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成果名称：早期重组人生长激素治疗可改善Prader-Willi综合征婴幼儿的智力发育，减轻运动功能恶化
发表期刊：《世界儿科杂志》[World J Pediatr，IF（2022）：8.7]
通讯作者：罗飞宏
主要作者单位：复旦大学附属儿科医院
重组人生长激素（rhGH）疗法已证明可以改善Prader-Willi综合征（PWS）患儿的身高和身体成分，但关于早期rhGH治疗对运动和智力发育影响的证据仍在不断积累。复旦大学附属儿科医院罗飞宏教授牵头一项研究，探讨了PWS婴幼儿接受rhGH治疗的时间效应对心理运动发育、人体测量指标及安全性的影响。论文2023年5月发表在World J Pediatr杂志。
本研究为一项Ⅲ期、单臂、多中心、自身对照研究，共在6个地点开展。患者接受rhGH治疗，剂量为前四周每日0.5 mg/m²，之后增至每日1 mg/m²，持续治疗最多52周。运动发育采用Peabody运动发育量表第二版进行评估，智力发育采用中国版格里菲斯发展量表（GDS-C）进行评估。同时评估了身高标准差分数（SDS）、体重SDS和体质指数（BMI）SDS。
结果显示，共有35例患者入组。第52周时，患者身高、体重和BMI标准差分数（SDS）均出现显著改善；中国版格里菲斯发展量表（GDS-C）评分显示总商数（GQ）和子商数均有显著提高。线性回归分析显示，总运动商数（TMQ）、粗大运动商数（GMQ）和精细运动商数与年龄呈负相关；然而，治疗可能有助于减缓TMQ和GMQ的恶化。与9个月以上组相比，9个月以下组患者的GQ和动作子商数变化更为显著。6例患者报告了轻度至中度的药物不良反应。
结论为，为期52周的rhGH治疗改善了PWS婴幼儿患者的生长、BMI、智力发育，并减轻了运动功能的恶化。在9个月以下的患者中，智力发育的改善更为显著。
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