性，罕见病药品优先审批。
第二，信息化赋能管理。在HIS电子病历系统对罕见病药品加注“罕”字标识，便于在国考指标核算中将这部分药品剔除。这套精细化信息化管理，也是我院长期保持国考第一梯队成绩的重要支撑。
第三，兼顾未医保药品的可及。部分罕见病药物暂未纳入医保，价格昂贵，但需要医院开具处方方可获取、对接商业保险等保障渠道，医院也会按需予以保障。
罕见病药物价值评价不能简单套用普通药物评价逻辑，填补治疗空白、本土人群证据、患者长期用药保障都应当纳入考量。面对部分药物绝对获益有限、药价高昂的现实矛盾，需要医保、临床药学多方协同，兼顾药物创新价值与患者支付现实，在科学评估的基础上探索适配罕见病领域的评审与院内管理思路。
为响应国家全面推开公立医院综合改革的总体要求，落实国务院办公厅印发的《关于推动公立医院高质量发展的意见》精神，中国医学论坛报社发起“灯塔计划——公立医院管理水平提升行动”。“灯塔计划”以政策为导向，聚焦医院管理及学科发展，围绕医改热点政策、管理运营热点话题，结合临床医学、药学学科建设的焦点、难点，打造医院管理者与学科带头人双向联动机制，传经验，促交流，实现专科服务能力与医疗管理能力双提升，助力公立医院高质量发展。
END
审阅丨中南大学湘雅医院 邓晟
整理丨中国医学论坛报社 陶苒
感谢默克雪兰诺有限公司（“默克”）对灯塔计划-公立医院管理水平提升行动的支持。默克作为本项目的赞助商，未参与本文内容创作，默克也未就本文章的内容制作和发表进行任何方面的资助。
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