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在肿瘤治疗之路上，患者教育是不可或缺的一环。为了帮助一线临床医生以更加科学、高效的方式向患者传递疾病知识，提升患者的治疗依从性和自我管理能力，“壹生资讯-肿瘤频道”特开设“临床三件套之患教跟我学”专栏。本专栏汇集丰富多样的肿瘤科普文章以及易于患者理解的教育内容，旨在为临床医生提供实用的患者教育资源库，促进医患之间的有效沟通，携手患者共赴健康之旅。
本期带来复旦大学附属肿瘤医院整理的这类罕见肿瘤症状多样，并非所有患者都适用靶向治疗，期待与大家一同学习！
嗜铬细胞瘤是一种发生于肾上腺的极为罕见的癌症，其也包括发生于肾上腺外的类型（也叫副神经节瘤）。嗜铬细胞瘤在发展过程中会释放出大量的去甲肾上腺素、肾上腺素等激素，导致患者出现高血压、头痛和内分泌紊乱等症状，严重影响患者生命健康。
临床上，虽然绝大多数嗜铬细胞瘤为良性，但因为嗜铬细胞瘤发患者数不多，且症状多样，容易与其他疾病相混淆，所以常常会出现漏诊甚至误诊的情况；而一旦患者病情发展到晚期，生存情况不容乐观。
此外，作为一种罕见癌症，嗜铬细胞瘤在转移之后，由于缺乏较好的临床研究的证据。在目前的治疗中，化疗、靶向治疗等的有效率均较低，缺乏公认的标准治疗，患者治疗方案难以选择。
目前为止，嗜铬细胞瘤唯一完成的随机临床研究是由欧洲的多国、多中心、耗时8年完成入组。该研究称：靶向治疗药物舒尼替尼与安慰剂相比，嗜铬细胞瘤治疗的有效率有明显提高（从8%提高到36%），无进展生存PFS 也有明显提高（从3.6 月提高到8.9个月）。也因此，使得舒尼替尼在嗜铬细胞瘤的治疗中广泛使用。
但是否意味着所有嗜铬细胞瘤患者都适用舒尼替尼靶向治疗呢？
针对这一问题，复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科泌尿生殖专业张盛副教授、肿瘤内科王红霞主任在柳叶刀（LANCET） 主刊发表评论：指出嗜铬细胞瘤患者治疗药物选择时候必须遵循的原则，且强调并不是所有嗜铬细胞瘤患者都适用靶向治疗。
评论指出，尽管舒尼替尼取得了一定的疗效，但是该药同时也带来了严重的毒副反应，即药物的延期治疗占69%：剂量至少降低一次的比例达到44%；由于副反应导致的治疗终止占14%。
在带来严重副反应的同时，舒尼替尼治疗组的总生存时间仅为26个月，明显低于安慰剂组的50个月。
这一数据证实，对于嗜铬细胞瘤患者而言，舒尼替尼带来的生存获益是有限的（在带来严重毒性的同时）。
在之前的临床研究中，欧洲研究者用安慰剂组的交叉治疗来解释患者缺乏生存获益的原因。然而，张盛副教授指出，在类似设计的关于晚期前列腺癌的奥拉帕利靶向治疗的随机临床研究中，尽管交叉的患者和本研究一样均为66%（即大部分患者都交叉治疗了），但是仍然有明显的生存获益。
这也从侧面证实，在嗜铬细胞瘤的临床研究中，舒尼替尼的疗效极为有限。同时说明，晚期嗜铬细胞瘤患者有时是惰性的，发展比较慢。
因此，复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科泌尿生殖专业张盛副教授、肿瘤内科王红霞主任指出：在发展比较慢的情况下，不应该对嗜铬细胞瘤患者进行治疗，而是应该密切监测；只有当肿瘤快速增大，或者表现出肿瘤相关的症状的时候，才应该用舒尼替尼这样的靶向治疗。
复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科的泌尿生殖专业组，是国内较少的专门从事泌尿肿瘤专业的内科专业团队。着力推动对于各种复杂难治性泌尿生殖肿瘤患者的内科治疗。
近年来，该专业组在新英格兰医学杂志（早期肾癌术后辅助靶向治疗的选择）、LANCET （柳叶刀， 晚期尿路上皮癌应该选择免疫联合还是序贯治疗）等发表了多篇指导治疗的评论文章。
来源：复旦大学附属肿瘤医院
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