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原发性腹膜后肿瘤指源于腹膜后间隙的、非特定器官的一大类肿瘤,以少见、难治著称。为了推广腹膜后肿瘤规范化诊治理念、提高我国在该领域的诊治水平,适合我国国情的《中国腹膜后肿瘤诊治专家共识(2019版)》(以下简称《共识》)推出了。
本期邀请复旦大学附属中山医院周宇红教授针对本《共识》靶向治疗部分进行解读。
靶向治疗
一些小分子靶向药物在软组织肉瘤中显示出一定的疗效(例如培唑帕尼、瑞戈非尼、哌柏西利等),但本《共识》尚不作为临床试验外的治疗推荐。
2019年6月24日,国家食品药品监督管理总局已正式批准中国自主研发的创新药盐酸安罗替尼胶囊软组织肉瘤适应证上市,这是目前中国首个获批的软组织肉瘤靶向药物。本品单药适用于腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者的治疗。
在安罗替尼治疗软组织肉瘤随机、双盲、安慰剂对照、多中心注册临床试验中,包含了滑膜肉瘤、平滑肌肉瘤、腺泡状软组织肉瘤、未分化多形性肉瘤、脂肪肉瘤、纤维肉瘤、透明细胞肉瘤、上皮样肉瘤等亚型。患者在接受至少1个含蒽环类化疗后病情进展(腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤除外)后,2:1随机进入安罗替尼治疗组或安慰剂对照组。主要研究终点为PFS期,次要研究终点包括ORR、疾病控制率(DCR)、OS期和安全性。研究显示,安罗替尼组的中位PFS期为6.27个月,对照组为1.47个月,P< 0.0001。其中,平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤、腺泡状软组织肉瘤组PFS期明显优于对照组(P值<0.0001),具有统计学意义。安罗替尼组的总体ORR、DCR分别为10.13%和55.7%,明显优于安慰剂组。
当新的、具有可靠循证医学支持的证据出现时,本《共识》及时更新,推荐安罗替尼作为进展期或转移性软组织肉瘤的二线治疗推荐。
本《共识》未对腹膜后软组织肉瘤的免疫治疗进行推荐,建议标准治疗失败的患者可参加相关临床试验。
作者 | 周宇红(复旦大学附属中山医院)
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