今日（1月8日）上午，中共中央、国务院在人民大会堂隆重召开国家科学技术奖励大会。北京大学人民医院黄晓军教授带领课题组成员开展的“单倍型相合造血干细胞移植的关键技术建立及推广应用”项目，获得了2017年度国家科技进步二等奖。黄晓军教授出席颁奖大会。

此次获奖是继2014年“异基因造血干细胞移植后复发及移植物抗宿主病防治体系建立与应用”项目获得国家科技进步二等奖之后，黄晓军团队再次获得该项奖励。

“单倍型相合造血干细胞移植的关键技术建立及推广应用”项目是基于自创的粒细胞集落刺激因子诱导免疫耐受，该项目组创建个性化单倍型相合移植方案、单倍型相合移植供者优选原则、优化的感染防治等关键技术，形成原创单倍型相合移植体系，被国际同行称为“北京方案”。“北京方案”治疗急性白血病和重型再生障碍性贫血的总体生存率达75%-89%，取得与同胞全合移植一致的疗效，实现人人都有造血干细胞移植供者；近3年单倍型相合移植已成为国内首位移植模式。

据项目第一完成人北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授介绍：造血干细胞移植是治愈白血病等血液病最有效方式之一，同胞全合移植病人3年生存率为70%左右，仅30%的病人可有同胞全合供者，几乎所有病人均有单倍型相合供者。但移植物抗宿主病（GVHD）、感染等使其生存率不及同胞全合移植的三分之一。

近10年来，基于自创的粒细胞集落刺激因子诱导免疫耐受，该项目组创建个性化单倍型相合移植方案、单倍型相合移植供者优选原则、优化的感染防治等关键技术，形成原创单倍型相合移植体系。

提高疗效  创建个性化移植方案

项目组针对移植物CD4/CD8比例筛选出的移植物抗宿主病高危人群，予小剂量激素强化免疫抑制的预防新方案，使高危人群II-IV度移植物抗宿主病发生率由48%降至21%。《J Clin Oncol》同期配发专论：“为新的GVHD 预防方案研发提供了范例，值得其他移植领域仿效”；强化预处理方案+微小残留和移植物抗宿主病双标记指导的移植方案，使难治白血病无病生存率达53-64%；减低预处理强度的移植方案，使年龄大病人（≥50岁）与年轻病人（<50岁）单倍型相合移植疗效一致，使单倍型相合移植成为治愈重型再生障碍性贫血的有效方案。正是针对不同状态、不同年龄、不同疾病创建的个性化移植方案，显著提高单倍型相合移植疗效。

突破瓶颈  优化供者选择原则

“单倍型相合移植体系”克服了人类白细胞抗原(HLA)不合对移植疗效的影响,突破传统供者选择限制;供者特异性HLA抗体是导致移植排斥主要原因，创建了首选供者特异性HLA抗体阴性、年轻、男性单倍型供者的优化选择原则。《Blood》同期配发专论：“全球50%以上单倍型移植采用北大建立的体系，供者选择原则将使众多病人受益”。成果同时写入英国免疫遗传学会《HLA 配型和供者选择指南》。

构建屏障  创立感染防治体系

“北京方案”通过利妥昔单抗+过继细胞治疗的序贯方案，使移植后EB 病毒相关淋巴细胞增殖性疾病完全缓解率达91%；二级预防使移植后真菌感染的复燃率降至8%。项目组建立适合单倍型移植特点的感染防治体系，为“北京方案”疗效的提高提供保障，该成果成为中国血液抗真菌指南的基础，被写入美国、欧洲、意大利等国指南和共识。

国际推广 “人人有供者”成为可能

“北京方案”推广至全国92家移植中心及法国、意大利等10余家海外中心，10,000余病人受益。第一完成人作为主席主办国际学术组织年会6次，国内学术会议9次，累计培训医生11800人次；本项目成果纳入欧美8项国际领域指南/共识，主编3项国内领域指南/共识，同时编入国际权威造血干细胞移植教材、欧洲血液学协会继续教育教材；在国际范围内进行了推广，推动了全球单倍型移植的快速发展。

专家简介

黄晓军，血液病专家，亚太血液联盟常委会主任、亚太细胞治疗学会主席, 中国造血干细胞捐献者资料库第八届专家委员会主任委员，第四届中国医师协会血液科医师分会会长，第九届中华医学会血液学分会主任委员及美国血液学会国际常委会委员。入选国家万人计划、杰青、长江学者，享受国务院政府特殊津贴。担任国家基金委创新群体，教育部、科技部创新团队学术带头人，国家重点学科、卫计委临床重点专科负责人，北京市重点实验室、工程实验室主任。任《中华血液学杂志》总编辑、British Journal of Haematology(影响因子5.8)副主编，Journal of Hematology and Oncology（影响因子6.2）副主编, Chin Med J （Engl）副主编, Annals of Hematology高级编委；Blood，BMT，JHO及Blood Reviews的Editorial Board。

学科简介

北京大学血液病研究所，早在上世纪60年代，率先完成中国也是亚洲第一例、全世界第四例骨髓移植手术。近年来，黄晓军教授带领团队经过一些列的探索，开创性形成了国际公认的原创单倍型相合移植体系“北京方案”，能够基本解决白血病供者来源匮乏的世界性难题。该方案已成为我国排名第一位的造血干细胞移植模式，北京大学血液病研究所现为全球最大的异基因移植中心。

延伸阅读

北京大学人民医院近百年的发展历程，是中国医学进步的见证。医院成功进行了亚洲第一例、世界第四例异体同基因骨髓移植，诞生了中国第一支乙肝疫苗和中国第一台体外震波碎石设备，为中国医疗卫生事业的发展做出了重要的贡献。近年来，北京大学人民医院作为第一完成单位，共获得国家科技进步二等奖9项。

来源：北京大学人民医院