中国的临床研究是以“跟跑”作为开端。徐兵河教授表示，尽管我国研究者早期也曾参与多项国际多中心临床试验，但大多是以“病例贡献者”的身份，研究中鲜少见到中国PI或是专家委员会成员的身影。然而，在这个过程中，中国研究者也有收获，通过参与这些研究，在短时间内积累了丰富的经验，为接下来主导开展高质量的研究打下了基础。

随着中国医疗水平的发展，中国的部分专家逐渐把握机遇，相继加入到国际多中心临床研究的专家委员会中，与世界学者交流切磋，并为临床试验方案的设计与完善贡献了自己的智慧。

随之往后，中国逐渐跟上步伐，由“跟跑者”变为“比肩者”，一些中国研究者甚至成为亚太区域或更大范围内多中心临床研究的核心PI，主导和参与更为复杂的临床试验全过程管理。与此同时，中国专家学者也根据中西方不同领域患者人群的特征差异，开展了由中国学者牵头的临床试验。如在肺癌领域，东亚人群患者的EGFR突变率显著高于其他人群，为此，中国研究者率先行动，牵头开展了相关临床研究并获得突破性进展。而在乳腺癌领域，我国靶向治疗的国际多中心临床研究同样大放异彩，并将持续影响全球范围内的乳腺癌治疗。

研究数目的增加与质量的不断提升也结出了更多的中国“智”造成果。越来越多的中国研究登上国际会议舞台、问鼎全球顶级学术期刊。同时，一些临床研究成果被写入指南与共识当中，改变了国内外临床实践；还有一些临床研究成功推动了中国自主创新药物的上市。

吡咯替尼的成功上市正是中国临床研究崛起的代表之作。2018年，基于吡咯替尼的II期研究数据，其被有条件批准上市；随后III期研究成果发布后，吡咯替尼迅速得到国家药监局完全认定，成为我国首个通过优先审评通道上市后，获得完全批准的抗肿瘤创新药。吡咯替尼的上市有良好的经济和社会效益，为患者带来了更多生存获益。同时2020年该III期研究成功亮相ASCO会议，并在报告结束后立即获得Lancet Oncology约稿。

中国研究的飞速发展推动着更多新药加速进入临床，这些变化离不开医学研究团队与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的紧密合作。徐兵河教授认为，吡咯替尼之所以能够成为我国首个通过优先审评通道上市的药物，基于多方面因素。

首先，II期临床研究的出色结果是必要条件。吡咯替尼+卡培他滨对比拉帕替尼+卡培他滨，无论在客观缓解率（ORR）还是在无进展生存（PFS）中均显著提升获益，PFS达到18.1个月，HR值小于0.4（0.36）。这一结果完全符合国际上II期临床研究快速审批上市的条件。

其次，临床上未被满足的需求也同样促进了吡咯替尼的上市。当时我国抗HER2药物仅有曲妥珠单抗和拉帕替尼，尚不能满足中国众多HER2阳性乳腺癌患者的治疗需求，而吡咯替尼以其远超标准二线治疗的疗效，丰富了患者的药物选择。

第三，吡咯替尼的上市正逢我国药审改革的多个关键节点的政策时机。在此期间，CDE借鉴国外药物审批经验，在审批方面进行了创新性的大胆改革。

基于上述几点原因，批准吡咯替尼有条件上市，并进一步扩大样本量同步开展Ⅲ期临床试验，结果不失所望。两项III期临床研究的优异结果使吡咯替尼+卡培他滨成功取代之前的标准二线治疗，也最终促成了吡咯替尼的完全上市。

以往由于中国临床研究质量参差不齐，CDE对药物上市审批较为谨慎，而中国自主创新药物在当时也不多见，以仿制药为主的申请上市药物并非临床急需，因此，中国药物审批速度在一段时间内较为缓慢。

随着“健康中国2030”目标的提出，国家多层面政策的调整，生物医药的产业发展加速，创新药物研发公司也如雨后春笋般涌现。与创新药共同发展起来的还有研究者对临床试验的重视与热情。

中国临床研究的质量在发展中逐渐提升，部分国际多中心研究的质量几近世界领先水准。CRO公司在国内愈发成熟，CRA、CRC与研究人员各司其职共同协作，保证了研究的有序开展。国家药监部门对开展临床研究的机构定期进行药物数据核查，也促进了国内临床研究质量的提高。CDE如今高度认可中国临床研究的质量，药物审批进入了全新的发展模式。

我们常常看到一些创新研发药物在临床前研究获得了很有前景的数据，但到临床中却未能获得理想效果，产品本身的质量尽管是先决条件，但科学的临床研究设计也同样非常重要。好的临床研究设计应遵循PICOS原则，患者人群（P）、干预措施（I）、对照因素（C）、结局指标（O）和研究类型（S），几项关键因素均要认真考量。

以艾立布林的临床研究为例，该药品的国外临床研究是以艾立布林对比医生选择治疗方案，将乳腺癌患者的总生存期（OS）作为主要研究终点。医药公司希望在中国也复制这一研究方案。然而，中外治疗现实存在较大差异，我国患者在后线多会接受中药治疗，OS受到多方面因素影响，其结果可能不能反映药物的真实疗效。徐兵河教授团队根据中国的实际情况，对试验设计进行了合理调整：将乳腺癌后线治疗最常用的药物长春瑞滨作为对照组，同时选择干扰因素较少的PFS作为主要研究终点。医药公司起初不理解也不接受，经过反复沟通后同意所提建议并对研究设计进行了调整。而研究的最终的结果也验证了徐兵河教授团队的想法，PFS显著优于对照组，而OS差异并不显著。结合中国国情，并尊重研究者的科学意见，是这项研究能够成功的重要关键所在。

总而言之，研究者应处于临床研究中的核心位置，积极发挥其正向引导作用，设计更为高质量的试验，以实现优化临床治疗手段、推进科研成果转化的目标。

随着中国创新药物研发的加速，国内医药企业也逐渐投入更多财力、人力到临床前研究团队中。恒瑞医药等国内领军药企不断吸纳海内外人才，上市前医学团队已经十分壮大，其上市前临床研究质量也随着企业的重视而不断提高。

上市后临床研究同样也应受到广泛重视，无论对于医药公司还是对于临床医生而言，其重要性绝不亚于上市前研究。首先，药品上市后，只有经过不断挖掘临床痛点，探索药物更多联合方案，才能保持其在临床中的热度，并不断丰富药物的疗效和安全性信息。其次，上市前临床研究中受试者人群较为局限，不仅数量较少，而且也会由于严格的入组标准而排除大量情况更为复杂的患者，造成与临床实际情况的脱节。药物上市后的Ⅳ期临床研究能有效补充药物在这部分患者中的信息，考察在更广泛的应用条件下的药物疗效和不良反应，医药公司也能从中发现新的潜在适用人群。以哌柏西利为例，其男性乳腺癌适应证的获批正是基于哌柏西利上市后真实世界研究中的应用数据，而这一人群由于基数较小很难在上市前开展临床试验。

徐兵河教授认为，国内医药企业开展上市后临床研究更具优势，公司省去了外企繁复的审批流程迅速决策，能够把握大批优秀医疗团队主导的临床研究，继续深入挖掘药物价值。但同样值得注意的是，上市后临床研究常由于企业人员流动和政策不完善导致虎头蛇尾，研究质量因监察不严格而存在水分，亟待相关流程进一步规范，从而真正发挥上市后临床研究的作用和价值。