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撰稿：复旦大学附属华山医院 衷画画
审核：复旦大学附属华山医院 罗苏珊
来自AtamyoTherapeutics公司的首席医疗官Sophie
Olivier报告了针对LGMDR9开发的ATA-100基因治疗药物的前期临床试验结果。ATA-100是一种以AAV9病毒为载体，过表达FKRP基因的治疗药物。
该药前期在小鼠动物模型上成功逆转了疾病进程，本药首次在3位患者试验1~2年后（单次静脉注射），患者的肌肉活检显示出了更多的α-DG（α-抗肌萎缩相关糖蛋白）糖基化。
患者的行动速度，体力以及呼吸功能较未使用药物的患者均有显著病情延缓，而且显示出了较好的安全性。
在当前剂量验证阶段结束后，ATA-100将进入到效应验证的临床试验，后续将扩大样本量到30余位患者。
美国乔治华盛顿大学国立儿童医院的研究团队汇报了基于Jain Foundation（LGMD R2最大的国际基金会）的临床改善终点10年自然史研究。本队列共有204例注册患者，随访超过497次，随访间隔为12个月。研究总结最小改善终点对于ACTIVLIM量表（运动功能）是1.5分，对于肺功能是4.4（FEV1）与3.9（FCV）分。
法国巴黎神经肌病研究中心的Fromes等人对法国的二十余位LGMD2I/R9患者进行了长达2年的MRI随访，发现19.1%的患者在入组时已经出现心肌的受累，左心室舒张末期内径（Left Ventricular End Diastolic Volume）作为最明显的指标在患者的检查中增加，提示该类患者容易出现心肌膨大的风险。
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