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美国胸科学会年会(ATS)将于2024年5月17日至5月22日(美国时间)在美国圣地亚哥举行,本届ATS年会主题为“Breakthrough Research, Excellence in Patient Care”。在20日(美国时间)的临床试验研讨会上,研究人员展示了使用患者报告的结果(PRO)治疗鸟分枝杆菌复合体肺病(MACLD)以及Dupilumab(点击查看→度普利尤单抗用于治疗伴有2型炎症的COPD)和 Tezepelumab 单克隆抗体治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的新数据。此次研讨会强调了具有巨大临床影响潜力的新试验结果。本篇介绍“Change in Patient Reported Respiratory Symptoms in a Randomized, Double-blind, Trial of Amikacin Liposome Inhalation Suspension in Adults With Newly Diagnosed or Recurrent Mycobacterium Avium Complex Lung Disease: The ARISE Study”研究。
Charles L. Daley教授展示了 ARISE 研究的结果。鸟分枝杆菌复合体(MAC)是非结核分枝杆菌肺病(LD)的主要病因,该疾病具有呼吸系统和(或)全身症状。ARISE研究旨在验证支气管扩张生活质量问卷呼吸部分(QOL-B RD)是否适合用于评估新诊断或复发性MACLD患者的呼吸道症状。本研究的目的是使用ARISE研究中的QOL-B RD数据,来探讨阿米卡星脂质体吸入悬浮液(ALIS)治疗对呼吸道症状的影响。
未接受过当前感染抗生素治疗的非空洞型MACLD成人患者按1:1的比例随机分配为接受ALIS组(590 mg,41例)或对照组(空白脂质体,51例),同时加上阿奇霉素(250 mg)和乙胺丁醇(15 mg/kg)。治疗每天一次,持续6个月,随后停药1个月。在预定的随访时间(筛选期至第7个月)收集QOL-B RD评分。计算从基线到第7个月(停药1个月后)QOL-B RD评分的变化以及有意义的评分差异。
结果显示,两组基线时的平均QOL-B RD评分相近(ALIS组为63.04,对照组为66.90)。第7个月,ALIS组患者的QOL-B RD评分平均改善了12.24,而对照组平均改善了7.76分(下表)。基于锚定分析,从基线到第7个月QOL-B RD的估计有意义评分差异为14.8分;基于这一阈值,在接受 ALIS 治疗的患者组中,有 43.8% 的患者在七个月后实现了有意义的症状改善,而在对照组中,这一比例为 33.3%。同时,接受 ALIS 治疗的患者组在培养物转阴方面也显示出较高的数值比例。目前正在进行为期15个月的确认性研究(12个月治疗期,3个月停药期)。
Daley 博士指出,目前我们缺乏经过验证的患者报告结果(PRO)工具来评估 MACLD 患者的症状,但我们知道呼吸道症状和疲劳对患者来说存在至关重要的影响。这些都在现有的工具如 QOL-B RD 中得到了体现。QOL-B RD 在评估呼吸道症状方面显示出了强大的可靠性、有效性和响应性。
《中国医学论坛报》编译,转载须授权
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