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成果名称：巴托利单抗与安慰剂在全身型重症肌无力（MG）的比较：一项随机临床试验
Batoclimab vs Placebo for Generalized Myasthenia Gravis：A Randomized Clinical Trial
发表期刊：《美国医学会杂志·神经病学》JAMA Neurology（IF：20.9）
通讯作者：赵重波
主要作者单位：复旦大学附属华山医院
在MG治疗领域，本研究是中国首个具有积极结果的Ⅲ期临床研究，标志着中国MG治疗的临床研究也步入了循证医学时代，用高质量的研究结果为FcRn拮抗剂治疗MG提供了来自中国人群的数据。
重症肌无力 （MG） 是由破坏神经肌肉接头的自身抗体引起的。新生儿片段可结晶受体 （FcRn） 拮抗剂 efgartigimod 和 rozanolixizumab 可降低循环中的免疫球蛋白 G （IgG） 水平并缓解全身性MG患者的症状。本研究为多中心随机、双盲、安慰剂对照平行研究，旨在验证batoclimab在全身性MG患者中的疗效和安全性。
根据入排标准研究最后纳入132例患者，其中131例AChR/MuSK抗体阳性，1例抗体阴性。在131例抗体阳性患者中，分别有67例和64例随机分配至巴托利单抗治疗组（680 mg皮下注射，每周1次，连续6周为1周期）和安慰剂组。
在第1周期的治疗后第43天，巴托利单抗组的MG-ADL持续改善率（ADL评分较基线降低3分或更多且连续持续4周的比例或更长时间）为58.2%（39/67），显著高于安慰剂组的31.3%（20/64）（RR：3.45，P=0.001）。两组的MG-ADL 评分在治疗开始第2周出现分离，提示巴托利单抗起效较快。两组的MG-ADL 评分降低变化最大差异发生在最后一次给药后1周，差异为-1.9，P＜0.001。巴托利单抗组和安慰剂组中治疗相关不良事件（TRAE）分别为70.1%和36.9%，巴托利单抗组总体耐受性良好。需要指出的是，巴托利单抗组在治疗第1周后出现血清白蛋白降低和胆固醇增高，在治疗第6周最为明显，白蛋白最高降低31%，胆固醇最高增加25.2%，但在最后一次用药后4周均恢复至近基线水平，试验期间无相关严重不良反应报道。
Batoclimab 增加了持续MG-ADL改善的速率，并且在全身性MG成年患者中耐受性良好。临床效果和IgG减少的程度与先前报道的 efgartigimod和rozanolixizumab相似。
每一项临床研究都倾注着研究团队的心血结晶。学习过后，您是否有所收获？或有疑问想与主创团队分享？请在评论区留言，期待与您交流！
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