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每年9月29日为世界步行日,旨在宣传和强调步行促进人们身心健康等诸多好处。然而,多种神经系统疾病可能为患者带来步行功能障碍,严重影响患者生活质量与心理健康,多发性硬化(MS)即为其中之一。步行障碍是MS患者最常见的功能性障碍,有调查显示从患病开始10年内93%患者都会出现步行障碍,为患者带来极大困扰。
为进一步推动神经领域诊疗进展,本刊特策划“世界步行日大咖谈”系列访谈,就神经系统疾病引起的步行功能障碍临床现状、研究进展以及未来发展方向等话题展开精彩阐述。
本期特别邀到云南省第一人民医院曹玮教授、上海交通大学医学院附属仁济医院林厚文教授、中山大学附属第一医院唐欲博教授、南方医科大学深圳医院杨西晓教授、山东省立医院张文教授(按姓名拼音顺序排列),从临床与药学的角度进行深度交流,碰撞思维火花。以下为访谈精粹,邀读者共赏!
论坛报:能否请您谈一谈MS患者药学与临床管理现状?
林厚文教授:对于罕见病而言,诊断是患者面临的第一道难题。尽管我国各个医疗领域正在飞速发展,然而各级医院对罕见病的认知仍存在不同层次的差异。罕见病的漏诊与误诊可能造成病情延误,错过最佳治疗时机。如何把罕见病的知识更快地普及到全国各地及各级医院,需要耐心挖掘诊断与治疗方案,全方位关爱罕见病患者群体。
治疗药物缺乏,是罕见病患者面临的第二道关口。作为人类共同体而言的资源有限,药物研发、医疗资源以及社会资源的配置不可避免地随着人群而倾斜,罕见病患者面临着治疗药物缺乏的难题。因此,在新药审批阶段,多国均设立了针对罕见病药物研发的绿色通道或快速审批通道,为罕见病药物研发带来便利,也给予药企一定程度上的鼓励。
医保及药物可及性是罕见病患者面临的又一障碍。目前,通过国家医保谈判,多款罕见病药物进入国家医保目录,极大地节约患者治疗成本。罕见病治疗药物由医保进入医院,同样也是难题之一。随着DRG/DIP支付方式的改革,医疗资源的配置问题逐渐引起广泛关注。在药学管理过程中,应综合考虑患者需求、架构配置以及药物使用的安全性与合理性。
曹玮教授:尽管MS属于罕见病,但由于我国人口基数庞大,因此临床中并不罕见。MS的治疗可分为急性发作期与缓解期:急性发作期的治疗方案主要为激素冲击治疗;缓解期治疗方案为疾病修正治疗(DMT)。随着病程进展,多数MS患者均会出现步行功能障碍的症状,严重影响患者生活质量,对社交与工作带来极大困扰。
论坛报:随着“国谈”常态化、医保DRG/DIP 支付方式改革的医改大背景下,如何提高罕见病药物可及性?
张文教授:为了提升我国整体罕见病诊疗水平,政府层面不断地推动罕见病诊疗服务体系建设。《政府工作报告》中也强调了加强罕见病用药保障。从药学角度看,助力罕见病诊疗体系的建设,医疗机构首先要做到结合自身定位及临床需求,保障罕见病治疗药物。
以本院为例,凡纳入国家医保谈判目录中的罕见病药物,均在第一时间全部通过绿色通道引入医院,以加强罕见病用药保障。对于没有进入国家医保目录的罕见病药物,本院也会根据临床需求,尽量简化采购流程以供临床使用。
2022年9月,山东省立医院作为全国首个获批成立的省级罕见病质控中心单位,我们将探索更多药品配备保障方案,进一步辐射更多医疗机构,造福更多罕见病患者,起到这样的带头作用。
论坛报:山东省立医院作为省级罕见病质控中心,未来,药学部的长期工作规划是什么?
