这在某种程度上颠覆了我国临床被动等待新药进入中国的局面，转而开始拥有主动权。当然，此次泽布替尼在美国的获批上市是基于严谨、规范的临床试验。这也充分体现了我国制药企业，从研发、生产、临床试验等多环节上的实力提升。作为淋巴瘤领域的知名专家，中山大学肿瘤防治中心黄慧强教授同样表示了自己的期许。

黄慧强

主任医师 、教授、博士生导师

中山大学附属肿瘤医院大内科副主任

中国老年健康协会淋巴瘤专业委员会主任委员

CSCO中国淋巴瘤联盟副主席

中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会副主委

中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会青年委员会主委

广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会主委

广东省抗癌协会淋巴瘤专业委员会副主委

黄慧强教授采访

近年来，我国的淋巴瘤发病率呈上升趋势。世界范围内，美国淋巴瘤发病率已经位列第六，我国淋巴瘤发病率也已逐渐上升至第九位。尽管淋巴瘤领域的基础研究、临床研究均有很大进步，疾病的治疗水平在不断提高。但在如弥漫大B淋巴瘤等一些淋巴瘤亚型中，仍有约30%的患者无法获得有效治疗。在此种情况下，临床无疑仍需要找到更加有效、安全、可及性更高的方法，使得淋巴瘤的治疗效果能够得到进一步的提高。这也是临床面临的巨大挑战。

迄今为止，化疗是淋巴瘤治疗的基石。随着对肿瘤治疗的不断研究和探索，靶向治疗在淋巴瘤治疗方面正占据越来越重要的地位，其中BTK抑制剂的出现最值得我们关注。BTK抑制剂通过口服给药，安全性较好，在部分淋巴瘤亚型中表现出了非常好的治疗效果。

进而，如何将有效的药物用到极致，使其疗效最大化，并且其与现有的免疫治疗、靶向治疗手段如何有机结合，都是值得我们进一步探索的、非常重要的研究课题。除此之外，BTK抑制剂本身若能够进一步升级，也是临床医生特别期待看到的。

立足于上述临床需求，百济神州公司通过优化药物分子结构，将 BTK 靶点的特异性结合率达到最大化，并最大程度减少治疗过程中的脱靶现象，以降低不良反应的发生率。同时，还通过工艺上的改进，力求实现新型BTK抑制剂在体内更好的吸收。临床试验数据无疑是最能够说明一切的，此次获批基于的是，泽布替尼一项治疗复发/难治性MCL患者的多中心的II期临床试验（BGB-3111-206）。临床试验表明，泽布替尼可带来84%的总缓解率（ORR），包括59%的完全缓解（CR）及24.4%的部分缓解（PR）。此项试验的中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。值得注意的是，这项关键性II期临床研究是由我国北京大学肿瘤医院牵头开展，北京大学肿瘤医院朱军教授为主要研究者。

另一项全球I/II期临床研究（NCT02343120）入组了多种B细胞淋巴瘤患者，包括53例MCL患者（16例初治，37例复发难治）。截至2018年12月13日，27例患者（13例初治，14例复发难治）仍在接受研究治疗。研究结果显示，在43例可评估疗效的患者中，研究者评估的ORR为85.4%，29.2%的患者达到CR及56.3%的患者达到PR。所有MCL患者的中位DOR为16.2个月，复发难治MCL患者的中位无进展生存期（PFS）为17.3个月。

除此之外，2019年9月，泽布替尼Ⅰ期临床研究中CLL/SLL队列的研究结果发表在《血液学》（Blood）杂志上。通过此文，我们再次认识到泽布替尼优秀的药代动力学（PK）数据，还展现了该药治疗CLL/SLL令人鼓舞的疗效和安全性数据。中位随访13.7个月，94例CLL/SLL患者（22例初治，72例复发/难治）中仍有94.7%的患者仍在接受研究药物的治疗，总体ORR为96.2%（初治患者ORR为100%，复发/难治患者为94.6%）。我们看到上述泽布替尼来自国内和国际的研究数据，是非常值得我们高兴和期待的。除较高的有效率，泽布替尼在临床试验中还显示出更低的不良反应事件发生情况，总体来看更加高效、安全。因此，我们非常期待药物的上市能够为患者带来更多获益。

此番获悉泽布替尼于美国获批上市感到有些意外的同时，也感到非常高兴。对临床医生来讲，我国自主研发、生产的新药可以在药物研发相对更加发达的美国第一时间上市，我们非常受到鼓舞。这也可以说明：第一，我国基础的药物研发能力已经很强。第二，是药物生产能力工艺水平已经具备较高水平。第三，新药的临床研究从设计到实施，整个执行、实施也是相当不错。因此，在世界范围内知名的药品高标准机构——FDA获批新型BTK抑制剂泽布替尼上市。这确实对我国基础研究、对药物研究、对药物生产、对年轻临床医生等各方面，都是非常利好的消息，具有很强大鼓励作用。未来，也势必会对我国相关企业的新药研发、产生非常深远的影响。

不仅如此，泽布替尼在美国FDA获批上市也会对我国临床医生和新药研发、生产的国际形象，产生相当正面的影响。用事实证明、体现了百济神州公司，在新药研发的各个方面，从研发生产、管理、临床试验设计、临床试验的实施能力等都全面经受住了严格的考验，从而获得了国际范围内的认可。

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