本研究结果显示，FM在MF患者中展现出显著的脾脏缩小反应及症状改善，临床获益显著。因此，FM有望成为MF患者的一种新的治疗选择。目前，一项针对DIPSS评分中危-2和高危患者的随机、开放标签、与芦可替尼阳性对照的多中心Ⅱ期临床研究(CTR20241632/NCT06457425)正在中国30个研究中心进行以进一步验证其疗效及安全性。

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）已显著改善了白血病患者的预后，但移植后复发仍然是导致患者死亡的主要原因。目前，对于B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者移植后的维持治疗尚无广泛认可的方案。贝林妥欧单抗作为首个靶向CD19和CD3的双特异性T细胞衔接器，已在复发B-ALL及微小残留病灶（MRD）清除方面已展现出显著疗效。本研究旨在探讨贝林妥欧单抗作为B-ALL患者allo-HSCT后的维持治疗方案的疗效。

本项前瞻性、单臂临床试验纳入计划接受allo-HSCT的B-ALL患者。所有患者均接受了清髓性预处理，并依据HLA匹配情况，从同胞供体（MSD）、无关供体（MUD）或单倍体供体（HID）处获取外周血干细胞移植物。为预防移植后急性移植物抗宿主病（GvHD），患者接受环磷酰胺与环孢素联合治疗，HID移植受者则额外加用霉酚酸酯。未发生活动性GvHD的患者被纳入本试验，并在移植后75~90天开始贝林妥欧单抗维持治疗，之后每三个月进行一次，持续一年。贝林妥欧单抗采用连续给药方式，初始剂量为前两日每日8 μg，随后第3~7天增至每日16μg，每个治疗周期共需3瓶。移植后第1、2、3、4、6、9、12、18及24个月进行随访。

本研究共纳入了19例B-ALL患者（男性7例，女性12例），中位年龄34岁（范围16-58岁）。其中，10例患者被诊断为费城染色体阳性。所有患者在移植前均达到完全缓解（CR），其中13例为CR1、5例为CR2、1例为CR3。17例患者实现了MRD清除，另外2例患者的MRD水平在10-5~10-3之间。这些患者接受allo-HSCT治疗，其中1例患者使用MSD，1例患者使用MUD，17例患者使用HID。在移植后30天，所有患者均达到CR，且MRD为阴性。

在维持治疗期间，2例患者因药物相关性癫痫发作而停药。在剩余的17例患者中，10例完成了四个周期的贝林妥欧单抗治疗，2例完成了三个周期，1例完成了两个周期，4例完成了一个周期。在第一个周期中，有5例患者（5/17，29.4%）出现了药物相关不良事件（AE），包括2例Ⅰ级细胞因子释放综合征（CRS）（11.8%），1例Ⅰ级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）（5.9%），1例Ⅰ级头痛（5.9%），2例Ⅰ级恶心（11.8%），以及1例Ⅰ级皮疹（5.9%）。在后续治疗周期中，不良反应逐渐减少。在维持治疗后，无患者出现新发或进展性GvHD。无患者因贝林妥欧单抗维持治疗的不良事件而死亡。

本研究还选择了同期接受allo-SCT但未进行移植后维持治疗的另外39例B-ALL患者作为对照组。通过对比两组患者的复发率、GvHD发生率以及生存率，研究者发现，贝林妥欧单抗组未发生复发，而对照组有15例复发。两组的1年累计复发率分别为0.0%和39.5%，差异显著（P=0.009）。在生存方面，贝林妥欧单抗组有1例患者在移植后19.3个月因败血症死亡，而对照组则有14例患者因复发死亡。两组的18个月的白血病无复发生存率分别为100%和60.5%，差异显著（P=0.037）。18个月的总生存率分别为100%和73.4%。Ⅱ~Ⅳ级急性GvHD的发生率分别为25.3%和15.9%，Ⅲ~Ⅳ级急性GvHD的发生率分别为7.6%和5.3%，两组间无显著差异。

本项研究结果证实，allo-HSCT后进行贝林妥欧单抗维持治疗是安全的。尽管贝林妥欧单抗的用药剂量明显低于推荐剂量，但它仍显著降低了B-ALL患者移植后的复发率，并提高了无复发生存率。当然，为了全面评估其临床价值，还需要进一步研究以确认贝林妥欧单抗维持治疗的长期疗效和安全性。