血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）作为免疫性血小板减少症（ITP）的二线治疗。海曲泊帕是一种新型的小分子口服非肽TPO-RA。Ⅲ期临床试验显示，在ITP治疗8周后，64.3%的患者血小板计数达到50×10^9/L。然而，在现实世界中的数据仍然很少。

本研究对2021年7月至2023年2月河南省肿瘤医院收治的难治/复发性ITP患者的临床资料进行回顾性分析，根据患者的临床病史和临床特点（如年龄、血小板计数、出血风险等）分别给予2.5 mg、5 mg、7.5 mg/d的剂量，后续剂量调整以血小板计数为基础，最大剂量为7.5 mg/d。

入选患者29例（成人20例），男12例，女17例；中位年龄30岁（9~61岁），基线血小板计数中位数9×10⁹/L（0~28×10⁹/L），中位剂量5 mg/d，治疗后中位起效时间（血小板计数≥30×10⁹/L）为9天（3~15天），其中10例（34.5%）≤7d有效，11例（38.0%）≤2周有效。

治疗1个月后，34.5%（10/29）患者完全缓解（CR），44.8%（13/29）患者完全缓解（PR），79.3%（23/29）患者总体有效（OR）。其中2例复发，1例因经济原因停药，其余患者（86.9%）维持治疗。

10例患者至少治疗6个月，中位最长持续有效时间为65天（SD 61.49）。16例重度ITP患者中，7例CR，5例PR，4例无效，OR率75%。治疗过程中1例转氨酶升高，经保肝治疗后恢复正常，1例出现脑静脉窦血栓形成，治疗后病情好转，随后行其他TPO-RA替代治疗。

在难治/复发性ITP患者中，海曲泊帕可获得耐受性良好的应答，并可能成为这些患者的一种新的二线治疗选择。根据这一现实数据，在成人和超重儿童的治疗中，建议的初始剂量为5 mg/d，这可以更快地增加血小板计数，降低出血风险。

ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点，属于血液科良性疾病的一种。

ITP儿童年发病率约为（1.6~5.3）/10万，成人年发病率约为（2~10）/10万。尽管发病率较低，但对于14亿人口的大国，中国每年ITP发病患者数量不容小觑。对于难治/复发性ITP患者，既往能够选择的治疗方案十分有限。

令人欣喜的是，近年ITP领域研究飞速进展，TPO类药物不断取得新的突破，为患者带来更多治疗选择以及更好获益。海曲泊帕是我国自主研发的新一代小分子、口服、非肽类TPO-RA，通过结构上的改构升级，在增强亲脂性、提高药效的同时，降低肝脏毒性，达到增效减毒的效果。作为中国首个获得难治性ITP与SAA双适应证的TPO-RA，海曲泊帕为临床带来更多治疗选择。

目前，已有多项研究验证了海曲泊帕治疗ITP的疗效与安全性，但目前的真实世界数据仍相对较少。本研究对接受海曲泊帕治疗的患者进行了回顾性分析，旨在增加更多海曲泊帕临床应用的循证学依据。研究发现，海曲泊帕治疗1个月后，34.5%患者完全缓解（CR），44.8%患者完全缓解（PR），79.3%患者总体有效（OR）。

在安全性方面，海曲泊帕也表现出色，治疗过程中发生转氨酶增高1例，经保肝处理后恢复并继续用药，总体不良反应安全可控。

由此可见，对于难治/复发性ITP，海曲泊帕显示出良好的疗效与安全性，能够快速提高血小板计数水平，减少出血风险，为患者持续获益。

本团队是周虎教授领导的出凝血疾病研究团队，由多名从事出凝血疾病临床研究的杰出医生和科研人员组成。研究方向主要聚焦出凝血疾病的发病机制、诊断以及临床治疗策略。多年来持续进行免疫性血小板减少症发病机制研究，近五年以第一/通讯作者身份发表SCI论文24篇，中华系列文章7篇，总影响因子109.792分。主持国家自然科学基金等国家省市课题共计4项（面上2项），省卫生科技领军人才项目1项，多次获得省级科技进步奖，寻找免疫性血小板减少症疗效预测指标及新的治疗靶点，推动一系列创新药物的研发上市。作为PI开展出凝血疾病临床研究共计80余项，入组数均为全国前列。