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成果名称：单剂量利妥昔单抗联合糖皮质激素对比环磷酰胺加糖皮质激素治疗初治获得性血友病A：一项多中心、开放标签、随机非劣效性试验
发表期刊：《美国血液学杂志》[American Journal of Hematology，IF（2022）：12.8]
通讯作者：张磊、刘葳
第一作者：王泮婧、薛峰、周荣富
主要作者单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
该研究发现单剂量利妥昔单抗联合糖皮质激素与环磷酰胺联合糖皮质激素在初治获得性血友病A患者中疗效及安全性相似，为获得性血友病A免疫抑制治疗提供了高质量的循证医学证据。
获得性血友病A是一种罕见且严重的获得性出血性疾病，抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗体（抑制物）的出现导致FⅧ活性降低。目前国际/中国指南均推荐确诊后立即启动免疫抑制治疗以清除FⅧ抑制物、恢复FⅧ活性。2020版国际共识将糖皮质激素（GC）联合环磷酰胺（CTX）和GC联合利妥昔单抗（RTX）均作为一线方案推荐，但是关于二种联合方案之间的优劣，目前尚无证据。国际上RTX的常规方案为每次375 mg/m2，每周一次共4次，研究团队既往回顾性分析发现单剂量RTX（375 mg/m2，共1次）联合GC的疗效与常规方案相似，且可以降低免疫抑制的强度以减少感染的风险、降低患者的医疗负担。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊/杨仁池团队开展的这项研究发现，单剂量RTX联合GC与CTX联合GC在初治获得性血友病A患者中疗效及安全性相似，为获得性血友病A免疫抑制治疗提供了高质量的循证医学证据。
该研究为一项多中心、开放标签的非劣效性随机对照研究，旨在比较单剂量RTX联合GC疗法与CTX联合GC疗法在初治获得性血友病A患者中的疗效及安全性。研究纳入成年初治获得性血友病A患者（18-80岁），患者被随机分配接受单剂量RTX联合GC或CTX联合GC治疗，8周时抗体滴度持续不下降的患者交叉至另一组。主要研究目的为完全缓解率（CR，8周内），次要研究目的包括部分缓解率（PR，8周内）、达CR/PR时间、复发率及复发时间、安全性等。
自2017年12月至2022年6月，共有来自5个研究中心的63例患者被随机分配并完成治疗方案。单剂量RTX组和CTX组的CR分别为77.4%和68.8%，证明单剂量RTX联合疗法不劣于CTX联合疗法，两组分别有80.6%和81.3%的患者达到PR，且两组在各亚组中的疗效及安全性评价未见差异。
综上，此研究首次通过多中心随机对照试验比较了单剂量RTX联合GC方案和CTX联合GC方案在初治获得性血友病A患者中的疗效及安全性，研究证明单剂量RTX方案不劣于CTX方案，为获得性血友病的治疗提供了高质量的循证医学证据。
中国医学科学院血液病医院血液学研究所党委副书记、国家血液系统疾病临床研究中心副主任、血液与健康全国重点实验室副主任、天津市暨中国医学科学院血液病基因治疗研究重点实验室主任、天津市血液与再生医学学会理事长、 Global Medical Genetics主编，先后获得了“国家科技创新领军人才‘万人计划’” 、“国家卫健委突出贡献中青年专家”、 “天津市‘津门医学英才’” 、“中国医学科学院‘协和学者’特聘教授 ”等称号。
中国医学科学院血液病医院 (血液学研究所)，血栓止血诊疗中心副主任医师， 中国输血协会输血伦理学专业委员会青年委员、北京癌症防治学会血栓与止血专业委员会委员、天津市整合医学学会干细胞与转化医学专业委员、中华医学会血液学分会第十一届委员会罕见病学组委员、中国血友病青年协作组常务理事，长期从事临床一线工作，专门研究血栓和止血相关疾病的诊治。
团队现有16名临床及基础研究人员，其中高级职称人员8名，临床开放床位100余张。中心主要收治来自全国各地的遗传性和后天获得性出血性及血栓性疾病患者，为国内外出血性及血栓性疾病的临床及基础研究做出突出贡献，培养了大量血液专科人才，近年来在N Engl J Med、Lancet Hematol、Cell Stem Cell、Blood等国际专业期刊发表SCI论文80余篇（其中IF>10论文20余篇），多次荣获天津市科技进步奖一等奖、中华医学会科技进步奖三等奖等奖项。作为世界血友病联盟的国家成员单位(中国)的执行部门、中国血友病诊疗中心协作网的组长单位、国家血友病病例信息管理中心的依托单位，累计登记血友病患者近5万例，推动建立了血友病三级诊疗防治网络，实现了我国血友病从按需治疗到预防治疗的跨越式进步，为我国血友病开展流行病学调查作出奠基性贡献。此外，团队揭示血友病患者产生抑制物的危险因素；ET患者造血微环境异常；鉴定CD8+免疫抑制性细胞、CD72及CD70等多个ITP治疗靶点，拓宽了对疾病发病机制的认知。同时开展完成亚洲首个血友病基因治疗实验并取得圆满成功；主导多个全球及全国多中心出凝血疾病临床试验，开创anti-CD38治疗血友病伴抑制物策略；主持编写多个凝血因子疾病诊疗；极大提升了出凝血疾病诊疗水平和患者生存质量。
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