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罕见病用药的可及，离不开医保、政府、医疗机构、药企、患者组织多方协同，医院药学部门作为连接政策与临床患者的关键枢纽，承担重要职能。面对超说明书用药报销、创新药入院慢等现实难题，如何开辟适配罕见肿瘤的保障通道？面向未来，我国罕见病用药保障体系的机遇、挑战与发力方向值得深入探讨，中国医学论坛报社专访首都医科大学附属北京天坛医院药学部副主任杨莉教授，给出了新的答案。
杨莉 教授
首都医科大学附属北京天坛医院
Q：在罕见病用药保障体系的建设中，医院药学部门应扮演怎样的核心角色？您认为应如何推动政府、医保、医院、药企、患者组织等全链条多方主体的协同联动，形成保障合力？尤其在罕见肿瘤创新药的落地推广过程中，药学部门应如何联动临床科室、医保部门、药事管理部门，打通创新药从获批到患者可及的“最后一公里”？
双通道政策是保障罕见病患者用药的重要抓手。以首都医科大学附属北京天坛医院实践来看，双通道药店紧邻医院，北京医保参保患者可以实现实时结算。但商业保险、公费医疗、军队相关人员还无法通过双通道完成报销，这也是现实存在的问题。
院内借助HIS系统可以自动识别患者身份，针对多发性硬化等纳入特病管理的病种，特病报销具备费用累积机制，院内取药报销优势更大；系统自动区分患者是适合院内取药，还是流转到双通道药店购药，提升就医购药便捷度。双通道政策具备报销比例高、部分情况不设起付线等优势。
因空间、设备、人力是有限的，医疗机构无法无限制储备全部罕见病药品，需要双通道药店分担药品供给职能，落实罕见病用药“按需配备”原则。政策层面，罕见病药物费用不纳入医疗机构次均药品费用的计算，但计算医疗服务收入占比的分母中仍包含该部分药品费用，医疗机构需要在绩效考核、学科发展、患者用药需求之间做好权衡。
基于上述现状，医疗机构必须推进罕见病用药的信息化精准管理。药学部门作为院内核心枢纽，对内联动临床科室、医保办、信息中心，做好药品遴选、用药评估、身份识别、购药路径引导；对外衔接医保管理部门、药企、患者组织，反馈临床真实用药诉求。多方主体需要常态化沟通，药企做好药品供应保障，患者组织反馈患者端现实痛点，政府医保优化政策细则，药学部门承接院内落地执行，共同打通创新药落地的“最后一公里”。
医保常规报销严格限定于药品获批适应症范围，但临床实践中，罕见病领域存在大量超说明书用药的现实需求。昂贵药品的超说明书支付问题尤为突出，以静注人免疫球蛋白为例，临床用于急性格林巴利综合征等多种罕见病治疗，就属于超说明书支付的场景。这类情况需要医疗机构主动向医保部门提交申请，由医保部门组织专家开展专项论证后，方可纳入报销范围。
首都医科大学附属北京天坛医院结合双通道、按需采购政策，简化罕见病创新药院内准入流程，减少不必要的院内评审环节；依托信息化手段识别罕见病、罕见肿瘤患者，做好院内用药、双通道外购的路径指引；建立临床-药学-医保的内部沟通机制，及时把临床遇到的超说明书用药、新药使用诉求向上反馈，推动专家论证，在合规前提下，加快临床急需创新药服务患者。
理想的罕见病用药保障模式包含多方面内容。第一，推动国家罕见病目录定期动态更新，建立纳入与退出机制。目前国内罕见病目录共两批合计207个病种，对于我国庞大人口基数，覆盖范围仍有限。随着检测诊断技术迭代、新药不断上市，一部分既往的罕见病逐步可以按照慢性病管理，应当可以调出目录；同时把更多确诊增多、有治疗手段的罕见病纳入目录。获得目录身份后，相关疾病才能享受全链条的优先支持政策。
第二，真正落地多元支付体系。不能仅依靠基本医保承担全部费用，商业保险、专项医疗基金、慈善项目、企业援助协同发力，落实对患者的精准援助，分摊高额用药负担。
第三，完善分级转诊与诊断体系。很多罕见病在基层难以确诊，可以加强基层人员培训，搭建信息查询渠道，完善向上转诊通路，解决“诊不出”的难题。
第四，完善药品供给配送网络。搭建信息查询平台，方便患者查询药品的可获得地点；依托医联体、区域集中配送模式，实现药品合规可及，并且可以对接各类保险实现报销。
第五，强化药学专业力量。药师加入罕见病多学科MDT团队，做好用药安全、有效性、经济性综合评估，开展用药随访，保障患者合理安全用药，实现从诊断、药品供给、支付保障到合理用药的完整闭环。
罕见病用药保障不是单一环节的改革，需要目录动态管理、多元支付、分级诊疗、药品配送、药学服务环环相扣。未来，唯有持续推动政府、医保、医院、行业组织多方协同，不断优化政策与院内管理机制，才能持续提升罕见病、罕见肿瘤患者的用药保障水平。
为响应国家全面推开公立医院综合改革的总体要求，落实国务院办公厅印发的《关于推动公立医院高质量发展的意见》精神，中国医学论坛报社发起“灯塔计划——公立医院管理水平提升行动”。“灯塔计划”以政策为导向，聚焦医院管理及学科发展，围绕医改热点政策、管理运营热点话题，结合临床医学、药学学科建设的焦点、难点，打造医院管理者与学科带头人双向联动机制，传经验，促交流，实现专科服务能力与医疗管理能力双提升，助力公立医院高质量发展。
END
审阅丨首都医科大学附属北京天坛医院 杨莉
整理丨中国医学论坛报社 陶苒
感谢默克雪兰诺有限公司（“默克”）对灯塔计划-公立医院管理水平提升行动的支持。默克作为本项目的赞助商，未参与本文内容创作，默克也未就本文章的内容制作和发表进行任何方面的资助。
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