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罕见病药物因患者群体基数小、临床数据有限、研发成本高昂，在医保准入、价值评估与落地保障上一直是医药政策领域的重点与难点。针对罕见病用药综合评价体系构建、罕见肿瘤用药全流程保障瓶颈等关键议题，中国医学论坛报社专访首都医科大学附属北京天坛医院药学部副主任杨莉教授展开深度探讨。
杨莉 教授
首都医科大学附属北京天坛医院
Q：构建罕见病用药综合评价体系时，应如何科学平衡“临床价值、创新价值、社会价值”三大核心维度？对于“孤儿药”这类临床需求迫切、患者基数小的特殊药品，您认为其评价权重是否应与普通药品有所区别？在评价体系中，应如何体现这类药品对患者生活质量、家庭与社会医疗负担的长期影响？
我国药品多维度综合价值评估已有政策框架，国家卫生健康委提出以安全、有效、经济、创新、适宜、可及作为评价基础；国家医保局药品目录调整同样采用多维度评价逻辑，覆盖有效性、安全性、经济性、创新、可及、公平性以及患者使用情况。罕见病尤其是孤儿药，和普通创新药的评价应当有所区分。
罕见病药物普遍存在样本量小、临床证据不够充分的现实问题，可借鉴国内已发布的权威专家共识开展评估。2019版《罕见病药物卫生技术评估专家共识》，为罕见病药物综合评价提供科学依据；而2022年发布的多准则决策分析（MCDA）用于罕见病药品临床综合评价的专家共识，推荐MCDA这一更加灵活的评估工具。
传统卫生技术评估在罕见病药物评价中会遇到局限：一方面药物有效性、安全性缺少充足临床数据，缺乏标准对照疗法；另一方面罕见病药物研发成本高，经济性评估不能照搬普通药品标准，伦理、社会因素也必须纳入决策。MCDA方法在全球应用广泛，可以对不同价值组分设置权重，同时打破仅由政府决策者、医师、药师、卫生经济学专家参与的局限，把患者代表、公众代表纳入评估过程，多方参与共同达成共识。
医保目录调整坚持人民至上，在制度设计上力求尽可能纳入更多创新药，满足患者需求，同时兼顾量力而行。罕见病药物评价当中，社会价值维度应当设置相对更高权重，通过MCDA的多主体权重设置，充分反映药品对患者生活质量改善、减轻家庭及社会长期医疗负担的作用，实现临床、创新、社会三重价值的平衡。
国内已经搭建起支持创新药包括罕见病用药全链条发展的政策框架，以北京为例，自2024年起出台支持创新医药高质量发展的系列政策，多部门明确职责与工作目标，打通药物从研发、上市到患者使用的全流程。部分罕见病用药在以适宜价格纳入医保后，医院可按需采购，简化院内准入流程，有效改善用药“最后一公里”。
但现实当中，即便国家、机构、患者多方共同努力，部分罕见肿瘤患者治疗需求依旧未能被充分满足，瓶颈不只来源于药物尚未研发上市，支付体系的现实短板尤为突出。仅依靠基本医疗保险难以完全承接罕见肿瘤创新靶向药的高额费用，加快落地“1+N”多元支付模式，是当前需要重点推进的方向。
我国不同省份之间保障水平发展不均衡，需要商业保险、专项基金、慈善援助、社会救助、企业公益援助多方协同，实现对患者的精准帮扶。像各地政府参与推出的普惠型商业保险，性价比高，部分地区可将部分罕见病创新药甚至部分未在国内上市的临时进口用药纳入保障范围，作为基本医保之外重要的补充支付渠道，为患者家庭减轻负担。
针对需要长期慢病管理的罕见肿瘤创新靶向药，保障落地最核心的突破点，就是推动多元支付模式真正落地运行，打通基本医保、普惠商业保险、慈善援助之间的衔接，解决高额用药费用带来的现实压力，让药物在完成医保准入之后，患者真正负担得起。
罕见病与罕见肿瘤药物的价值评估不能简单套用普通药品标尺，需要适配疾病特征优化评价工具，提升社会价值的权重；而药物保障不只是医保目录的准入，更要突破单一支付的局限，推动多元支付体系落地，才能让创新药物从政策纸面走向患者身边。
为响应国家全面推开公立医院综合改革的总体要求，落实国务院办公厅印发的《关于推动公立医院高质量发展的意见》精神，中国医学论坛报社发起“灯塔计划——公立医院管理水平提升行动”。“灯塔计划”以政策为导向，聚焦医院管理及学科发展，围绕医改热点政策、管理运营热点话题，结合临床医学、药学学科建设的焦点、难点，打造医院管理者与学科带头人双向联动机制，传经验，促交流，实现专科服务能力与医疗管理能力双提升，助力公立医院高质量发展。
END
审阅丨首都医科大学附属北京天坛医院 杨莉
整理丨中国医学论坛报社 陶苒
感谢默克雪兰诺有限公司（“默克”）对灯塔计划-公立医院管理水平提升行动的支持。默克作为本项目的赞助商，未参与本文内容创作，默克也未就本文章的内容制作和发表进行任何方面的资助。
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