急性髓系白血病（AML）是成年人常见的血液肿瘤。青少年和年轻成人（AYAs，即15-39岁的人群），是一个独特的年龄亚组，其在疾病生物学机制、社会心理挑战、生存期方面与儿童和中老年成人患者存在差异。

我们首次基于一个大型队列，评估了以抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和重组人粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合诱导免疫耐受的 HID HSCT 治疗AYA AML的疗效，并且我们也比较了同期AYA和年长成人接受HID HSCT的临床结局。

在本次研究中，所有AYA患者均达到中性粒细胞植活，移植后中性粒细胞植活的中位时间为13天。HID HSCT 后100天血小板的累积植活率为90.7%，移植后血小板植活的中位时间为16天。HID HSCT后100天总aGVHD和Ⅲ-Ⅳ度aGVHD 的累积发生率分别为55.8%和7.8%。HID HSCT后3年整体cGVHD和重度cGVHD的累积发生率分别为48.5%和10.0%。HID HSCT后3年 MRD 阳性和无事件生存（EFS）的累积发生率分别为28.6%和60.7%。70例患者在 HID HSCT 后出现复发，移植后复发的中位时间为213天，AYA HID HSCT后3年的复发率，非复发死亡率（NRM），无白血病生存率（LFS）和总生存率（OS）分别为11.6%，6.7%，81.7%和85.6%。

与年长成人患者相比，AYA组患者的NRM率较低（6.7%对12.4%, P=0.002），而LFS（81.7%对75.9%, P=0.023）和 OS （85.6%对80.2%, P=0.021）率较高。AYA HID HSCT后3年的LFS可达81.7%，提示在大多数AYA AML在HID HSCT后可被治愈。因此，本项研究首次证明HID HSCT可以安全有效治疗罹患AML的AYA患者，其疗效与年长的成人AML患者相当。

莫晓冬教授：

青少年和青壮年 (AYA) 人群定义为约15-39岁的年龄组，在疾病生物学、心理社会挑战、生存率方面与儿童以及中老年人存在差异，因此认为是急性白血病的一个独特的患者亚组。

异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 是治疗AML最重要的方法之一，前期研究中探讨了allo-HSCT治疗AYA的有效性和安全性，但由于国内患者常缺乏全相合供者，非血缘供者可及性低，因此单倍型相合亲缘供者 (HID) 已成为中国最重要的供者来源。前期系列研究发现，HID HSCT可以获得和全相合和非血缘移植相似的疗效，但HID HSCT的疗效和安全性尚未在AYA队列中得到证实。

因此，我们首次基于一个大型队列，评估了以抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和重组人粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合诱导免疫耐受的HID HSCT治疗AYA AML的疗效，并且我们也比较了同期AYA和年长成人接受HID HSCT的临床结局。

越来越多的AYA AML患者在HID HSCT后实现了长期无白血病生存，这些患者在白血病获得痊愈后仍有数十年的生存期，因此除复发，生存之外还需要关注其他的临床终点。例如，随着越来越多的患者移植后获得长期无病生存，健康生活质量 (HRQOL) 越来越受到业界的关注。

我们观察到，与老年人相比，AYA组患者cGVHD的发病率更高，这对患者的健康状况可能是双刃剑。cGVHD常与移植物抗白血病效应密切相关，有助于清除患者体内残留的白血病细胞；然而重度cGVHD也会增加HSCT后的死亡的风险，而且会严重影响患者的HRQOL。本研究中严重cGVHD的发生率仅为10%，提示这些患者的HRQOL可能不会受到严重影响，但是我们仍需通过长期随访进一步评估AYA AML患者HID HSCT后的HRQOL。

此外，在HID HSCT后实现持续无病生存的AYA AML患者，需要关注移植后晚期合并症发生的情况，例如，AYA患者随着年龄的增加，罹患第二肿瘤以及其他非恶性晚期合并症（例如糖尿病、心脑血管疾病）的风险也随之增加。其次，AYA患者未来还将面临婚育的问题，如何尽最大可能保留患者的生育能力对于改善这些患者的HRQOL也很重要。

因此，AYA患者HID HSCT后需要接受专门的医疗监测、晚期合并症监测以及对社会心理、健康行为和生活目标的定期评估（即全生命周期健康管理）。