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EULAR全球风向标｜他莫昔芬治疗特发性腹膜后纤维化的疗效：一项回顾性可比队列研究

2025-06-13作者：cmt-魏子湘资讯

原创

编者按

作为全球风湿免疫领域最具学术引领力的年度盛会，欧洲抗风湿病联盟（EULAR）2025年会将于6月11日至14日在西班牙巴塞罗那盛大开幕，在这一汇聚全球风湿免疫领域学者的顶级平台上，中国风湿病学研究团队正以前所未有的创新活力，为世界贡献着来自东方的智慧。为此，中国医学论坛报社特别策划“EULAR全球风向标”栏目，邀请中国研究者深入解读他们在EULAR大会上展示的创新成果，以飨读者。

# 会议编号：POS0008

Efficacy of Tamoxifen in the Treatment of Idiopathic Retroperitoneal Fibrosis: A retrospective Comparable Cohort Study

作者：司睿婵，李可，赵娟，张卓莉北京大学第一医院

特发性腹膜后纤维化（iRPF）是一种以腹膜后软组织发生慢性炎症和纤维化为特征的罕见病，常导致肾积水、肾功能衰竭等严重并发症。目前，糖皮质激素（GC）是国际指南推荐的一线治疗方案，但最高有72%的患者面临疾病复发风险。他莫昔芬（TMX）作为一种雌激素受体调节剂，虽被部分医生用于联合治疗，但其临床价值始终存在争议——既缺乏大规模研究验证，又存在诱发妇科疾病、血栓栓塞等安全隐患。这项由北京大学第一医院开展的回顾性队列研究，首次通过大样本分析揭示了联合用药的长期管理优势。

核心发现

研究纳入338例初治iRPF患者，其中144例接受GC单药治疗，194例采用GC联合TMX方案。

GC单药短期疗效有优势，但两种方案长期疗效相当

非联合治疗组在1个月症状缓解率占显著优势（76.85% vs 58.78%，P=0.0031），未置管的肾积水缓解率未见显著差异。对两组患者在3-12个月治疗疗效比较发现，两组在症状缓解、肾积水解除、纤维包块缩小等指标上无统计学差异。我们将治疗反应定义为患者接受药物治疗后实现临床症状的改善、肾积水的缓解或腹膜后纤维化肿块的减少，发现两组患者治疗反应率相当（93.06% vs 95.36%，P=0.4747）。

GC联合TMX方案对于预防复发更有效

为了揭示药物在疾病长期管理中的作用，我们将复发定义为具有治疗反应后的患者再次出现临床症状，伴有炎症标志物升高，新发或复发性肾积水，或纤维化肿块大小增加。通过Kaplan-Meier生存分析提示联合治疗组从用药到复发的中位时间达到72.94个月，而非联合治疗组为28.45个月，差异具有统计学意义（P＜0.005）。即使通过倾向性评分匹配（PSM）平衡基线差异后，每组各纳入79位患者，比较发现联合组依然保持显著优势[68.47（56.64-80.30）个月vs 30.46（21.27-39.64）个月，P＜0.005]。

图1 从治疗开始到疾病复发，对初始治疗有反应的患者的Kaplan-Meier分析

图2 通过PSM匹配基线特征后，从治疗开始到疾病复发，对初始治疗有反应的患者进行Kaplan-Meier分析

破解临床用药疑惑

本研究中，两个治疗组患者初始基线特征比较时，联合治疗组的患者C反应蛋白水平、肾积水发生率、糖皮质激素初始剂量、病程中使用免疫抑制剂占比更高。这一现象提示临床医生常对病情更复杂的患者（如合并肾积水、炎症指标升高）倾向使用联合方案，并加大激素起始剂量，这种非随机选择导致两组基线不平衡。

表1 研究入组患者的人口统计学和临床特征

临床启示

本研究提示，糖皮质激素单药可作为特发性腹膜后纤维化的初始治疗选择，尤其适用于快速缓解症状；而对于复发高风险或病情复杂的患者，糖皮质激素联合他莫昔芬可显著延长无复发生存期，成为长期管理的优选方案。临床决策需权衡短期疗效与长期预后，个体化调整治疗策略。未来需前瞻性研究进一步验证他莫昔芬的适用人群及安全性。

专家点评

这项研究为特发性腹膜后纤维化的治疗策略提供了重要依据。研究显示，糖皮质激素单药治疗在短期症状缓解上更具优势，而糖皮质激素联合他莫昔芬虽未显著提升初始疗效，却能显著延长复发间隔时间（72.94个月vs 28.45个月），提示联合方案在长期疾病管理中更具价值。值得注意的是，临床医生倾向于对病情更复杂的患者使用联合治疗，这可能影响基线平衡，需通过前瞻性研究进一步验证。该研究为优化特发性腹膜后纤维化的个体化治疗提供了新思路，尤其对复发高风险患者，联合他莫昔芬或是一种值得探索的策略。

作者简介

通讯作者

张卓莉

北京大学第一医院风湿免疫科主任，主任医师

北京大学二级教授，博士生导师

中华医学会风湿病学分会副主任委员兼秘书长

中华预防医学会理事

风湿免疫病预防专委会副主任委员

《中华风湿病学杂志》副主编

获得国自然重大、面上等30多项资助，在NEJM、BMJ、ARD、Lancet Rheumatol、Arthritis Rheumatol、Blood、Eur Respir J、J Am Acad Dermatol 等杂志发表文章500余篇。

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