牛晓辉 教授

首都医科大学附属北京积水潭医院

匹米替尼国内临床可及已接近半年，很多TGCT患者知晓新药之后主动前往门诊咨询就诊，但现阶段真正能够用上药物的目标患者仅约10%，经济负担是主要阻碍。作为中国原研的TGCT治疗药物，国内患者理应优先享受创新成果。

TGCT带给患者的伤害，不只是躯体病灶，更伴随长期生活质量下降、巨大心理压力，甚至造成劳动力丧失。家庭主要劳动力因病失去工作能力，会给整个家庭带来沉重打击。如果新药评价仅仅核算手术直接医疗花费，无法完整反映疾病带来的社会负担。匹米替尼能够帮助患者恢复劳动能力，回归社会角色，减少后续手术需求，这些功能获益、患者报告结局、家庭与社会减负价值，都应当在新药价值评估当中得到更多权重。

TGCT大众认知度偏低，罕见肿瘤往往容易被忽视。想要提升关注度，需要临床持续开展疾病科普，同时呼吁医保评价体系兼顾罕见肿瘤的特殊疾病特征。实现用药公平可及，离不开医保部门、制药企业、患者群体三方协同发力。期待通过多方共同努力，提升创新药物可及性，让更多国内TGCT患者获益。

TGCT属于罕见病，其靶向药物匹米替尼上市时间有限，现有疗效与安全性观察数据大约14个月，大规模真实世界应用后的情况仍需要持续观察，必须建立标准化协同随访机制。

实操层面，建议开设TGCT罕见病专病管理门诊，搭建专项不良反应监测随访体系。整合骨科、肿瘤内科、临床药师多方力量，常态化开展影像学复查、关节功能评估、药物安全性监测，及时处置用药不良反应，最大限度保护关节功能，降低复发与二次手术风险。

依托专病门诊平台，要持续开展真实世界研究。TGCT患者个体差异很大，肿瘤大小、病程时长、功能影像学表现各不相同，需要制定个体化用药策略。临床需要持续探索：哪些患者适合停药、间歇给药的适用人群、靶向联合外科的最佳时机、肿瘤静止之后的监测策略。

靶向药物和外科手术的联合应用同样值得重点探索。部分原本切除难度大、并发症风险高的病灶，经药物缩瘤之后手术难度下降，可以以更小损伤完成外科切除，术后还有机会停用靶向药物。部分病灶稳定、无功能损害的患者，也可以密切监测、避免过度用药。通过持续开展真实世界研究优化分层治疗方案，可以进一步降低远期个人与社会疾病负担，为不同患者找到最优治疗路径。