张文教授:医院的药学部门承担着药事管理、药物治疗,以及药学服务的工作。药品保障是其中非常重要也是一个相对基础的工作。在完成药品保障工作的同时,也需配合医院高质量发展,做好药学服务转型,提供高质量药学服务的初衷。
在罕见病的诊疗与康复过程中,临床药师与药学队伍已经越来越多地融入其中,参与治疗意见,并给予相应的药物警戒方面提示,提供药学监护方案,与临床共同制定治疗方案提高疗效及用药安全性。
除做好药品保障的同时,在处方的合理性,包括前置审核与药学监护等方面,药学团队也应继续发挥罕见病药物的全程药学服务管理。
论坛报:DMT是 MS 缓解期的标准治疗,对降低复发、改善预后至关重要。目前,我国 DMT 药物也在不断更新迭代、推陈出新,每年的国家医保谈判也在逐步纳入更多的MS多发性硬化疾病相关的治疗药物,能否请您结合本院经验,从临床药学管理的角度分享下您的看法?
杨西晓教授:国家医保谈判的功能定位是“保基本”,满足患者的基本用药需求,调整思路是“突出重点、补齐短板、优化结构、鼓励创新”。发挥体制优势、政策优势、市场优势,释放改革红利,实现药品目录结构更加优化。
和其他老牌公立医院不同,南医大深圳医院是新医改形式下政校合作的产物,由深圳市政府按照三甲医院标准投资新建的一所公立医院,按照“管办分离”的模式委托南方医科大学全面管理。以南方医科大学整体资源为依托,以全校优势学科为牵引,继承深圳改革开放的基因,依托前海国家战略平台,发挥深圳国际化办医的先天优势。
我院的神经内科是深圳市重点学科,也是国家卫健委“高级卒中中心”,在临床药学管理方面神经内科临床药师,会对多发性硬化症患者和治疗药物进行以下三方面的支持:
一、管理咨询:提供相关咨询和管理服务,保证患者准确和完整的药物治疗,提高患者的用药依从性和治疗达标率,更好地控制疾病的进展。比如虽然治疗多发性硬化症的药物众多,但目前国谈药物中只有氨吡啶缓释片有明确适应症针对合并步行功能障碍,临床药师会提醒临床医生处方有明确循证证据的药品。
二、处方重整:除医师处方外,很多患者还经常自行购药,包括非处方药物、保健品和中草药等,容易出现重复用药现象。在药师的评估下为医生提供处方药精简的参考方案,保证药物合理使用,减少药物不良反应,降低过高的医疗花费。
三、个体化用药咨询,对患者的遗传因素(即药物代谢基因类型)、性别、年龄、体重、生理病理特征以及正在服用的其他药物等 综合情况对药物治疗的影响提供咨询。如在治疗多发性硬化症育龄期的女性患者时,临床药师也会建议临床医生选用药物洗脱期更短的治疗药物,如富马酸二甲酯,方便患者满足生育的需求。
论坛报:请您结合本院经验谈一谈,针对越来越多的国谈产品,如何平衡或者怎样选择哪些药品更适合临床使用,促进医院发展?
杨西晓教授:自国家医保局成立以来,连续4次开展医保目录准入谈判,累计将250种药品通过谈判新增进入目录,价格平均降幅超过50%。通过谈判降价和医保报销,2021年累计为患者减负约1500亿元。这是利国利民的政策,也对医院药学管理提出了更高的要求。
目前药学管理相关的考核指标众多,但均以提升临床合理用药,降低患者整体医疗支出为目的。因此,我院设置了针对国谈药物的优先准入规则,根据临床的实际需求,申请三次临时采购后,可优先进入院内正式药品目录,方便临床医生为患者进行处方。
临床医生根据诊疗过程中患者的实际需求,结合临床药师的审批,可为提升医院临床科室特色发展,提升患者获得感提供助力,也是医院发展的根本。
当然临床药师在这其中的审核作用也是很重要的,比如治疗多发性硬化症的国谈药品目前有氨吡啶缓释片、特立氟胺、芬戈莫德、西尼莫德等。在欧美,DMT的使用率已超过86%,我国的使用率仅18%左右。患者疾病意识的不足及治疗费用较高,是制约DMT使用最重要的原因。打通药物从获批到上市的“最后一公里”,让患者真正用得上药,也是我们努力的方向。临床药师针对多发性硬化症药物的细分适应症,可以为临床医生提供更准确的用药建议,让患者在众多药物中找到更适合自己的治疗方案。
论坛报:多发性硬化也俗称“美女病”,您觉得育龄期女性MS患者使用DMT药物有哪些注意事项?
