本次会议汇聚了国内血液学、肿瘤学领域的多位顶尖专家、临床研究者及方法学学者，旨在系统梳理CTIT临床研究的现状，深入探讨热点与争议，并共同规划未来高质量临床研究的设计方向。会议内容充实，讨论热烈，为CTIT的规范化临床研究与实践注入了新的动力。

一、 回顾与共识：现有临床研究证据的系统解读

会议首环节，专家们对当前CTIT领域的关键临床研究证据进行了深度复盘。

预防与治疗策略的疗效比较： 与会专家重点讨论了一级预防与二级治疗的临床价值。多项大型回顾性研究及部分前瞻性研究数据表明，对高风险方案（如含吉西他滨、铂类、蒽环类药物等）及高风险患者（如基线血小板偏低、有出血史等）进行预防性升血小板治疗，可显著降低CTIT发生率、严重程度及由此导致的化疗减量或延迟，从而保障抗肿瘤治疗的足剂量、足疗程进行。这为临床实践从“被动治疗”转向“主动预防”提供了重要研究依据。

不同作用机制药物的研究进展： 会议围绕重组人白细胞介素-11（rhIL-11）、重组人血小板生成素（rhTPO）及新一代血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）的临床研究数据展开了交流。

报告指出，rhTPO和rhIL-11在治疗CTIT方面的疗效已在多项临床试验中得到证实，但对其安全性特征（如心脏毒性、体液潴留等）的差异化管理仍需基于更精细化的患者分层研究。

TPO-RA（如海曲泊帕、阿伐曲泊帕等）在免疫性血小板减少症（ITP）中的成功，激发了其在CTIT领域的研究热情。会议分享了数项TPO-RA用于CTIT治疗或预防的II/III期临床研究的初步结果，显示其具有良好的升板疗效和口服便捷性优势，但其最佳启用时机、适用人群、长期安全性以及与化疗/靶向/免疫治疗的相互作用，仍是未来大规模、长周期临床研究的重点。

二、 聚焦热点：临床研究中的挑战与争议

在证据回顾的基础上，会议设置了专题讨论环节，直面当前CTIT临床研究中的难点与争议。

研究终点的科学性与临床相关性： 传统的“血小板计数恢复时间与幅度”作为主要终点是否充分？与会者激烈探讨了引入复合终点的必要性，例如将“化疗相对剂量强度（RDI）维持率”、“无出血事件生存”、“患者生活质量评分”等与肿瘤治疗结局和患者感受更直接相关的指标纳入评价体系。这被认为是未来确证性临床研究设计的关键进化方向。

患者分层与精准化研究： 专家一致认为，“一刀切”的研究模式已不适用。未来的研究设计需更注重生物标志物指导下的患者精准分层，例如基于肿瘤类型、治疗方案强度、基因多态性、骨髓储备功能等，筛选出最可能从特定干预措施中获益的人群，从而最大化治疗效益比。

真实世界研究（RWS）与随机对照试验（RCT）的协同： 会议肯定了高质量RCT的基石地位，同时也强调了RWS在补充长期安全性数据、观察复杂临床场景下的治疗模式、以及产生新的研究假设方面不可替代的价值。如何利用RWS数据为RCT设计提供信息，并实现两者证据的高效互补，是方法论讨论的焦点。

三、 展望未来：确立临床研究新方向与合作倡议

基于深入讨论，会议形成了关于未来CTIT临床研究方向的共识性意见：

推动“以患者为中心”的结局研究： 鼓励设计并实施以前述复合终点为主要目标的III期临床研究，特别是头对头比较不同作用机制药物在预防策略中优劣的研究。

加强基础与临床的转化研究： 呼吁开展探索CTIT发生分子机制的研究，寻找预测CTIT发生和疗效的生物标志物，为精准干预奠定科学基础。

关注新型治疗模式下的CTIT： 随着联合治疗（如化疗+免疫、ADC药物、双抗等）的普及，其所致血小板减少的机制和防治策略可能不同于传统化疗。会议建议启动针对这些新型治疗模式相关CTIT的前瞻性登记研究，以快速积累证据。

建立多学科协作研究网络： 会议倡议成立区域性或全国性的CTIT临床研究协作组，统一数据采集标准，共享研究资源，高效推进大规模、多中心临床研究项目。

总结

本次会不仅是一次学术成果的展示，更是一次凝聚智慧、规划未来的战略会议。通过深入交流，与会专家明确了当前CTIT临床研究的证据版图、核心挑战与突破口。会议达成的共识将为后续开展一系列高质量、创新性的临床研究提供清晰的路线图，最终目的是将最科学、最有效的防治策略应用于临床，保障肿瘤患者的治疗安全与疗效，改善其生活质量。我们期待，在全体同道的共同努力下，CTIT的临床研究与实践将迈向新的台阶。

鞠满凯撰稿