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世界首个碱基编辑疗法完成首例患者给药

2022-08-16作者：医学论坛报秋宇资讯

非原创基因编辑

2022年7月12日，碱基编辑疗法 VERVE-101 在新西兰完成了首例患者给药，该疗法用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），这也是首个体内碱基编辑的临床试验。

这标志着

下一代基因编辑技术——碱基编辑开始进入临床试验，也标志着基因编辑技术开始进入常见疾病的治疗。

VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的碱基编辑技术（Base Editing）永久关闭肝脏中 PCSK9 基因的表达，从而降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），实现对包括 HeFH 在内的心血管疾病的预防和治疗。

研究团队表示，要通过基于 CRISPR 的单碱基编辑技术开发心脏病预防针，一次注射，永久预防心脏病。

低密度脂蛋白（LDL），是一种富含胆固醇的脂蛋白，当其过量时，它携带的胆固醇便积存在动脉壁上，容易引起动脉硬化等心血管疾病。因此低密度脂蛋白（LDL）也被称为“坏胆固醇”。

团队在研究冠状动脉疾病的相关基因时，发现了60多种可以降低血液中“坏胆固醇”水平的基因，这些基因可用于预防心血管疾病的发生。

这些能够降低“坏胆固醇”水平的基因中，研究的最深入的是 PCSK9 基因，PCSK9 基因表达的 PCSK9 蛋白能够与肝细胞表面的 LDL 受体（LDL-R）结合，使 LDL-R 降解，从而升高血浆中低密度脂蛋白胆固醇水平。降低 PCSK9 基因的表达或抑制 PCSK9 蛋白与 LDL-R 的结合，就能降低血浆中低密度脂蛋白胆固醇水平，从而预防心血管疾病的发生.

目前现有的药物，都是在基因转录后（例如siRNA药物）或表达后（例如PCSK9的单抗）起作用，团队认为，现有的疗法都是治标不治本，需要长期服用药物或注射，而通过碱基编辑，在 DNA 层面治疗，就能实现一次性注射，永久防止相关心血管疾病，既解除了长期用药带来的负担，还能节省治疗费用。

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