唐欲博教授:首先,在备孕期间或已经发现怀孕时,不要突然停止DMT药物,应先明确具体药物的停药方案。
许多女性患者担心长期服用DMT药物会影响体内激素水平,在国内的三种DMT药物中,目前已知特立氟胺对血清素5- HT1D受体、孕酮受体和甲状腺激素受体有一定的抑制作用。芬戈莫德半衰期较长,有妊娠需求的女性患者,需要停用芬戈莫德2个月后才可妊娠,对于近期有生育需求的女性患者不甚友好。
富马酸二甲酯洗脱期短,患者发现意外怀孕之后,马上停药即可。有研究表明,绝大多数妊娠期暴露于富马酸二甲酯的女性足月分娩,而且胎儿体重正常;同时妊娠期暴露于富马酸二甲酯的女性,自然流产率和出生缺陷率和普通人群相似。所以对于计划妊娠的女性,综合考虑,我会建议使用富马酸二甲酯。
论坛报:据了解,广东作为改革开放的前沿,在药学服务方面一直走在全国的前面。请教一下唐教授,贵院可以为MS步行障碍的患者提供药学服务呢?
唐欲博教授:在学科建设方面,我科利用医院手机APP,与临床及基层医院药师协同管理出院慢病患者用药,如开展药学门诊,服务于门诊慢病、孕妇等患者。
同时,积极开展个体化用药监测,助力临床精准用药。对于需要用药检测的多发性硬化伴步行障碍的患者,我院可以积极开展临床药学查房,与神经免疫科的临床大夫一起探讨患者的基础情况,进而根据药物浓度监测结果及合并用药情况,及时调整用药方案。
氨吡啶缓释片作为新上市药物,虽然目前我们医院暂时还未引进,目前已经有部分的患者自行在院外购药使用。就临床反馈的情况来看,药物服用用法简单方便,疗效显著,未观测到新的安全性事件。可以说,对于有步行障碍的MS患者带来了新的希望。
论坛报:目前,您认为MS的诊疗领域还有哪些未满足的临床需求,值得专家学者们进一步探索?
曹玮教授:MS诊疗领域仍存在着极大未被满足的临床需求。首先,由于临床表现多样,且存在时间多发与空间多发的特点,MS临床诊断仍存在困难,存在误诊与漏诊的情况,可能延误患者最佳治疗时机。
在治疗方面,尽管已有多款DMT药物落地中国临床实践,但是对于MS引起的步行功能障碍等症状的药物,临床中仍然缺乏,目前仅有一款药物获批用于改善MS患者行走功能,仍不能满足患者对症治疗的需求。
作为罕见病,许多医生与药师对MS与其治疗药物的认识仍然不充分。药物的规范化用法、不良反应的监测、治疗药物的调整以及针对患者的个体化用药方案都需要临床医生与药学人员更加重视,从而进一步完善患者的治疗方案,为患者带来更多获益。
曹玮 教授
主任药师 硕士生导师
云南省第一人民医院 药学部主任
云南省卫生计生委抗菌药物临床应用与细菌耐药评价专家委员会 主任委员
国家卫健委能力建设和继续医学教育中心家庭药师规范化专项能力培训项目专家组成员
中国医药教育协会临床合理用药专委会 常委
中国医院协会药事专业委员会 委员
林厚文 教授
上海交通大学长聘教授 博士生导师
上海交通大学医学院附属仁济医院 药学部主任
癌基因与相关基因国家重点实验室
海洋药物研究中心主任
国家重点研发计划首席科学家
国家杰青、长江学者特聘教授
唐欲博 教授
中山大学附属第一医院药学部副主任 副主任药师
中国药学会千人新苗委员会委员
广东省药学会医院药学专委会青委常委
广东省妇幼保健协会药学专委会常委
广东省医学会临床药学分会青年委员
广东省药理学会第二届临床药理专业委员会委员
杨西晓 教授
博士生导师、博士后合作导师
南方医科大学深圳医院药剂科主任
中华中医药学会综合医院中医药工作委员会 常委
广东省药学会药物治疗委员会 副主任委员
广东省药学会科普专业委员会 副主任委员
张文 教授
临床药师 副主任药师/硕士生导师
山东省立医院药学部副主任兼药品采购供应科主任
抗肿瘤药物专业临床药师 带教师资
中华医学会临床药学分会青年委员会委员
山东省药学会罕见病药学专业委员会主任委员
山东省医学会临床药学分会 药物临床研究与评价分会副主任委员
(按姓氏拼音顺序排列)
Biogen-184006-CHN-09.2022
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